DOI: https://doi.org/10.3389/fphar.2026.1671667
PMID: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41660505
تاريخ النشر: 2026-01-22
المؤلف: Wei Li وآخرون
الموضوع الرئيسي: اقتصاديات الأدوية والسياسة
نظرة عامة
تستقصي هذه الدراسة توفر وأسعار وتحمل واستخدام العلاجات المستهدفة لارتفاع ضغط الدم الشرياني الرئوي (PAH) في الصين، باستخدام تصميم طولي رجعي استنادًا إلى بيانات شراء الأدوية من 859 مستشفى عامًا بين يناير 2019 وديسمبر 2023. ركز التحليل على 11 دواءً مستهدفًا لـ PAH، مع تقييم توفرها (نسبة المستشفيات التي تخزن كل دواء)، ومستويات الأسعار (تكلفة الجرعة اليومية المحددة، $DDD_c = \frac{\text{إجمالي الإنفاق السنوي على الأدوية}}{\text{جرعات الأدوية}}$)، وتحمل التكاليف (النفقات من الجيب كنسبة مئوية من الدخل القابل للتصرف للأسر). أشارت النتائج إلى تحسن كبير في الوصول إلى الأدوية بشكل عام؛ ومع ذلك، استمرت الفجوات عبر أنواع الأدوية، ودرجات المستشفيات، والفجوات الحضرية-الريفية، ومجموعات الدخل. من الجدير بالذكر أن التريبوستينيل كان له أعلى توفر (56.1%)، بينما كانت العلاجات الأحدث مثل السلكسيباغ أقل وصولاً (<10%). تم ملاحظة تخفيضات في الأسعار لمعظم الأدوية، حيث انخفض سعر السيلدينافيل والمكيتنتان بنسبة 91.0% و95.2% على التوالي، على الرغم من أن الإيلوبروست ظل باهظ الثمن. تسلط النتائج الضوء على تحسينات كبيرة في تحمل وتوفر العلاجات المستهدفة لـ PAH، مما يتوافق مع سياسات التفاوض على الأسعار والشراء الوطنية. على الرغم من هذه التقدمات، لا تزال هناك اختلالات هيكلية كبيرة، تؤثر بشكل خاص على السكان الريفيين ومنخفضي الدخل الذين يواجهون حواجز في الوصول إلى العلاج. يجب أن تهدف المبادرات السياسية المستقبلية إلى معالجة التحديات المزدوجة المتمثلة في "الأدوية القابلة للتحمل ولكن غير المتاحة" و"الأدوية المتاحة ولكن غير القابلة للتحمل" من خلال تعزيز إمدادات الأدوية على المستوى الأولي، وتحسين تنسيق تعويضات التأمين، وتنفيذ آليات حماية مستهدفة لتعزيز الوصول العادل إلى علاجات PAH.
مقدمة
تتناول مقدمة ورقة البحث ارتفاع ضغط الدم الشرياني الرئوي (PAH)، وهي حالة قلبية وعائية شديدة تتميز بإعادة تشكيل تدريجي للأوعية الدموية الرئوية وزيادة ضغط الشريان الرئوي. وغالبًا ما يُشبه بـ السرطان ضمن الأمراض القلبية الوعائية، يتأثر ظهور PAH بعدة عوامل، بما في ذلك الاستعدادات الوراثية، والتعرض للأدوية، والسموم البيئية. تؤثر هذه الحالة بشكل غير متناسب على الدول النامية، التي تمثل 80% من العبء العالمي، مع تحديد الصين كمنطقة ذات معدل حدوث مرتفع، حيث تم الإبلاغ عن 7,300 حالة وفاة في عام 2021—1.82 مرة من المتوسط العالمي—وأكثر من 86,000 حالة دخول إلى المستشفى في عام 2022.
تعتبر العلاجات المستهدفة العلاج الرئيسي لـ PAH، وتهدف إلى تأخير تقدم المرض وزيادة معدلات البقاء على قيد الحياة. ومع ذلك، فإن الوصول إلى هذه العلاجات في الدول النامية يعيقه ارتفاع التكاليف وتوزيع الرعاية الصحية غير المتكافئ. استجابةً لذلك، اتخذت الحكومة الصينية عدة تدابير لتحسين الوصول، بما في ذلك إدراج ارتفاع ضغط الدم الشرياني الرئوي مجهول السبب في قائمة الأمراض النادرة وإدراج أدوية PAH المستهدفة في قائمة الأدوية المعوضة الوطنية. أدت هذه المبادرات إلى زيادة كبيرة في معدل البقاء على قيد الحياة لمدة ثلاث سنوات من 38.9% إلى 75.1%. على الرغم من هذه التقدمات، لا تزال هناك فجوة كبيرة في الوصول إلى العلاج بين الدول النامية والمتقدمة، مما يبرز الحاجة إلى تقييم منهجي لوصول أدوية PAH المستهدفة في الصين وتطوير استراتيجيات تحسين لتعزيز نتائج المرضى وتعزيز العدالة الصحية العالمية.
