الأبحاث المرتبطة بالكلمة المفتاحية: SpCas9
-
السلامة السريرية وقابلية التحمل لعقار تحرير الجينات ART001 لعلاج داء الأميلويد ATTR Clinical safety and tolerability of in vivo gene editing drug ART001 for ATTR amyloidosis
2026 | المؤلف: Yasi Jiang وآخرون | المجلة: Frontiers in Medicine | المجال: علم الأحياء الجزيئي (Molecular Biology)تبحث الدراسة في ART001، وهو علاج جيني مبتكر لمرض الأميلويدوز ATTR، الذي يتميز بالتراكم غير الطبيعي لبروتين الترنسثيريتين (TTR). يستخدم ART001 جزيئات دهنية لتوصيل mRNA الذي يشفر SpCas9 وRNA دليل واحد (sgRNA) يهدف إلى تعطيل جين TTR في خلايا الكبد، مما يقلل من مستويات TTR في المصل. في تجربة بدأها الباحثون شملت 10 مرضى، تم…