تناقش هذه القسم التحديات والإمكانات لعلاجات تحرير الجينات للاضطرابات المونوجينية النادرة، والتي تتميز بالطفرات في جينات فردية ولها معدل حدوث أقل من 0.5%. بسبب ندرتها، غالبًا ما تتلقى هذه الاضطرابات اهتمامًا بحثيًا وتجاريًا غير كافٍ، مما يؤدي إلى احتياجات طبية كبيرة غير ملباة. تركز العلاجات التقليدية عادةً على إدارة الأعراض؛ ومع ذلك، فإن تحرير الجينات،…