التصنيف: الأنظمة الحسية (Sensory Systems)
-
العلاج الجيني الثنائي في الأطفال المصابين بالصمم المتنحي الجسدي 9: نتائج تجربة ذات ذراع واحدة Bilateral gene therapy in children with autosomal recessive deafness 9: single-arm trial results
تظهر قائمة المؤلفين وانتماءاتهم في نهاية الورقة. تعتبر العلاج الجيني نهجًا واعدًا للصمم الوراثي. لقد أظهرنا مؤخرًا أن العلاج الجيني أحادي الجانب باستخدام فيروس AAV1-hOTOF مع نوع فيروس مرتبط بالعدوى (AAV) من النوع 1 الذي يحمل جين OTOF البشري آمن ويرتبط بتحسينات وظيفية لدى المرضى الذين يعانون من الصمم المتنحي الجسدي 9 (DFNB9). تم تعديل…