الأبحاث المرتبطة بالكلمة المفتاحية: النواقل الجينية
-
محددات نجاح توصيل الأجسام المضادة البنائية ضد فيروس نقص المناعة البشرية-1 باستخدام ناقلات AAV في مرحلة الطفولة المبكرة
2025 | المؤلف: Amir Ardeshir وآخرون | المجلة: Nature | المجال: علم الفيروسات (Virology)تبحث الدراسة في إمكانية استخدام فيروسات الأدينو المرتبطة (AAV) لنقل الأجسام المضادة المحايدة بشكل واسع (bNAbs) للوقاية من انتقال فيروس نقص المناعة البشرية 1 (HIV-1)، وخاصة في البلدان النامية حيث لا يزال الانتقال العمودي يمثل تحديًا كبيرًا. في دراسة شملت قردة الريسوس الرضع (Macaca mulatta)، أدى إعطاء جرعة واحدة من فيروس AAV الذي يشفر الجسم…
-
ناقلات AAV تحفز استجابة تلف الحمض النووي المعتمدة على الإشارات الالتهابية في نماذج CNS المشتقة من خلايا iPSC البشرية ودماغ الفئران
2025 | المؤلف: Helena Costa Verdera وآخرون | المجلة: Nature Communications | المجال: علم الوراثة (Genetics)تظهر العلاج الجيني القائم على ناقلات الفيروسات المرتبطة بالأدينوفيروس (AAV) كعلاج واعد للاضطرابات العصبية الوراثية، ومع ذلك كشفت التجارب السريرية الأخيرة عن أحداث سلبية تعتمد على الجرعة لم يتم فهم آلياتها بالكامل. استخدمت هذه الدراسة خلايا جذعية متعددة القدرات المستحثة لنمذجة نقل AAV في أنواع خلايا الجهاز العصبي المركزي (CNS) البشرية، مما كشف أنه بينما…
-
العلاج الجيني MYBPC3 المعتمد على AAV9 مع كاسيت تعبير محسن يعزز وظيفة القلب والبقاء في نماذج اعتلال عضلة القلب MYBPC3
2025 | المؤلف: Amara Greer-Short وآخرون | المجلة: Nature Communications | المجال: طب القلب والأوعية الدموية (Cardiology and Cardiovascular Medicine)تضخم القلب العضلي (HCM) هو حالة وراثية شائعة تؤثر على حوالي 600,000 فرد في الولايات المتحدة، ناتجة بشكل أساسي عن طفرات فقدان الوظيفة في جين MYBPC3، الذي يشفر بروتين C المرتبط بالمايوسين القلبي. تؤدي غالبية هذه الطفرات إلى نقص في الكمية، مما يساهم في تقدم المرض الذي يتميز بتضخم البطين الأيسر، واختلال وظيفة الانبساط، وزيادة…
-
العلاج الجيني AAV لضمور العضلات دوشين: التجربة العشوائية المرحلة 3 EMBARK
2024 | المؤلف: Jerry R. Mendell وآخرون | المجلة: Nature Medicine | المجال: علم الأحياء الجزيئي (Molecular Biology)تجربة EMBARK المرحلة 3 العشوائية حققت في فعالية وسلامة الديلاندستروجن موكسابارفوفك، وهو علاج جيني لضمور العضلات الدوشيني (DMD)، في الذكور المتنقلين الذين تتراوح أعمارهم بين 4 إلى 8 سنوات. تم توزيع 125 مشاركًا عشوائيًا لتلقي إما جرعة واحدة عن طريق الوريد من الديلاندستروجن موكسابارفوفك (1.33 × 10¹⁴ جينوم ناقل/كغ؛ ن = 63) أو دواء وهمي…
-
تحرير القاعدة المستهدفة في الموقع للبكتيريا في أمعاء الفئران
2024 | المؤلف: Andreas K. Brödel وآخرون | المجلة: Nature | المجال: علم الأحياء الجزيئي (Molecular Biology)تسلط هذه الدراسة الضوء على التقدم في هندسة الميكروبيوم من خلال تطوير جزيء مشتق من الفاج قادر على توصيل محرر أساسي لتعديل الجينات البكتيرية في الموقع، مع استهداف بكتيريا الإشريكية القولونية بشكل خاص في أمعاء الفئران. حققت الدراسة كفاءة تعديل متوسطة ملحوظة بلغت 93% لجين β-lactamase بجرعة واحدة، واستمرت البكتيريا المعدلة في الأمعاء لمدة لا…
-
العلاج الجيني الثنائي في الأطفال المصابين بالصمم المتنحي الجسدي 9: نتائج تجربة ذات ذراع واحدة
2024 | المؤلف: Hui Wang وآخرون | المجلة: Nature Medicine | المجال: الأنظمة الحسية (Sensory Systems)يقدم هذا القسم تحليلًا مؤقتًا لتجربة ذات ذراع واحدة تبحث في سلامة وفعالية العلاج الجيني الثنائي باستخدام فيروس مرتبط بالأدينوفيروس من النوع 1 (AAV1) الذي يحمل الجين البشري OTOF في المرضى الأطفال الذين يعانون من الصمم المتنحي الجسدي 9 (DFNB9). بعد النتائج السابقة التي أظهرت أن العلاج أحادي الجانب باستخدام AAV1-hOTOF كان آمنًا وفعالًا، تم…