الأبحاث المرتبطة بالكلمة المفتاحية: تعزيز وراثي
-
العلاج بالخلايا CAR في الجسم الحي: التحديات الحالية والتقدم العلاجي الناشئ
2026 | المؤلف: Yi-Min Yang وآخرون | المجلة: Molecular Biomedicine | المجال: علم الأورام (Oncology)تناقش هذه الفقرة تطور العلاج بالخلايا المناعية المعدلة بواسطة مستقبلات المستضد الشيمرية (CAR) في الجسم الحي، مع تسليط الضوء على الانتقال من التصنيع التقليدي خارج الجسم إلى التحرير الخلوي في الموقع. يهدف هذا النهج إلى إنتاج خلايا مناعية معدلة بواسطة CAR وظيفية مباشرة داخل المرضى من خلال توصيل مستهدف للناقلات، مما يحسن من إمكانية الوصول…
-
تحسين المسارات الحيوية للرميديبسين المهندسة في الإشريكية القولونية Nissle 1917 لزيادة فعالية العلاج الكيميائي المعتمد على البكتيريا
2026 | المؤلف: Chenghao Ma وآخرون | المجلة: PLoS Biology | المجال: التقنية الحيوية (Biotechnology)تبحث الدراسة في إمكانيات سلالة البروبيوتيك *Escherichia coli* Nissle 1917 (EcN) كوسيلة للعلاج المستهدف للأورام من خلال التخليق الحيوي وتوصيل دواء السرطان *Romidepsin* (FK228). من خلال استخدام إعادة بناء مجموعات الجينات، وتحسين المحفزات، وتعديل الجينوم، نجحت الدراسة في هندسة سلالات EcN القادرة على إنتاج FK228، محققة عائدًا في المختبر قدره 1.5 ملغ/لتر. في نماذج زراعة…
-
نقص المناعة المرتبط بـ IL2RG: من SCID إلى العروض غير النمطية
2026 | المؤلف: Efrossini Briassouli وآخرون | المجلة: Frontiers in Immunology | المجال: علم المناعة (Immunology)يوفر هذا القسم نظرة شاملة على جين سلسلة الغاما لمستقبل الإنترلوكين-2 (IL2RG) ودوره الحاسم في وظيفة المناعة، لا سيما فيما يتعلق بالعوز المناعي المشترك الشديد المرتبط بالكروموسوم X (X-SCID). يقوم IL2RG بترميز سلسلة الغاما المشتركة (γc)، والتي تعتبر ضرورية لإشارات مستقبلات الإنترلوكين المختلفة. تؤدي الطفرات في هذا الجين إلى طيف من العوز المناعي، يتراوح من…
-
التأثيرات المناعية التآزرية للتفريغ الكهربائي غير القابل للعكس وعلاج خلايا CAR-NK ضد سرطان الكبد
2026 | المؤلف: Joo Dong Park وآخرون | المجلة: Signal Transduction and Targeted Therapy | المجال: التقنية الحيوية (Biotechnology)تسلط الأبحاث الضوء على تطوير استراتيجية علاجية جديدة تجمع بين العلاج بخلايا القاتل الطبيعي (CAR-NK) مع التداخل الكهربائي غير القابل للعكس (IRE) لتعزيز فعالية العلاج في سرطان الكبد (HCC). تُعرف خلايا CAR-NK بقوتها السامة للخلايا وملفها الأمني الجيد؛ ومع ذلك، غالبًا ما تعيق فعاليتها ضعف تسلل الورم وبيئة الورم المثبطة للمناعة (TME) المميزة لـ HCC.…
-
مراجعة عام التليف الكيسي 2025
2026 | المؤلف: Sophia T. Pallenberg وآخرون | المجلة: Journal of Cystic Fibrosis | المجال: طب الرئة والجهاز التنفسي (Pulmonary and Respiratory Medicine)يتناول هذا القسم من المراجعة المشهد المتطور للتليف الكيسي (CF) في عصر معدلات تعديل CFTR (CFTRm)، مع التركيز بشكل خاص على تأثير العلاجات مثل elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI). بينما أدت هذه المعدلات إلى تحسينات كبيرة في وظيفة الرئة ومعدلات البقاء، لا تزال هناك تحديات تتعلق بالأهلية، والوصول، والسلامة على المدى الطويل، خاصة للمرضى الذين يعانون من تلف…
