DOI: https://doi.org/10.1017/s0266462326103511
PMID: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41656924
تاريخ النشر: 2026-01-01
المؤلف: Belén Sola-Barrado وآخرون
الموضوع الرئيسي: الدراسات الاقتصادية والاجتماعية في نيوزيلندا
نظرة عامة
تدرس هذه الدراسة تأثير استراتيجيات التقديم على أوقات الطرح وتوصيات تقييم التكنولوجيا الصحية (HTA) للمواد الفعالة الجديدة (NAS) في أستراليا وكندا. باستخدام تصميم ملاحظات رجعية، قامت الدراسة بتحليل 229 تقييمًا لتقييم التكنولوجيا الصحية من لجنة المشورة بشأن فوائد الأدوية (PBAC) ووكالة الأدوية الكندية (CDA-AMC) للمواد الفعالة الجديدة التي تلقت أول توصية لتقييم التكنولوجيا الصحية بين عامي 2019 و2023. تكشف النتائج أن التقديمات المتوازية تقلل بشكل كبير من أوقات الطرح بمتوسط 14.0 شهرًا مقارنة بالتقديمات المتسلسلة (p < 0.001)، مع كون أوقات الطرح في كندا أطول بمقدار 6.0 أشهر من تلك في أستراليا. علاوة على ذلك، كانت التقديمات المتوازية مرتبطة بزيادة احتمالية الحصول على توصية مثالية لتقييم التكنولوجيا الصحية بمقدار 2.2 مرة (95% CI: 1.2-4.2; p = 0.013). تؤكد الخاتمة على أن التقديمات المتوازية لا تسرع فقط من دخول الأدوية الجديدة إلى السوق، بل تعزز أيضًا من احتمالية الحصول على نتائج إيجابية لتقييم التكنولوجيا الصحية. تدعو الدراسة إلى اعتماد استراتيجيات التقديم المتوازية من قبل الشركات التي تهدف إلى تحسين كفاءة دخولها إلى السوق في أستراليا وكندا. ومع ذلك، تشير إلى أن الأسباب وراء احتمالية الحصول على توصيات مثالية أعلى للتقديمات المتوازية تستدعي مزيدًا من التحقيق. بشكل عام، تؤكد النتائج على أهمية مواءمة العمليات التنظيمية وعمليات تقييم التكنولوجيا الصحية لتسهيل الوصول السريع للمرضى إلى العلاجات المبتكرة.
مقدمة
تؤكد المقدمة على الحاجة الملحة للوصول السريع للمرضى إلى الأدوية الجديدة داخل أنظمة الرعاية الصحية، مع تسليط الضوء على التأخيرات الناجمة عن العمليات بعد التطوير مثل الترخيص التسويقي وتوصيات تقييم التكنولوجيا الصحية (HTA). هذه العمليات ضرورية لضمان أن الأدوية الجديدة تلبي معايير السلامة والفعالية وتوفر قيمة لصانعي القرار في الرعاية الصحية. غالبًا ما تؤدي الطبيعة المتسلسلة لهذه المراجعات إلى إطالة فترة وصول المرضى، مما يدفع إلى استكشاف استراتيجيات لتعزيز الكفاءة، بما في ذلك المسارات المرنة وعمليات المراجعة التنظيمية/HTA المتوازية، التي تسمح بالتقديمات المتزامنة للهيئات التنظيمية ووكالات تقييم التكنولوجيا الصحية.
لقد نفذت دول مثل أستراليا وكندا عمليات تقديم متوازية، مما يمكّن مطوري التكنولوجيا الصحية من تقديم ملفاتهم لمراجعة تقييم التكنولوجيا الصحية قبل الحصول على الموافقة التنظيمية. وقد أظهرت هذه الطريقة أنها تسرع الوصول إلى الأدوية الجديدة، مع وجود أدلة تشير إلى أن الشركات عادةً ما تقدم طلبات بشكل كبير قبل تواريخ الموافقة التنظيمية. أشارت الدراسات السابقة إلى فوائد المراجعات المتوازية في تقليل الوقت حتى توصيات تقييم التكنولوجيا الصحية، خاصةً للمنتجات المتعلقة بعلم الأورام؛ ومع ذلك، فإن هذه النتائج لها قيود في القابلية للتعميم. تهدف الدراسة الحالية إلى معالجة هذه الفجوة من خلال تحليل خمس سنوات من البيانات العامة حول المواد الفعالة الجديدة التي تلقت توصيات تقييم التكنولوجيا الصحية، مما يوفر فهمًا شاملاً لتأثير استراتيجيات التقديم على جداول زمنية وتوصيات تقييم التكنولوجيا الصحية عبر مجالات علاجية متنوعة. تسعى هذه البحث إلى إبلاغ كل من الشركات ووكالات تقييم التكنولوجيا الصحية، مما يسهل في النهاية الوصول السريع للمرضى إلى العلاجات المبتكرة.
