الأبحاث المرتبطة بالكلمة المفتاحية: فيروس الاعتماد
-
محددات نجاح توصيل الأجسام المضادة البنائية ضد فيروس نقص المناعة البشرية-1 باستخدام ناقلات AAV في مرحلة الطفولة المبكرة
2025 | المؤلف: Amir Ardeshir وآخرون | المجلة: Nature | المجال: علم الفيروسات (Virology)تبحث الدراسة في إمكانية استخدام فيروسات الأدينو المرتبطة (AAV) لنقل الأجسام المضادة المحايدة بشكل واسع (bNAbs) للوقاية من انتقال فيروس نقص المناعة البشرية 1 (HIV-1)، وخاصة في البلدان النامية حيث لا يزال الانتقال العمودي يمثل تحديًا كبيرًا. في دراسة شملت قردة الريسوس الرضع (Macaca mulatta)، أدى إعطاء جرعة واحدة من فيروس AAV الذي يشفر الجسم…
-
التحكم الفعال والمستدام في الأنظمة الحسية والقلبية باستخدام علم البصريات الجينية
2025 | المؤلف: Alexey Alekseev وآخرون | المجلة: Nature Biomedical Engineering | المجال: علم الأعصاب الخلوي والجزيئي (Cellular and Molecular Neuroscience)يقدم هذا القسم ChReef، وهو نوع متقدم من القناة الضوئية ChRmine، مصمم للتحكم الضوئي المحسن في أنواع خلايا معينة في الجسم الحي. يظهر ChReef تقليلًا طفيفًا في حساسية التيار الضوئي، وتوصيلًا وحدويًا قدره 80 fS، وحركيات إغلاق قدرها 30 مللي ثانية، مما يسهل التحفيز الموثوق عند مستويات ضوء منخفضة مع دقة زمنية عالية. تُظهر الدراسة…
-
ناقلات AAV تحفز استجابة تلف الحمض النووي المعتمدة على الإشارات الالتهابية في نماذج CNS المشتقة من خلايا iPSC البشرية ودماغ الفئران
2025 | المؤلف: Helena Costa Verdera وآخرون | المجلة: Nature Communications | المجال: علم الوراثة (Genetics)تظهر العلاج الجيني القائم على ناقلات الفيروسات المرتبطة بالأدينوفيروس (AAV) كعلاج واعد للاضطرابات العصبية الوراثية، ومع ذلك كشفت التجارب السريرية الأخيرة عن أحداث سلبية تعتمد على الجرعة لم يتم فهم آلياتها بالكامل. استخدمت هذه الدراسة خلايا جذعية متعددة القدرات المستحثة لنمذجة نقل AAV في أنواع خلايا الجهاز العصبي المركزي (CNS) البشرية، مما كشف أنه بينما…
-
العلاج الجيني MYBPC3 المعتمد على AAV9 مع كاسيت تعبير محسن يعزز وظيفة القلب والبقاء في نماذج اعتلال عضلة القلب MYBPC3
2025 | المؤلف: Amara Greer-Short وآخرون | المجلة: Nature Communications | المجال: طب القلب والأوعية الدموية (Cardiology and Cardiovascular Medicine)تضخم القلب العضلي (HCM) هو حالة وراثية شائعة تؤثر على حوالي 600,000 فرد في الولايات المتحدة، ناتجة بشكل أساسي عن طفرات فقدان الوظيفة في جين MYBPC3، الذي يشفر بروتين C المرتبط بالمايوسين القلبي. تؤدي غالبية هذه الطفرات إلى نقص في الكمية، مما يساهم في تقدم المرض الذي يتميز بتضخم البطين الأيسر، واختلال وظيفة الانبساط، وزيادة…
-
خلل تنظيم الجليكوكاليكس يؤثر سلبًا على حاجز الدم-الدماغ في الشيخوخة والمرض
