تقدم هذه القسم نظرة عامة على تجربة سريرية من المرحلة 1 تبحث في سلامة وفعالية Nexiguran ziclumeran (nex-z)، وهو علاج قائم على CRISPR-Cas9 يستهدف جين transthyretin (TTR)، في المرضى الذين يعانون من داء الأميلويد ATTR واعتلال عضلة القلب (ATTR-CM). شملت التجربة 36 مريضًا، مع نسبة كبيرة مصنفة كفئة NYHA III ونسبة ملحوظة تعاني من ATTR-CM…