طرق البحث
استخدمت الدراسة تصميم ملاحظات رجعية، حيث تم تحليل البيانات العامة من جميع المواد الفعالة الجديدة (NAS) التي تلقت توصياتها الأولية لتقييم التكنولوجيا الصحية (HTA) من لجنة المشورة بشأن فوائد الأدوية (PBAC) في أستراليا و/أو وكالة الأدوية الكندية – لجنة التقييم والإدارة (CDA-AMC) خلال الفترة من 1 يناير 2019 إلى 31 ديسمبر 2023. تم تضمين ما مجموعه 229 مادة فعالة جديدة في التحليل، مما يوفر مجموعة بيانات شاملة لتقييم عمليات تقييم التكنولوجيا الصحية في كلا البلدين. يسمح هذا النهج المنهجي بتقييم الاتجاهات والنتائج المرتبطة بتوصيات تقييم التكنولوجيا الصحية خلال الفترة المحددة.
النتائج
حددت الدراسة 229 تقييمًا لتقييم التكنولوجيا الصحية (HTA) للمواد الفعالة الجديدة (NAS) التي أجريت بين عامي 2019 و2023، مع 95 من لجنة المشورة بشأن فوائد الأدوية (PBAC) في أستراليا و134 من وكالة الأدوية والتكنولوجيا في الصحة الكندية (CADTH) في كندا. ومن الجدير بالذكر أن 57.9% من التقييمات الأسترالية و53.0% من التقييمات الكندية استخدمت عملية تنظيمية/HTA متوازية.
في أستراليا، أدت التقديمات المتوازية إلى توصيات مثالية في 49.1% من الحالات، مقارنةً بـ 12.5% للتقديمات المتسلسلة. وعلى العكس، أظهرت كندا معدل نجاح أعلى للتقديمات المتوازية، حيث حققت توصيات مثالية في 76.1% من الحالات، بينما حققت التقديمات المتسلسلة 74.6%. تشير البيانات إلى أنه من 2019 إلى 2022، كانت المراجعات المتوازية هي استراتيجية التقديم السائدة في أستراليا، على الرغم من أنه تم ملاحظة انخفاض في التقديمات المتوازية في عام 2023. في كندا، كانت التقديمات المتوازية تتفوق باستمرار على التقديمات المتسلسلة عبر معظم السنوات، باستثناء عام 2021 عندما كانت التقديمات المتسلسلة أكثر شيوعًا.
المناقشة
تسلط قسم المناقشة في الدراسة الضوء على التأثير الكبير لاستراتيجيات التقديم على وقت الطرح ونتائج المواد الفعالة الجديدة (NAS) في أستراليا وكندا من 2019 إلى 2023. تكشف التحليلات أن المواد الفعالة الجديدة التي تتبع عملية تقديم متوازية حققت وقت طرح وسطي أقصر بمقدار 14 شهرًا مقارنة بتلك التي تستخدم نهجًا متسلسلًا. تتماشى هذه النتيجة مع الأدبيات السابقة التي تشير إلى أن المراجعات التنظيمية وتقييم التكنولوجيا الصحية (HTA) المتوازية تسرع من الوقت حتى توصيات تقييم التكنولوجيا الصحية. تستخدم الدراسة نمذجة الانحدار للتحكم في العوامل المربكة، مما يوفر تحليلًا قويًا للعلاقة بين استراتيجيات التقديم وأوقات الطرح.
بالإضافة إلى ذلك، تشير النتائج إلى أن التقديمات المتوازية لا تؤدي فقط إلى توصيات أسرع لتقييم التكنولوجيا الصحية، ولكنها ترتبط أيضًا بزيادة احتمالات الحصول على توصيات مثالية. على وجه التحديد، كانت احتمالات الحصول على توصية مثالية لتقييم التكنولوجيا الصحية أكبر بكثير في كندا مقارنةً بأستراليا، وهو ما قد يُعزى إلى معدل التوصيات السلبية الأولية الأعلى من لجنة المشورة بشأن فوائد الأدوية (PBAC) في أستراليا. تؤكد الدراسة على أهمية دمج الاعتبارات التنظيمية واعتبارات تقييم التكنولوجيا الصحية في وقت مبكر من عملية تطوير الأدوية لتعزيز كفاءة الوصول إلى السوق. بشكل عام، تدعو النتائج إلى اعتماد استراتيجيات التقديم المتوازية لتحسين وصول المرضى إلى الأدوية الجديدة في كلا الاختصاصين.
DOI: https://doi.org/10.1017/s0266462326103511
PMID: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41656924
Publication Date: 2026-01-01
Author(s): Belén Sola-Barrado et al.
