هذه الدراسة التجريبية المرحلة 1 قيمت سلامة وفعالية GS001، وهو ناقل يعتمد على فيروس مرتبط بالأدينوزين من النوع 8 (AAV8) الذي يشفر عامل VIII المحذوف من النطاق B، في اثني عشر مشاركًا بالغًا يعانون من الهيموفيليا A الشديدة. تم إعطاء المشاركين GS001 بجرعات إما $2 \times 10^{12}$ vg/kg (مجموعة الجرعة المنخفضة) أو $4 \times 10^{12}$…