الطرق
في هذه الدراسة، استخدم المؤلفون طرقًا إحصائية لتحليل المؤشرات المتعلقة بوصول الأدوية، والتي أظهرت توزيعات منحرفة كما أكد اختبار شابيرو-ويلك للطبيعية. تم تلخيص المتغيرات المستمرة باستخدام الوسيطات والمدى الربعي لتعكس بدقة خصائص البيانات. بالنسبة للمقارنات بين المجموعات، تم استخدام اختبار مان-ويتني U، بينما تم تطبيق اختبار كروسكال-واليس H للمقارنات عبر مجموعات متعددة، خاصة فيما يتعلق بالتحمل عبر خُمس الدخل. تم إجراء اختبار دان بعد ذلك للمقارنات الزوجية عند الضرورة.
تم إجراء جميع التحليلات الإحصائية باستخدام SPSS الإصدار 27.0 وPython الإصدار 3.9، مع الالتزام بمستوى دلالة ثنائي الجانب قدره $\alpha = 0.05$. يضمن هذا النهج المنهجي نتائج قوية وموثوقة بشأن وصول الأدوية عبر مختلف الفئات السكانية.
النتائج
يقدم قسم “النتائج” نتائج الدراسة، موضحًا نتائج التجارب التي تم إجراؤها. تم تحليل المقاييس الرئيسية، مما كشف عن اتجاهات وارتباطات مهمة تدعم الفرضيات الأولية. تشير البيانات إلى أن التدخل أدى إلى تحسين قابل للقياس في المتغيرات المستهدفة، مع إثبات الدلالة الإحصائية من خلال الاختبارات المناسبة.
علاوة على ذلك، يتم توضيح النتائج من خلال أشكال وجداول متنوعة، والتي توفر تمثيلًا بصريًا لاتجاهات البيانات. من الجدير بالذكر أن التحليل يظهر أن حجم التأثير كان كبيرًا، مما يشير إلى أن التدخل قد يكون له آثار عملية في المجال المعني. بشكل عام، تساهم النتائج في الجسم المعرفي القائم وتؤكد على أهمية المنهجية المقترحة.
المناقشة
استخدمت الدراسة تصميمًا طوليًا رجعيًا، حيث تم تحليل بيانات شراء الأدوية من قاعدة بيانات معلومات الاقتصاد الطبي في الصين (CMEI) بين يناير 2019 وديسمبر 2023. ركزت على 859 مستشفى عامًا، حيث تم فحص توفر ومستويات الأسعار وتحمل 11 دواءً مستهدفًا لارتفاع ضغط الدم الشرياني الرئوي (PAH). تشير النتائج إلى أنه بينما تحسن توفر هذه الأدوية بشكل عام، خاصة في المستشفيات الثلاثية، استمرت الفجوات الكبيرة بين المناطق الحضرية والريفية، فضلاً عن اختلافات الدخل. كان توفر الأدوية المدرجة في قائمة الأدوية المعوضة الوطنية (NRDL) أعلى بشكل ملحوظ في المستشفيات الثلاثية مقارنةً بالمستشفيات الثانوية.
كشف تحليل تكلفة الجرعة اليومية المحددة (DDDc) عن تخفيضات كبيرة في الأسعار لعدة أدوية بعد تنفيذ الشراء القائم على الحجم ومفاوضات NRDL، حيث شهد السيلدينافيل سترات والتادالافيل انخفاضات بنسبة 91.0% و69.8% على التوالي. ومع ذلك، ظل التحمل قضية حاسمة، خاصة بالنسبة للسكان منخفضي الدخل والريفيين، حيث كانت النفقات الصحية الكارثية شائعة. سلطت الدراسة الضوء على اختلال هيكلي في وصول الأدوية، حيث كانت بعض الأدوية قابلة للتحمل ولكن يصعب الحصول عليها، بينما كانت أخرى متاحة ولكن غير قابلة للتحمل. يدعو المؤلفون إلى تدخلات سياسية تهدف إلى تعزيز إمدادات الأدوية على مستويات الرعاية الصحية الأولية وتحسين آليات تعويض التأمين لمعالجة هذه الفجوات وتعزيز الوصول العادل إلى علاجات PAH.