Primary Topic: New Zealand Economic and Social Studies
Overview
This study investigates the impact of submission strategies on the rollout times and health technology assessment (HTA) recommendations for new active substances (NAS) in Australia and Canada. Utilizing a retrospective observational design, the research analyzed 229 HTA appraisals from the Pharmaceutical Benefits Advisory Committee (PBAC) and Canada’s Drug Agency (CDA-AMC) for NASs that received their first HTA recommendation between 2019 and 2023. The findings reveal that parallel submissions significantly reduce rollout times by an average of 14.0 months compared to sequential submissions (p < 0.001), with Canadian rollout times being 6.0 months longer than those in Australia. Furthermore, parallel submissions were associated with a 2.2 times higher likelihood of receiving an optimal HTA recommendation (95% CI: 1.2-4.2; p = 0.013). The conclusion emphasizes that parallel submissions not only expedite the market entry of new medicines but also enhance the likelihood of favorable HTA outcomes. The study advocates for the adoption of parallel submission strategies by companies aiming to improve their market entry efficiency in Australia and Canada. However, it notes that the reasons behind the higher odds of optimal recommendations for parallel submissions warrant further investigation. Overall, the results underscore the importance of aligning regulatory and HTA processes to facilitate timely patient access to innovative therapies.
Introduction
The introduction emphasizes the critical need for timely patient access to new medicines within healthcare systems, highlighting the delays caused by post-development processes such as marketing authorization and health technology assessment (HTA) recommendations. These processes are essential for ensuring that new medicines meet safety and efficacy standards and provide value to decision-makers in healthcare. The sequential nature of these reviews often prolongs patient access, prompting the exploration of strategies to enhance efficiency, including flexible pathways and parallel regulatory/HTA review processes, which allow for concurrent submissions to regulatory bodies and HTA agencies.
Countries like Australia and Canada have implemented parallel submission processes, enabling health technology developers to submit their dossiers for HTA review before receiving regulatory approval. This approach has been shown to expedite access to new medicines, with evidence suggesting that companies typically file submissions significantly ahead of regulatory approval dates. Previous studies have indicated the benefits of parallel reviews in reducing time to HTA recommendations, particularly for oncology products; however, these findings have limitations in generalizability. The current study aims to address this gap by analyzing five years of public domain data on new active substances that received HTA recommendations, providing a comprehensive understanding of the impact of submission strategies on HTA timelines and recommendations across various therapeutic areas. This research seeks to inform both companies and HTA agencies, ultimately facilitating faster patient access to innovative therapies.
Methods
The study employed a retrospective observational design, analyzing public data from all New Active Substances (NASs) that received their initial Health Technology Assessment (HTA) recommendations from the Pharmaceutical Benefits Advisory Committee (PBAC) in Australia and/or the Canadian Drug Agency – Assessment and Management Committee (CDA-AMC) within the timeframe of January 1, 2019, to December 31, 2023. A total of 229 NASs were included in the analysis, providing a comprehensive dataset for evaluating the HTA processes in both countries. This methodological approach allows for an assessment of trends and outcomes associated with the HTA recommendations during the specified period.
Results
The study identified 229 Health Technology Assessment (HTA) appraisals of New Active Substances (NASs) conducted between 2019 and 2023, with 95 from the Pharmaceutical Benefits Advisory Committee (PBAC) in Australia and 134 from the Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health (CADTH) in Canada. Notably, 57.9% of Australian appraisals and 53.0% of Canadian appraisals utilized a parallel regulatory/HTA process.
In Australia, parallel submissions led to optimal recommendations in 49.1% of cases, compared to 12.5% for sequential submissions. Conversely, Canada demonstrated a higher success rate for parallel submissions, achieving optimal recommendations in 76.1% of cases, while sequential submissions yielded 74.6%. The data indicates that from 2019 to 2022, parallel reviews were the predominant submission strategy in Australia, although a decline in parallel submissions was observed in 2023. In Canada, parallel submissions consistently outnumbered sequential submissions across most years, except in 2021 when sequential submissions were more prevalent.
Discussion
The discussion section of the study highlights the significant impact of submission strategies on the rollout time and outcomes of new active substances (NASs) in Australia and Canada from 2019 to 2023. The analysis reveals that NASs following a parallel submission process achieved a median rollout time that was 14 months shorter than those using a sequential approach. This finding aligns with previous literature suggesting that parallel regulatory and health technology assessment (HTA) reviews expedite the time to HTA recommendations. The study employs regression modeling to control for confounding factors, providing a robust analysis of the relationship between submission strategies and rollout times.
Additionally, the results indicate that parallel submissions not only lead to faster HTA recommendations but also correlate with higher odds of receiving optimal recommendations. Specifically, the odds of obtaining an optimal HTA recommendation were significantly greater in Canada compared to Australia, which may be attributed to the higher rate of negative first recommendations from the Pharmaceutical Benefits Advisory Committee (PBAC) in Australia. The study underscores the importance of integrating regulatory and HTA considerations early in the drug development process to enhance market access efficiency. Overall, the findings advocate for the adoption of parallel submission strategies to improve patient access to new medicines in both jurisdictions.