تبحث الدراسة في ART001، وهو علاج جيني مبتكر لمرض الأميلويدوز ATTR، الذي يتميز بالتراكم غير الطبيعي لبروتين الترنسثيريتين (TTR). يستخدم ART001 جزيئات دهنية لتوصيل mRNA الذي يشفر SpCas9 وRNA دليل واحد (sgRNA) يهدف إلى تعطيل جين TTR في خلايا الكبد، مما يقلل من مستويات TTR في المصل. في تجربة بدأها الباحثون شملت 10 مرضى، تم…