الأبحاث المرتبطة بالكلمة المفتاحية: النواقل الجينية
-
العلاج بالخلايا CAR في الجسم الحي: التحديات الحالية والتقدم العلاجي الناشئ
2026 | المؤلف: Yi-Min Yang وآخرون | المجلة: Molecular Biomedicine | المجال: علم الأورام (Oncology)تناقش هذه الفقرة تطور العلاج بالخلايا المناعية المعدلة بواسطة مستقبلات المستضد الشيمرية (CAR) في الجسم الحي، مع تسليط الضوء على الانتقال من التصنيع التقليدي خارج الجسم إلى التحرير الخلوي في الموقع. يهدف هذا النهج إلى إنتاج خلايا مناعية معدلة بواسطة CAR وظيفية مباشرة داخل المرضى من خلال توصيل مستهدف للناقلات، مما يحسن من إمكانية الوصول…
-
التقدم في استهداف خلايا البطانة بواسطة ناقلات AAV
2026 | المؤلف: Milena Cichoń وآخرون | المجلة: Acta Biochimica Polonica | المجال: علم الوراثة (Genetics)تقدم هذه القسم نظرة عامة على القيود والتقدم في استخدام الفيروسات المرتبطة بالأدينوزين (AAV) كناقلات لتوصيل الجينات في الجسم الحي، خاصة فيما يتعلق بكفاءتها المنخفضة في نقل الجينات في خلايا البطانة (ECs). بينما تعتبر ناقلات AAV فعالة في استهداف خلايا الكبد، وخلايا العضلات، والعصبونات، فإن هذا يمثل تحديًا كبيرًا للعلاجات الجينية الموجهة للأمراض القلبية الوعائية،…
-
تقييم البيانات الوصفية لدراسات الرئيسيات غير البشرية حول AAV9 يكشف عن تباين محتمل محدد للأنسجة في كفاءة التعبير
2026 | المؤلف: Muhammad Shahrukh وآخرون | المجلة: Gene Therapy | المجال: علم الوراثة (Genetics)تقدم هذه القسم نظرة عامة على تحليل بيانات توزيع حيوي تم إجراؤه على عشرة دراسات تشمل 51 من قردة السنجاب (Macaca fascicularis) لتقييم سلامة وفعالية العلاجات الجينية المعتمدة على الفيروسات المرتبطة بالأدينوفيروس (AAV). ركز التحليل على ناقلات AAV9 التي قدمت مواد جينية علاجية، بما في ذلك تقارير فلورية وجين SMN1 البشري، عبر طرق مختلفة للإدارة…
-
محددات نجاح توصيل الأجسام المضادة البنائية ضد فيروس نقص المناعة البشرية-1 باستخدام ناقلات AAV في مرحلة الطفولة المبكرة
2025 | المؤلف: Amir Ardeshir وآخرون | المجلة: Nature | المجال: علم الفيروسات (Virology)تبحث الدراسة في إمكانية استخدام فيروسات الأدينو المرتبطة (AAV) لنقل الأجسام المضادة المحايدة بشكل واسع (bNAbs) للوقاية من انتقال فيروس نقص المناعة البشرية 1 (HIV-1)، وخاصة في البلدان النامية حيث لا يزال الانتقال العمودي يمثل تحديًا كبيرًا. في دراسة شملت قردة الريسوس الرضع (Macaca mulatta)، أدى إعطاء جرعة واحدة من فيروس AAV الذي يشفر الجسم…
-
ناقلات AAV تحفز استجابة تلف الحمض النووي المعتمدة على الإشارات الالتهابية في نماذج CNS المشتقة من خلايا iPSC البشرية ودماغ الفئران
2025 | المؤلف: Helena Costa Verdera وآخرون | المجلة: Nature Communications | المجال: علم الوراثة (Genetics)تظهر العلاج الجيني القائم على ناقلات الفيروسات المرتبطة بالأدينوفيروس (AAV) كعلاج واعد للاضطرابات العصبية الوراثية، ومع ذلك كشفت التجارب السريرية الأخيرة عن أحداث سلبية تعتمد على الجرعة لم يتم فهم آلياتها بالكامل. استخدمت هذه الدراسة خلايا جذعية متعددة القدرات المستحثة لنمذجة نقل AAV في أنواع خلايا الجهاز العصبي المركزي (CNS) البشرية، مما كشف أنه بينما…