-
هندسة الجينات في بيئة الورم المستحث بواسطة LOAd703 بالاشتراك مع أتيزوليزوماب في الميلانوما الخبيثة النقيلي: تجربة من المرحلة I/II
2026 | المؤلف: O. Hamid وآخرون | المجلة: Nature Communications | المجال: علم المناعة (Immunology)تدرس هذه الدراسة من المرحلة I/II فعالية هندسة الجينات في بيئة الورم (TME) من خلال حقن داخل الورم لمتجه فيروسي يشفر CD40L و4-1BBL، بالتزامن مع أتيزوليزوماب (أجسام مضادة مضادة لـ PD-L1) في 24 مريضًا يعانون من الميلانوما الخبيثة في المرحلة الرابعة المقاومة لتثبيط PD-1. كان الهدف الأساسي يركز على تحمل العلاج، بينما شملت الأهداف الثانوية…
-
التقدم في استهداف خلايا البطانة بواسطة ناقلات AAV
2026 | المؤلف: Milena Cichoń وآخرون | المجلة: Acta Biochimica Polonica | المجال: علم الوراثة (Genetics)تقدم هذه القسم نظرة عامة على القيود والتقدم في استخدام الفيروسات المرتبطة بالأدينوزين (AAV) كناقلات لتوصيل الجينات في الجسم الحي، خاصة فيما يتعلق بكفاءتها المنخفضة في نقل الجينات في خلايا البطانة (ECs). بينما تعتبر ناقلات AAV فعالة في استهداف خلايا الكبد، وخلايا العضلات، والعصبونات، فإن هذا يمثل تحديًا كبيرًا للعلاجات الجينية الموجهة للأمراض القلبية الوعائية،…
-
نهج علاج جيني تصحيحي لاضطراب نقص CDKL5 يحسن النمط الظاهري المرضي للأعضاء القشرية المستمدة من مرضى CDD
2026 | المؤلف: Giorgio Medici وآخرون | المجلة: Frontiers in Bioengineering and Biotechnology | المجال: علم الأعصاب النمائي (Developmental Neuroscience)تقدم البحث استراتيجية جديدة للعلاج الجيني باستخدام بروتين مدمج قابل للإفراز وناقل للخلايا TATk-CDKL5، مما يعزز بشكل كبير توصيل وفعالية العلاج الجيني لاضطراب نقص CDKL5 (CDD) في نموذج الفأر. استخدمت الدراسة العضيات القشرية المشتقة من خلايا جذعية متعددة القدرات (iPSCs) لمرضى CDD لمقارنة فعالية TATk-CDKL5 ضد توصيل بروتين CDKL5 التقليدي. أشارت النتائج إلى أن بروتين…
-
علاج جيني معدل جديد لعلاج مرض ستارغاردت: رؤى من تجربة GARDian1 المرحلة 1
2026 | المؤلف: Khanani AM وآخرون | المجلة: Eye | المجال: علم الأحياء الجزيئي (Molecular Biology)تقدم هذه القسم نتائج دراسة حول تأثير علاج OCU410ST على نمو الآفات الضمورية وحدّة البصر على مدى فترة 12 شهرًا (M12). توضح الشكل 1 انخفاضًا كبيرًا في نمو الآفات الضمورية في العيون المعالجة مقارنةً بالقياسات الأساسية، مما يشير إلى تأثير علاجي إيجابي. بالإضافة إلى ذلك، تم ملاحظة استقرار أو تحسين في حدة البصر بين المشاركين…
-
العلاج الجيني عبر تعطيل أليل مرض Cxcr4 بواسطة CRISPR/Cas9 يعكس نقص الكريات البيضاء في فئران WHIM
2026 | المؤلف: J L Gao وآخرون | المجلة: Journal of Clinical Investigation | المجال: علم المناعة (Immunology)تناقش ورقة البحث الثآليل، نقص الغلوبولين المناعي، العدوى، ومتلازمة الميالوكاثيسيس (WHIM)، وهي اضطراب نادر في المناعة الأولية السائدة وراثيًا ناتج عن طفرات في جين CXCR4. تؤدي هذه الطفرات إلى ضعف وظيفة المستقبلات، مما يؤدي إلى الاحتفاظ غير الطبيعي للكريات البيضاء الناضجة، وخاصة العدلات، في نخاع العظام (BM) ونتيجة لذلك نقص العدلات المزمن. تتطلب العلاجات الحالية،…