الأبحاث المرتبطة بالكلمة المفتاحية: العلاج الجيني

نقص المناعة المرتبط بـ IL2RG: من SCID إلى العروض غير النمطية

2026 | المؤلف: Efrossini Briassouli وآخرون | المجلة: Frontiers in Immunology | المجال: علم المناعة (Immunology)

يوفر هذا القسم نظرة شاملة على جين سلسلة الغاما لمستقبل الإنترلوكين-2 (IL2RG) ودوره الحاسم في وظيفة المناعة، لا سيما فيما يتعلق بالعوز المناعي المشترك الشديد المرتبط بالكروموسوم X (X-SCID). يقوم IL2RG بترميز سلسلة الغاما المشتركة (γc)، والتي تعتبر ضرورية لإشارات مستقبلات الإنترلوكين المختلفة. تؤدي الطفرات في هذا الجين إلى طيف من العوز المناعي، يتراوح من…
التقدم في استهداف خلايا البطانة بواسطة ناقلات AAV

2026 | المؤلف: Milena Cichoń وآخرون | المجلة: Acta Biochimica Polonica | المجال: علم الوراثة (Genetics)

تقدم هذه القسم نظرة عامة على القيود والتقدم في استخدام الفيروسات المرتبطة بالأدينوزين (AAV) كناقلات لتوصيل الجينات في الجسم الحي، خاصة فيما يتعلق بكفاءتها المنخفضة في نقل الجينات في خلايا البطانة (ECs). بينما تعتبر ناقلات AAV فعالة في استهداف خلايا الكبد، وخلايا العضلات، والعصبونات، فإن هذا يمثل تحديًا كبيرًا للعلاجات الجينية الموجهة للأمراض القلبية الوعائية،…
العلاجات البيولوجية لتجديد العظام: تقدم في العلاجات الخلوية والبروتينية والجينية وmRNA

2026 | المؤلف: Claudia Del Toro Runzer وآخرون | المجلة: Bone Research | المجال: الهندسة الطبية الحيوية (Biomedical Engineering)

تشكل كسور العظام تحديًا كبيرًا للرعاية الصحية العالمية، خاصة عندما تفشل في الشفاء بشكل صحيح، مما يؤدي إلى عدم الاتحاد. يمكن أن تؤدي هذه الحالة إلى إعاقة ممتدة وزيادة في المراضة والوفيات، خاصة لدى المرضى الذين يعانون من اضطرابات عظمية موجودة مسبقًا تعيق الشفاء. غالبًا ما تكون طرق العلاج التقليدية، مثل الطعوم الذاتية، والطعوم المانحة،…
العلاج الجيني عبر تعطيل أليل مرض Cxcr4 بواسطة CRISPR/Cas9 يعكس نقص الكريات البيضاء في فئران WHIM

2026 | المؤلف: J L Gao وآخرون | المجلة: Journal of Clinical Investigation | المجال: علم المناعة (Immunology)

تناقش ورقة البحث الثآليل، نقص الغلوبولين المناعي، العدوى، ومتلازمة الميالوكاثيسيس (WHIM)، وهي اضطراب نادر في المناعة الأولية السائدة وراثيًا ناتج عن طفرات في جين CXCR4. تؤدي هذه الطفرات إلى ضعف وظيفة المستقبلات، مما يؤدي إلى الاحتفاظ غير الطبيعي للكريات البيضاء الناضجة، وخاصة العدلات، في نخاع العظام (BM) ونتيجة لذلك نقص العدلات المزمن. تتطلب العلاجات الحالية،…
منصة CRISPRa قائمة على dCas12f مضغوطة وقابلة للتحفيز لتفعيل الجينات في الجسم الحي بشكل قابل للبرمجة

2026 | المؤلف: Hang Wan وآخرون | المجلة: Nature Communications | المجال: علم الأحياء الجزيئي (Molecular Biology)

تقدم البحث نظام تنشيط نسخي جديد عالي الكفاءة يعتمد على dCas12f، يسمى HEAL، والذي يعالج قيود أنظمة التنشيط النسخي الحالية المعتمدة على CRISPR (CRISPRa)، وخاصة فيما يتعلق بقيود حجم بروتينات Cas لتوصيل الفيروسات المرتبطة بالأدينوفيروس (AAV). يستخدم HEAL بروتين غلاف MS2 للارتباط بمستقبلات MS2 داخل هيكل sgRNA لاستقطاب المحفزات، مما يعزز بشكل كبير ارتباط الحمض…
تقييم البيانات الوصفية لدراسات الرئيسيات غير البشرية حول AAV9 يكشف عن تباين محتمل محدد للأنسجة في كفاءة التعبير

