الأبحاث المرتبطة بالكلمة المفتاحية: تعزيز وراثي

هندسة الجينات في بيئة الورم المستحث بواسطة LOAd703 بالاشتراك مع أتيزوليزوماب في الميلانوما الخبيثة النقيلي: تجربة من المرحلة I/II

2026 | المؤلف: O. Hamid وآخرون | المجلة: Nature Communications | المجال: علم المناعة (Immunology)

تدرس هذه الدراسة من المرحلة I/II فعالية هندسة الجينات في بيئة الورم (TME) من خلال حقن داخل الورم لمتجه فيروسي يشفر CD40L و4-1BBL، بالتزامن مع أتيزوليزوماب (أجسام مضادة مضادة لـ PD-L1) في 24 مريضًا يعانون من الميلانوما الخبيثة في المرحلة الرابعة المقاومة لتثبيط PD-1. كان الهدف الأساسي يركز على تحمل العلاج، بينما شملت الأهداف الثانوية…
العلاج الجيني عبر تعطيل أليل مرض Cxcr4 بواسطة CRISPR/Cas9 يعكس نقص الكريات البيضاء في فئران WHIM

2026 | المؤلف: J L Gao وآخرون | المجلة: Journal of Clinical Investigation | المجال: علم المناعة (Immunology)

تناقش ورقة البحث الثآليل، نقص الغلوبولين المناعي، العدوى، ومتلازمة الميالوكاثيسيس (WHIM)، وهي اضطراب نادر في المناعة الأولية السائدة وراثيًا ناتج عن طفرات في جين CXCR4. تؤدي هذه الطفرات إلى ضعف وظيفة المستقبلات، مما يؤدي إلى الاحتفاظ غير الطبيعي للكريات البيضاء الناضجة، وخاصة العدلات، في نخاع العظام (BM) ونتيجة لذلك نقص العدلات المزمن. تتطلب العلاجات الحالية،…
استراتيجيات هندسة غلاف AAV للتوصيل المستهدف إلى الدماغ والعضلات والشبكية

2026 | المؤلف: Xuebing Xu | المجلة: Frontiers in Molecular Biosciences | المجال: علم الوراثة (Genetics)

تعتبر الفيروسات المرتبطة بالأدينوفيروس (AAV) أدوات بارزة لتوصيل الجينات في أنسجة مختلفة، بما في ذلك الجهاز العصبي المركزي (CNS) والعضلات والشبكية. ومع ذلك، غالبًا ما تظهر الأغطية الحالية فعالية محدودة في الأنسجة البشرية، مما يؤدي إلى ضرورة استخدام جرعات نظامية عالية يمكن أن تزيد من التكاليف والسمية. تستعرض هذه القسم التقدمات الأخيرة في هندسة الأغطية…
العلاج الجيني MYBPC3 المعتمد على AAV9 مع كاسيت تعبير محسن يعزز وظيفة القلب والبقاء في نماذج اعتلال عضلة القلب MYBPC3

2025 | المؤلف: Amara Greer-Short وآخرون | المجلة: Nature Communications | المجال: طب القلب والأوعية الدموية (Cardiology and Cardiovascular Medicine)

تضخم القلب العضلي (HCM) هو حالة وراثية شائعة تؤثر على حوالي 600,000 فرد في الولايات المتحدة، ناتجة بشكل أساسي عن طفرات فقدان الوظيفة في جين MYBPC3، الذي يشفر بروتين C المرتبط بالمايوسين القلبي. تؤدي غالبية هذه الطفرات إلى نقص في الكمية، مما يساهم في تقدم المرض الذي يتميز بتضخم البطين الأيسر، واختلال وظيفة الانبساط، وزيادة…
تقنيات توصيل الجينات المعتمدة على الجسيمات النانوية في أنظمة النباتات

2025 | المؤلف: Kuber Shivashakarappa وآخرون | المجلة: Frontiers in Nanotechnology | المجال: التقنية الحيوية (Biotechnology)

تقدم هذه القسم نظرة عامة على التقدم في الهندسة الوراثية للنباتات، مع التركيز بشكل خاص على أنظمة توصيل الجينات المعتمدة على الجسيمات النانوية. كانت الطرق التقليدية مثل التحويل المعتمد على الأجروباكتيريوم والقصف الجزيئي أساسًا في هذا المجال ولكن غالبًا ما تكون محدودة من حيث نوعية الأنواع، تلف الأنسجة، وكفاءة متغيرة. بالمقابل، يوفر التوصيل المعتمد على…
الدهون المدمرة للأنسجة الحويصلية المتفرعة (BEND) تسهل توصيل mRNA ومجمع ريبونوكليوبروتين CRISPR-Cas9 لتحرير الجينات الكبدية وهندسة خلايا T

2025 | المؤلف: Marshall S. Padilla وآخرون | المجلة: Nature Communications | المجال: علم الأحياء الجزيئي (Molecular Biology)

ظهرت جزيئات الدهون النانوية (LNPs) كنظام توصيل غير فيروسي رائد للعلاجات المعتمدة على mRNA، مع تركيز كبير على تحسين هيكل الدهون القابلة للتأين (ILs). تتميز هذه ILs، التي تتميز بنواة أمينية مرتبطة بذيل الدهون، بفعالية متفاوتة بناءً على تعديلات هيكلية طفيفة. لا يزال التحدي الرئيسي في توصيل LNP هو الهروب من الحويصلات الداخلية لـ mRNA.…
العلاج الجيني AAV لضمور العضلات دوشين: التجربة العشوائية المرحلة 3 EMBARK

2024 | المؤلف: Jerry R. Mendell وآخرون | المجلة: Nature Medicine | المجال: علم الأحياء الجزيئي (Molecular Biology)

تجربة EMBARK المرحلة 3 العشوائية حققت في فعالية وسلامة الديلاندستروجن موكسابارفوفك، وهو علاج جيني لضمور العضلات الدوشيني (DMD)، في الذكور المتنقلين الذين تتراوح أعمارهم بين 4 إلى 8 سنوات. تم توزيع 125 مشاركًا عشوائيًا لتلقي إما جرعة واحدة عن طريق الوريد من الديلاندستروجن موكسابارفوفك (1.33 × 10¹⁴ جينوم ناقل/كغ؛ ن = 63) أو دواء وهمي…
إشارات السرطان، والعلاج الجيني/الخلايا، والتشخيص ودور المواد النانوية الحيوية

2024 | المؤلف: Gvozden Rosić | المجلة: Advances in Biology & Earth Sciences | المجال: الهندسة الطبية الحيوية (Biomedical Engineering)

تناقش هذه الفقرة الدور الحاسم لعمليات الأيض الشاذة في السرطان، مع تسليط الضوء على تأثيرها على مقاومة الأدوية، وخلايا السرطان الجذعية، والنقائل، وتكوين الأورام. يتم تنظيم مسارات الإشارات المسرطنة الرئيسية، بما في ذلك مسار هيبو، وMyc، وPI3K/AKT، تعبير الجينات الأيضية ونشاط الإنزيمات، بينما تعطل المسارات الأيضية غير الطبيعية نقل الإشارات الخلوية، مما يوفر موارد أساسية…