الأبحاث المرتبطة بالكلمة المفتاحية: تعزيز وراثي
-
العلاج بالخلايا CAR في الجسم الحي: التحديات الحالية والتقدم العلاجي الناشئ
2026 | المؤلف: Yi-Min Yang وآخرون | المجلة: Molecular Biomedicine | المجال: علم الأورام (Oncology)تناقش هذه الفقرة تطور العلاج بالخلايا المناعية المعدلة بواسطة مستقبلات المستضد الشيمرية (CAR) في الجسم الحي، مع تسليط الضوء على الانتقال من التصنيع التقليدي خارج الجسم إلى التحرير الخلوي في الموقع. يهدف هذا النهج إلى إنتاج خلايا مناعية معدلة بواسطة CAR وظيفية مباشرة داخل المرضى من خلال توصيل مستهدف للناقلات، مما يحسن من إمكانية الوصول…
-
تحسين المسارات الحيوية للرميديبسين المهندسة في الإشريكية القولونية Nissle 1917 لزيادة فعالية العلاج الكيميائي المعتمد على البكتيريا
2026 | المؤلف: Chenghao Ma وآخرون | المجلة: PLoS Biology | المجال: التقنية الحيوية (Biotechnology)تبحث الدراسة في إمكانيات سلالة البروبيوتيك *Escherichia coli* Nissle 1917 (EcN) كوسيلة للعلاج المستهدف للأورام من خلال التخليق الحيوي وتوصيل دواء السرطان *Romidepsin* (FK228). من خلال استخدام إعادة بناء مجموعات الجينات، وتحسين المحفزات، وتعديل الجينوم، نجحت الدراسة في هندسة سلالات EcN القادرة على إنتاج FK228، محققة عائدًا في المختبر قدره 1.5 ملغ/لتر. في نماذج زراعة…
-
هندسة الجينات في بيئة الورم المستحث بواسطة LOAd703 بالاشتراك مع أتيزوليزوماب في الميلانوما الخبيثة النقيلي: تجربة من المرحلة I/II
2026 | المؤلف: O. Hamid وآخرون | المجلة: Nature Communications | المجال: علم المناعة (Immunology)تدرس هذه الدراسة من المرحلة I/II فعالية هندسة الجينات في بيئة الورم (TME) من خلال حقن داخل الورم لمتجه فيروسي يشفر CD40L و4-1BBL، بالتزامن مع أتيزوليزوماب (أجسام مضادة مضادة لـ PD-L1) في 24 مريضًا يعانون من الميلانوما الخبيثة في المرحلة الرابعة المقاومة لتثبيط PD-1. كان الهدف الأساسي يركز على تحمل العلاج، بينما شملت الأهداف الثانوية…
-
علاج جيني معدل جديد لعلاج مرض ستارغاردت: رؤى من تجربة GARDian1 المرحلة 1
2026 | المؤلف: Khanani AM وآخرون | المجلة: Eye | المجال: علم الأحياء الجزيئي (Molecular Biology)تقدم هذه القسم نتائج دراسة حول تأثير علاج OCU410ST على نمو الآفات الضمورية وحدّة البصر على مدى فترة 12 شهرًا (M12). توضح الشكل 1 انخفاضًا كبيرًا في نمو الآفات الضمورية في العيون المعالجة مقارنةً بالقياسات الأساسية، مما يشير إلى تأثير علاجي إيجابي. بالإضافة إلى ذلك، تم ملاحظة استقرار أو تحسين في حدة البصر بين المشاركين…
-
العلاج الجيني عبر تعطيل أليل مرض Cxcr4 بواسطة CRISPR/Cas9 يعكس نقص الكريات البيضاء في فئران WHIM
2026 | المؤلف: J L Gao وآخرون | المجلة: Journal of Clinical Investigation | المجال: علم المناعة (Immunology)تناقش ورقة البحث الثآليل، نقص الغلوبولين المناعي، العدوى، ومتلازمة الميالوكاثيسيس (WHIM)، وهي اضطراب نادر في المناعة الأولية السائدة وراثيًا ناتج عن طفرات في جين CXCR4. تؤدي هذه الطفرات إلى ضعف وظيفة المستقبلات، مما يؤدي إلى الاحتفاظ غير الطبيعي للكريات البيضاء الناضجة، وخاصة العدلات، في نخاع العظام (BM) ونتيجة لذلك نقص العدلات المزمن. تتطلب العلاجات الحالية،…