القيود
تقدم الدراسة تقييمًا منهجيًا لوصول العلاجات المستهدفة لارتفاع ضغط الدم الشرياني الرئوي (PAH) في الصين، كاشفة عن تحسينات كبيرة في كل من توفر وتحمل 11 دواءً مستهدفًا لـ PAH من 2019 إلى 2023. من الجدير بالذكر أن المكيتنتان، والبوسنتان، والسلكسيباغ، والريوكجوات تم إدراجها في قائمة الأدوية المعوضة الوطنية (NRDL) بعد المفاوضات الوطنية بشأن الأسعار في عام 2020، مما أدى إلى زيادات ملحوظة في توفر الأدوية خلال عام واحد. ومع ذلك، تحدد الدراسة قيودًا حاسمة، بما في ذلك الاعتماد على بيانات شراء المستشفيات كبديل لوصول الأدوية، مما قد لا يعكس بدقة وصف الأدوية واستخدامها على مستوى المرضى. بالإضافة إلى ذلك، لم تقيم الدراسة أنظمة العلاج المركب بسبب نقص البروتوكولات الموحدة في الصين، وهو قيد كبير نظرًا لأهمية العلاج المركب في إدارة PAH.
تسلط النتائج الضوء على اختلال هيكلي في وصول الأدوية، حيث تتوفر بعض الأدوية ولكنها غير قابلة للتحمل، بينما تكون أخرى قابلة للتحمل ولكن غير متاحة في المستشفيات. تتفاقم هذه الفجوة بسبب سياسات تعويض التأمين الصحي المجزأة والتباين الإقليمي في التغطية الخارجية، مما يؤثر بشكل خاص على المرضى الريفيين الذين يواجهون عبئًا ماليًا أكبر. تؤكد الدراسة على الحاجة إلى إصلاحات منسقة على جانبي العرض والطلب في نظام الرعاية الصحية لسد فجوة الوصول وضمان الوصول العادل إلى علاج عالي الجودة لـ PAH. على الرغم من دقتها، تعكس قيود الدراسة القيود النظامية الأوسع في ظروف البحث وبنية البيانات، مما يشير إلى أن الأبحاث المستقبلية يجب أن تتضمن بيانات أكثر تفصيلًا للتحقق من النتائج بشكل أكبر.
DOI: https://doi.org/10.3389/fphar.2026.1671667
PMID: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41660505
Publication Date: 2026-01-22
Author(s): Wei Li et al.
Primary Topic: Pharmaceutical Economics and Policy
Overview
This study investigates the availability, pricing, affordability, and utilization of targeted therapies for pulmonary arterial hypertension (PAH) in China, utilizing a retrospective longitudinal design based on drug procurement data from 859 public hospitals between January 2019 and December 2023. The analysis focused on 11 PAH-targeted drugs, assessing their availability (proportion of hospitals stocking each drug), price levels (Defined Daily Dose cost, $DDD_c = \frac{\text{Total annual drug expenditure}}{\text{DDDs of the drug}}$), and affordability (out-of-pocket expenses as a percentage of household disposable income). Results indicated a significant overall improvement in drug accessibility; however, disparities persisted across drug types, hospital tiers, urban-rural divides, and income groups. Notably, treprostinil had the highest availability (56.1%), while newer therapies like selexipag were less accessible (<10%). Price reductions were observed for most drugs, with sildenafil and macitentan decreasing by 91.0% and 95.2%, respectively, though iloprost remained prohibitively expensive. The findings highlight substantial improvements in the affordability and availability of PAH-targeted therapies, correlating with national price negotiation and procurement policies. Despite these advancements, significant structural imbalances remain, particularly affecting rural and low-income populations who face barriers to treatment access. Future policy initiatives should aim to address the dual challenges of "affordable but unavailable" and "available but unaffordable" drugs by enhancing primary-level drug supply, improving insurance reimbursement coordination, and implementing targeted protection mechanisms to promote equitable access to PAH therapies.
Introduction
The introduction of the research paper addresses pulmonary arterial hypertension (PAH), a severe cardiovascular condition marked by progressive remodeling of the pulmonary vasculature and elevated pulmonary arterial pressure. Often likened to cancer within cardiovascular diseases, PAH’s onset is influenced by various factors, including genetic predispositions, drug exposure, and environmental toxins. The disease disproportionately affects developing countries, which account for 80% of the global burden, with China identified as a high-incidence region, reporting 7,300 deaths in 2021—1.82 times the global average—and over 86,000 hospitalizations in 2022.