-
المشهد الحالي لسلامة الناقلات والسمية الجينية بعد العلاج الجيني للخلايا الجذعية الدموية أو المناعية
2025 | المؤلف: Giorgio Ottaviano وآخرون | المجلة: Leukemia | المجال: علم الوراثة (Genetics)تناقش هذه الفقرة تطور العلاج الجيني للخلايا الجذعية المكونة للدم (HSC) وخلايا T، مع تسليط الضوء على الانتقال من ناقلات الفيروسات الغامّا الراجعة (γRV) إلى ناقلات الفيروسات القهقرية المشتقة من فيروس نقص المناعة البشرية (LV) بتكوينات ذاتية التوقف (SIN). لقد قلل هذا التحول بشكل كبير من خطر التحول الخبيث المرتبط بالخلايا الجذعية المكونة للدم المعدلة…
-
العلاج الجيني MYBPC3 المعتمد على AAV9 مع كاسيت تعبير محسن يعزز وظيفة القلب والبقاء في نماذج اعتلال عضلة القلب MYBPC3
2025 | المؤلف: Amara Greer-Short وآخرون | المجلة: Nature Communications | المجال: طب القلب والأوعية الدموية (Cardiology and Cardiovascular Medicine)تضخم القلب العضلي (HCM) هو حالة وراثية شائعة تؤثر على حوالي 600,000 فرد في الولايات المتحدة، ناتجة بشكل أساسي عن طفرات فقدان الوظيفة في جين MYBPC3، الذي يشفر بروتين C المرتبط بالمايوسين القلبي. تؤدي غالبية هذه الطفرات إلى نقص في الكمية، مما يساهم في تقدم المرض الذي يتميز بتضخم البطين الأيسر، واختلال وظيفة الانبساط، وزيادة…
-
التحقيقات المناعية في التهاب العضلات المناعي الموجه بواسطة الجينات بعد العلاج الجيني للديلاندستروجين موكسيفارفوك
2025 | المؤلف: Rachael A. Potter وآخرون | المجلة: Scientific Reports | المجال: علم الأحياء الجزيئي (Molecular Biology)تبحث الدراسة في التهاب العضلات المناعي (IMM) الذي لوحظ لدى المرضى المصابين بضمور العضلات الدوشيني (DMD) الذين تم علاجهم بـ delandistrogene moxeparvovec، وهو علاج جيني يعتمد على ناقل rAAVrh74 يقوم بتوصيل جين ميكرو-ديستروفين. حددت الدراسة، التي أجريت خلال تجربة المرحلة Ib ENDEAVOR (NCT04626674)، حالتين خطيرتين من IMM، مما أدى إلى فرضية أن الاستجابات المناعية تجاه…
-
العلاج الجيني AAV لضمور العضلات دوشين: التجربة العشوائية المرحلة 3 EMBARK
2024 | المؤلف: Jerry R. Mendell وآخرون | المجلة: Nature Medicine | المجال: علم الأحياء الجزيئي (Molecular Biology)تجربة EMBARK المرحلة 3 العشوائية حققت في فعالية وسلامة الديلاندستروجن موكسابارفوفك، وهو علاج جيني لضمور العضلات الدوشيني (DMD)، في الذكور المتنقلين الذين تتراوح أعمارهم بين 4 إلى 8 سنوات. تم توزيع 125 مشاركًا عشوائيًا لتلقي إما جرعة واحدة عن طريق الوريد من الديلاندستروجن موكسابارفوفك (1.33 × 10¹⁴ جينوم ناقل/كغ؛ ن = 63) أو دواء وهمي…
-
تحرير القاعدة المستهدفة في الموقع للبكتيريا في أمعاء الفئران
2024 | المؤلف: Andreas K. Brödel وآخرون | المجلة: Nature | المجال: علم الأحياء الجزيئي (Molecular Biology)تسلط هذه الدراسة الضوء على التقدم في هندسة الميكروبيوم من خلال تطوير جزيء مشتق من الفاج قادر على توصيل محرر أساسي لتعديل الجينات البكتيرية في الموقع، مع استهداف بكتيريا الإشريكية القولونية بشكل خاص في أمعاء الفئران. حققت الدراسة كفاءة تعديل متوسطة ملحوظة بلغت 93% لجين β-lactamase بجرعة واحدة، واستمرت البكتيريا المعدلة في الأمعاء لمدة لا…