2025 | المؤلف: Sophia M. Shi وآخرون | المجلة: Nature | المجال: طب الأعصاب (Neurology)قسم “الطرق” يوضح التصميم التجريبي والتقنيات التحليلية المستخدمة في الدراسة. استخدم الباحثون نهجًا كميًا، حيث تم استخدام التحليلات الإحصائية لتقييم البيانات التي تم جمعها من تجارب مختلفة. تضمنت المنهجيات المحددة تجارب مختبرية محكومة، حيث تم التلاعب بالمتغيرات بشكل منهجي لمراقبة تأثيراتها على النتائج ذات الأهمية. شملت جمع البيانات استخدام أدوات موحدة لضمان الموثوقية والصلاحية، مع…
-
تحرير القواعد في الجسم الحي يطيل عمر نموذج الفئران المحسن لمرض البريون
2025 | المؤلف: Meirui An وآخرون | المجلة: Nature Medicine | المجال: علم الأحياء الجزيئي (Molecular Biology)مرض البريون، وهو حالة عصبية مميتة ناجمة عن طي غير صحيح لبروتين البريون (PrP) المشفر بواسطة جين PRNP، يفتقر حاليًا إلى علاج. تستكشف هذه الدراسة نهجًا مبتكرًا للتخفيف من المرض من خلال استخدام استراتيجيات تعديل قواعد السيتوزين والأدينين في الجسم الحي، والتي يتم توصيلها عبر الفيروسات المرتبطة بالأدينوفيروس لتحقيق تعديل دائم لموقع PRNP، مما يؤدي…
-
العلاج الجيني AAV لضمور العضلات دوشين: التجربة العشوائية المرحلة 3 EMBARK
2024 | المؤلف: Jerry R. Mendell وآخرون | المجلة: Nature Medicine | المجال: علم الأحياء الجزيئي (Molecular Biology)تجربة EMBARK المرحلة 3 العشوائية حققت في فعالية وسلامة الديلاندستروجن موكسابارفوفك، وهو علاج جيني لضمور العضلات الدوشيني (DMD)، في الذكور المتنقلين الذين تتراوح أعمارهم بين 4 إلى 8 سنوات. تم توزيع 125 مشاركًا عشوائيًا لتلقي إما جرعة واحدة عن طريق الوريد من الديلاندستروجن موكسابارفوفك (1.33 × 10¹⁴ جينوم ناقل/كغ؛ ن = 63) أو دواء وهمي…
-
العلاج الجيني الثنائي في الأطفال المصابين بالصمم المتنحي الجسدي 9: نتائج تجربة ذات ذراع واحدة
2024 | المؤلف: Hui Wang وآخرون | المجلة: Nature Medicine | المجال: الأنظمة الحسية (Sensory Systems)يقدم هذا القسم تحليلًا مؤقتًا لتجربة ذات ذراع واحدة تبحث في سلامة وفعالية العلاج الجيني الثنائي باستخدام فيروس مرتبط بالأدينوفيروس من النوع 1 (AAV1) الذي يحمل الجين البشري OTOF في المرضى الأطفال الذين يعانون من الصمم المتنحي الجسدي 9 (DFNB9). بعد النتائج السابقة التي أظهرت أن العلاج أحادي الجانب باستخدام AAV1-hOTOF كان آمنًا وفعالًا، تم…
-
نظام اللمف العيني المقسم يساهم في مناعة العين-الدماغ
2024 | المؤلف: Xiangyun Yin وآخرون | المجلة: Nature | المجال: علم الأعصاب الخلوي والجزيئي (Cellular and Molecular Neuroscience)تسلط الأبحاث الضوء على وجود نظام تصريف لمفاوي فريد في الحجرة الخلفية للعين، والذي يتصل بالجهاز العصبي المركزي (CNS) عبر العقد اللمفاوية العنقية العميقة (dCLNs). تُظهر هذه الدراسة أن التحصين من خلال الطريق الزجاجي (IVT) يُحفز بشكل فعال استجابات مناعية محلية في الجهاز العصبي المركزي، تتوسطها خلايا CD4+ T وخلايا B، والتي تعتبر حاسمة للحماية…