الأبحاث المرتبطة بالكلمة المفتاحية: الجينات المتنحية
-
العلاج الجيني الثنائي في الأطفال المصابين بالصمم المتنحي الجسدي 9: نتائج تجربة ذات ذراع واحدة
Bilateral gene therapy in children with autosomal recessive deafness 9: single-arm trial results2024 | المؤلف: Hui Wang وآخرون | المجلة: Nature Medicine | المجال: الأنظمة الحسية (Sensory Systems)يقدم هذا القسم تحليلًا مؤقتًا لتجربة ذات ذراع واحدة تبحث في سلامة وفعالية العلاج الجيني الثنائي باستخدام فيروس مرتبط بالأدينوفيروس من النوع 1 (AAV1) الذي يحمل الجين البشري OTOF في المرضى الأطفال الذين يعانون من الصمم المتنحي الجسدي 9 (DFNB9). بعد النتائج السابقة التي أظهرت أن العلاج أحادي الجانب باستخدام AAV1-hOTOF كان آمنًا وفعالًا، تم…