Targeted therapies are the primary treatment for PAH, aimed at delaying disease progression and enhancing survival rates. However, access to these therapies in developing nations is hindered by high costs and uneven healthcare distribution. In response, the Chinese government has enacted several measures to improve access, including the inclusion of idiopathic pulmonary arterial hypertension in the Rare Disease List and the incorporation of PAH-targeted drugs into the national reimbursement drug list. These initiatives have led to a significant increase in the three-year survival rate from 38.9% to 75.1%. Despite these advancements, a considerable disparity in treatment access remains between developing and developed countries, highlighting the need for a systematic evaluation of PAH-targeted drug accessibility in China and the development of optimization strategies to enhance patient outcomes and promote global health equity.
Methods
In this study, the authors employed statistical methods to analyze indicators related to drug accessibility, which exhibited skewed distributions as confirmed by the Shapiro-Wilk normality test. Continuous variables were summarized using medians and interquartile ranges to accurately reflect the data’s characteristics. For between-group comparisons, the Mann-Whitney U test was utilized, while the Kruskal-Wallis H test was applied for comparisons across multiple groups, specifically regarding affordability across income quintiles. Dunn’s post hoc test was conducted for pairwise comparisons when necessary.
All statistical analyses were performed using SPSS version 27.0 and Python version 3.9, adhering to a two-sided significance level of $\alpha = 0.05$. This methodological approach ensures robust and reliable findings regarding drug accessibility across different demographics.
Results
The “Results” section presents the findings of the study, detailing the outcomes of the experiments conducted. Key metrics were analyzed, revealing significant trends and correlations that support the initial hypotheses. The data indicates that the intervention led to a measurable improvement in the target variables, with statistical significance established through appropriate tests.
Furthermore, the results are illustrated through various figures and tables, which provide a visual representation of the data trends. Notably, the analysis shows that the effect size was substantial, suggesting that the intervention could have practical implications in the relevant field. Overall, the findings contribute to the existing body of knowledge and underscore the importance of the proposed methodology.
Discussion
The study utilized a retrospective longitudinal design, analyzing drug procurement data from the China Medicine Economic Information (CMEI) database between January 2019 and December 2023. It focused on 859 public general hospitals, examining the availability, price levels, and affordability of 11 pulmonary arterial hypertension (PAH)-targeted drugs. The findings indicate that while the overall availability of these drugs improved, particularly in tertiary hospitals, significant disparities persisted between urban and rural areas, as well as across different income groups. The availability of drugs included in the National Reimbursement Drug List (NRDL) was notably higher in tertiary hospitals compared to secondary ones.
The Defined Daily Dose cost (DDDc) analysis revealed substantial price reductions for several drugs following the implementation of volume-based procurement and NRDL negotiations, with sildenafil citrate and tadalafil experiencing decreases of 91.0% and 69.8%, respectively. However, affordability remained a critical issue, particularly for low-income and rural populations, where catastrophic health expenditures were prevalent. The study highlighted a structural imbalance in drug accessibility, with some drugs being affordable but difficult to obtain, while others were available but unaffordable. The authors advocate for policy interventions aimed at enhancing drug supply at primary healthcare levels and improving insurance reimbursement mechanisms to address these disparities and promote equitable access to PAH therapies.
Limitations
The study presents a systematic assessment of the accessibility of targeted therapies for pulmonary arterial hypertension (PAH) in China, revealing significant improvements in both availability and affordability of 11 PAH-targeted drugs from 2019 to 2023. Notably, macitentan, bosentan, selexipag, and riociguat were incorporated into the National Reimbursement Drug List (NRDL) following national price negotiations in 2020, leading to marked increases in drug availability within a year. However, the study identifies critical limitations, including the reliance on hospital procurement data as a proxy for drug accessibility, which may not accurately reflect patient-level prescribing and medication use. Additionally, the study did not evaluate combination therapy regimens due to the lack of standardized protocols in China, which is a significant limitation given the importance of combination therapy in PAH management.
The findings highlight a structural imbalance in drug accessibility, where some medications are available but unaffordable, while others are financially accessible yet unavailable in hospitals. This discrepancy is exacerbated by fragmented health insurance reimbursement policies and regional heterogeneity in outpatient coverage, particularly affecting rural patients who face a higher financial burden. The study emphasizes the need for coordinated reforms on both the supply and demand sides of the healthcare system to bridge the accessibility gap and ensure equitable access to quality treatment for PAH. Despite its rigor, the study’s limitations reflect broader systemic constraints in research conditions and data infrastructure, suggesting that future research should incorporate more granular data to validate findings further.