-
تقييم البيانات الوصفية لدراسات الرئيسيات غير البشرية حول AAV9 يكشف عن تباين محتمل محدد للأنسجة في كفاءة التعبير
2026 | المؤلف: Muhammad Shahrukh وآخرون | المجلة: Gene Therapy | المجال: علم الوراثة (Genetics)تقدم هذه القسم نظرة عامة على تحليل بيانات توزيع حيوي تم إجراؤه على عشرة دراسات تشمل 51 من قردة السنجاب (Macaca fascicularis) لتقييم سلامة وفعالية العلاجات الجينية المعتمدة على الفيروسات المرتبطة بالأدينوفيروس (AAV). ركز التحليل على ناقلات AAV9 التي قدمت مواد جينية علاجية، بما في ذلك تقارير فلورية وجين SMN1 البشري، عبر طرق مختلفة للإدارة…
-
استراتيجيات هندسة غلاف AAV للتوصيل المستهدف إلى الدماغ والعضلات والشبكية
2026 | المؤلف: Xuebing Xu | المجلة: Frontiers in Molecular Biosciences | المجال: علم الوراثة (Genetics)تعتبر الفيروسات المرتبطة بالأدينوفيروس (AAV) أدوات بارزة لتوصيل الجينات في أنسجة مختلفة، بما في ذلك الجهاز العصبي المركزي (CNS) والعضلات والشبكية. ومع ذلك، غالبًا ما تظهر الأغطية الحالية فعالية محدودة في الأنسجة البشرية، مما يؤدي إلى ضرورة استخدام جرعات نظامية عالية يمكن أن تزيد من التكاليف والسمية. تستعرض هذه القسم التقدمات الأخيرة في هندسة الأغطية…
-
من Ex Vivo إلى In Vivo: تقدم في هندسة الناقلات الفيروسية اللينتية لعلاج CAR-T
2026 | المؤلف: Yejin Baek وآخرون | المجلة: Immune Network | المجال: علم الأورام (Oncology)لقد أظهرت معالجة خلايا T مع مستقبلات المستضدات الهجينة (CAR) وعدًا كبيرًا في علاج الأورام الدموية، ومع ذلك، فإن عملية التصنيع الذاتية الحالية خارج الجسم تواجه تحديات مثل التكاليف العالية واللوجستيات المعقدة، مما يعيق قابلية التوسع والوصول للمرضى. يوفر توليد خلايا CAR-T داخل الجسم حلاً محتملاً من خلال القضاء على الحاجة للتلاعب خارج الجسم، على…
-
المشهد الحالي لسلامة الناقلات والسمية الجينية بعد العلاج الجيني للخلايا الجذعية الدموية أو المناعية
2025 | المؤلف: Giorgio Ottaviano وآخرون | المجلة: Leukemia | المجال: علم الوراثة (Genetics)تناقش هذه الفقرة تطور العلاج الجيني للخلايا الجذعية المكونة للدم (HSC) وخلايا T، مع تسليط الضوء على الانتقال من ناقلات الفيروسات الغامّا الراجعة (γRV) إلى ناقلات الفيروسات القهقرية المشتقة من فيروس نقص المناعة البشرية (LV) بتكوينات ذاتية التوقف (SIN). لقد قلل هذا التحول بشكل كبير من خطر التحول الخبيث المرتبط بالخلايا الجذعية المكونة للدم المعدلة…
-
العلاج الجيني MYBPC3 المعتمد على AAV9 مع كاسيت تعبير محسن يعزز وظيفة القلب والبقاء في نماذج اعتلال عضلة القلب MYBPC3
2025 | المؤلف: Amara Greer-Short وآخرون | المجلة: Nature Communications | المجال: طب القلب والأوعية الدموية (Cardiology and Cardiovascular Medicine)تضخم القلب العضلي (HCM) هو حالة وراثية شائعة تؤثر على حوالي 600,000 فرد في الولايات المتحدة، ناتجة بشكل أساسي عن طفرات فقدان الوظيفة في جين MYBPC3، الذي يشفر بروتين C المرتبط بالمايوسين القلبي. تؤدي غالبية هذه الطفرات إلى نقص في الكمية، مما يساهم في تقدم المرض الذي يتميز بتضخم البطين الأيسر، واختلال وظيفة الانبساط، وزيادة…