2026 | المؤلف: Muhammad Shahrukh وآخرون | المجلة: Gene Therapy | المجال: علم الوراثة (Genetics)

تقدم هذه القسم نظرة عامة على تحليل بيانات توزيع حيوي تم إجراؤه على عشرة دراسات تشمل 51 من قردة السنجاب (Macaca fascicularis) لتقييم سلامة وفعالية العلاجات الجينية المعتمدة على الفيروسات المرتبطة بالأدينوفيروس (AAV). ركز التحليل على ناقلات AAV9 التي قدمت مواد جينية علاجية، بما في ذلك تقارير فلورية وجين SMN1 البشري، عبر طرق مختلفة للإدارة…
استغلال المناعة البكتيرية: نظام CRISPR-Cas كأداة متعددة الاستخدامات في مكافحة مسببات الأمراض وإحداث ثورة في الطب

2025 | المؤلف: Mushtak T.S. Al-Ouqaili وآخرون | المجلة: Frontiers in Cellular and Infection Microbiology | المجال: علم الأحياء الجزيئي (Molecular Biology)

تقدم هذه القسم نظرة عامة على نظام CRISPR-Cas، مع تسليط الضوء على أصوله في المناعة البكتيرية ودوره التحويلي في تحرير الجينوم. تستخدم التكنولوجيا بروتينات Cas و RNA القابل للبرمجة لاستهداف وتعديل تسلسلات DNA محددة بدقة، مما يمكّن من تحقيق تقدم كبير في فهم وظيفة الجين، ونمذجة الأمراض، وتطوير العلاجات الجديدة. تظهر الأساليب المعتمدة على CRISPR…
ناقلات AAV تحفز استجابة تلف الحمض النووي المعتمدة على الإشارات الالتهابية في نماذج CNS المشتقة من خلايا iPSC البشرية ودماغ الفئران

2025 | المؤلف: Helena Costa Verdera وآخرون | المجلة: Nature Communications | المجال: علم الوراثة (Genetics)

تظهر العلاج الجيني القائم على ناقلات الفيروسات المرتبطة بالأدينوفيروس (AAV) كعلاج واعد للاضطرابات العصبية الوراثية، ومع ذلك كشفت التجارب السريرية الأخيرة عن أحداث سلبية تعتمد على الجرعة لم يتم فهم آلياتها بالكامل. استخدمت هذه الدراسة خلايا جذعية متعددة القدرات المستحثة لنمذجة نقل AAV في أنواع خلايا الجهاز العصبي المركزي (CNS) البشرية، مما كشف أنه بينما…
المشهد الحالي لسلامة الناقلات والسمية الجينية بعد العلاج الجيني للخلايا الجذعية الدموية أو المناعية

2025 | المؤلف: Giorgio Ottaviano وآخرون | المجلة: Leukemia | المجال: علم الوراثة (Genetics)

تناقش هذه الفقرة تطور العلاج الجيني للخلايا الجذعية المكونة للدم (HSC) وخلايا T، مع تسليط الضوء على الانتقال من ناقلات الفيروسات الغامّا الراجعة (γRV) إلى ناقلات الفيروسات القهقرية المشتقة من فيروس نقص المناعة البشرية (LV) بتكوينات ذاتية التوقف (SIN). لقد قلل هذا التحول بشكل كبير من خطر التحول الخبيث المرتبط بالخلايا الجذعية المكونة للدم المعدلة…
الدهون الأيونية المستوحاة من البربارين لاستقرار الهيكل الذاتي واستهداف توصيل العلاجات النووية إلى الدماغ

2025 | المؤلف: Xufei Bian وآخرون | المجلة: Nature Communications | المجال: علم العقاقير (Pharmacology)

قسم “طرق” في ورقة البحث يوضح تصميم التجارب والتقنيات التحليلية المستخدمة للتحقيق في أسئلة البحث. استخدمت الدراسة نهجًا كميًا، يتضمن تحليلات إحصائية لتقييم البيانات التي تم جمعها من تجارب متنوعة. تضمنت المنهجيات المحددة تجارب محكومة، حيث تم التلاعب بالمتغيرات بشكل منهجي لمراقبة تأثيراتها على النتائج ذات الأهمية. شملت جمع البيانات أدوات وبروتوكولات موحدة لضمان الموثوقية…