الأبحاث المرتبطة بالكلمة المفتاحية: الأدوية اليتيمة
-
الأدوية اليتيمة في علاج الأمراض النادرة: تقدم في اكتشاف الأدوية، الإطار التنظيمي، التطبيقات السريرية وآفاق المستقبل Orphan Drugs in Treatment of Rare Disease: Advances in Drug Discovery, Regulatory Framework, Clinical Applications and Future Perspectives
2026 | المؤلف: Siddhi J. Munde وآخرون | المجلة: INTERANTIONAL JOURNAL OF SCIENTIFIC RESEARCH IN ENGINEERING AND MANAGEMENT | المجال: الاقتصاد والاقتصاد القياسي (Economics and Econometrics)يتناول هذا القسم مشهد الأدوية اليتيمة، التي تم تصميمها خصيصًا لعلاج الأمراض النادرة التي تؤثر على 300 إلى 400 مليون شخص على مستوى العالم. تتميز الأمراض النادرة بانخفاض انتشارها، والذي يُعرف بأنه أقل من 200,000 مريض في الولايات المتحدة أو أقل من 5 في 10,000 في الاتحاد الأوروبي. إن تردد صناعة الأدوية في الاستثمار في…
-
الوصول المنظم إلى اللوماسيران في فرط الأوكسالات الأولي من النوع 1: تقييم مسار وصول جديد للأدوية اليتيمة في هولندا Controlled access to lumasiran in primary hyperoxaluria type 1: evaluation of a new access route for orphan drugs in the Netherlands
2026 | المؤلف: Lisa J. Deesker وآخرون | المجلة: Nephrology Dialysis Transplantation | المجال: الاقتصاد والاقتصاد القياسي (Economics and Econometrics)أظهر البرنامج التجريبي للوصول المنظم إلى اللوماسيران في المرضى الذين يعانون من فرط أكسالات البول الأولي من النوع 1 (PH1) نجاحًا كبيرًا في تسهيل الرعاية المثلى لهذه الحالة النادرة. لم يتيح هذا المبادرة فقط الإدارة الفعالة والشخصية لهذا الدواء اليتيم المكلف، بل أسفر أيضًا عن رؤى قيمة حول فعاليته في ظل ظروف معينة للمرضى. يُعتبر…
-
قياس الأمل: منظور الاتحاد الأوروبي لمساحة العلاج للأمراض النادرة وديناميات السوق Quantifying hope: an EU perspective of rare disease therapeutic space and market dynamics
2026 | المؤلف: Emmanuelle Cacoub وآخرون | المجلة: Frontiers in Public Health | المجال: الاقتصاد والاقتصاد القياسي (Economics and Econometrics)تقدم هذه القسم نظرة عامة على التحديات والفرص المرتبطة بالأمراض النادرة، التي تؤثر على ملايين الأشخاص حول العالم على الرغم من تصنيفها على أنها تؤثر على مجموعات صغيرة. حوالي 70% من هذه الأمراض وراثية وغالبًا ما تظهر في مرحلة الطفولة، ومع ذلك فإن عملية التشخيص عادة ما تكون مطولة، حيث أن 5% فقط من الأمراض…