DOI: https://doi.org/10.1017/s0266462325103425
PMID: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41486556
تاريخ النشر: 2026-01-01
المؤلف: Salah Ghabri وآخرون
الموضوع الرئيسي: أنظمة الصحة، التقييمات الاقتصادية، جودة الحياة
نظرة عامة
هدفت الدراسة إلى تحليل استخدام البيانات الواقعية (RWD) في تحليلات التكلفة-الفعالية (CEAs) للمنتجات الصحية المبتكرة (IHPs) كما تم تقييمها من قبل الهيئة الوطنية الفرنسية للصحة (HAS) من يناير 2016 إلى مايو 2023. كشفت تحليل رجعي لـ 147 تحليل تكلفة-فعالية أن 88% (129) منها تضمنت بيانات واقعية، بشكل رئيسي من خلال دراسات cohort رجعية، والتي تم استخدامها لملء معايير تحليل التكلفة-الفعالية. في المقابل، تم استخدام cohort المستقبلية بشكل أساسي لتحديد السكان والتحقق من صحة النماذج الخارجية. من الجدير بالذكر أن البحث حدد انخفاضًا في استخدام السجلات مع مرور الوقت، حيث تم اعتبار حوالي 8% من تحليلات التكلفة-الفعالية غير صالحة بسبب قيود كبيرة في تطبيق البيانات الواقعية، مثل عدم كفاية الأدلة على الفعالية النسبية.
تؤكد النتائج على الاعتماد المتزايد على دراسات cohort الرجعية في تحليلات التكلفة-الفعالية، مما يبرز ضرورة تحسين المنهجيات في استخدام البيانات الواقعية. تشمل التوصيات تحسين استخدام السجلات ودراسات cohort لتتناسب بشكل أفضل مع السكان الفرنسيين، بالإضافة إلى ضمان توثيق شامل لعمليات التحقق من الصحة الخارجية وجمع بيانات جودة الحياة. تدعو الدراسة إلى تحسين قواعد اتخاذ القرار في التقييم الاقتصادي وإقامة أفضل الممارسات لنمذجة البيانات الواقعية للتخفيف من عدم اليقين في تحليلات التكلفة-الفعالية وتعزيز جمع بيانات واقعية عالية الجودة.
مقدمة
تناقش مقدمة ورقة البحث الأهمية المتزايدة للبيانات الواقعية (RWD) في تقييمات تكنولوجيا الصحة (HTAs) للمنتجات الصحية المبتكرة (IHPs). تعتبر البيانات الواقعية، التي تشمل بيانات المرضى ونظام الصحة التي تم جمعها خارج تصاميم الدراسات التجريبية، ضرورية لتحليلات التكلفة-الفعالية (CEAs) التي تقيم الفعالية والسلامة وجودة الحياة (QoL) والتكاليف المرتبطة بالتكنولوجيا الصحية. على الرغم من وجود ممارسات جيدة مقترحة لإدماج البيانات الواقعية في التقييمات الاقتصادية، إلا أن هذه الإرشادات لا تزال قيد التطوير وتفتقر إلى توصيات محددة لبعض الجوانب المنهجية في النمذجة الاقتصادية المستقبلية. في فرنسا، تقوم الهيئة العليا للصحة (HAS) بتقييم التقييمات الاقتصادية للمنتجات الصحية المبتكرة، ولكن حاليًا، لا توجد إرشادات صريحة لإدماج البيانات الواقعية في عملية تقييمها.
تهدف الدراسة إلى مراجعة إدماج البيانات الواقعية في تحليلات التكلفة-الفعالية المقدمة إلى الهيئة العليا للصحة من يناير 2016 إلى مايو 2023، وتحديد التحديات المنهجية، واقتراح تحسينات لاستخدام البيانات الواقعية في هذه التقييمات. تشير النتائج الأولية إلى أن البيانات الواقعية قد تم استخدامها بشكل متزايد في تحليلات التكلفة-الفعالية، خاصة في علم الأورام وعلم الدم، مع كون دراسات cohort الرجعية والمستقبلية هي الأنواع الأكثر شيوعًا. ساهم الوعي المتزايد بين صانعي القرار في الرعاية الصحية والمساهمين بشأن أهمية البيانات الواقعية، إلى جانب توفر قواعد بيانات البيانات الواقعية، في هذا الاتجاه.
الطرق
توضح قسم “الطرق” تقنيات جمع البيانات والتحليل المستخدمة في الدراسة. استخدم الباحثون مجموعة من مصادر البيانات الكمية والنوعية لضمان تحليل شامل لسؤال البحث. شملت المنهجيات المحددة النمذجة الإحصائية، وتصميم التجارب، وتقنيات استخراج البيانات، التي تم تطبيقها لاستخراج رؤى ذات مغزى من البيانات المجمعة.
بالإضافة إلى ذلك، تفصل القسم معايير اختيار البيانات، بما في ذلك حجم العينة والاعتبارات الديموغرافية، لتعزيز موثوقية وValidity النتائج. تم إجراء التحليل باستخدام أدوات برمجية معتمدة، مما يضمن تقييمًا إحصائيًا صارمًا وتفسيرًا للنتائج. بشكل عام، كانت الطرق المستخدمة مصممة لتسهيل فحص قوي للفرضيات المطروحة في الدراسة.
النتائج
تقترح قسم النتائج إطارًا شفافًا يهدف إلى تعزيز قواعد اتخاذ القرار التشاركية لتفسير نتائج تحليلات التكلفة-الفعالية (CEAs). يبرز ضرورة تحسين إرشادات اتخاذ القرار ضمن الإطار الحالي للتقييم الاقتصادي الفرنسي للمنتجات الصحية المبتكرة (IHPs). بشكل محدد، يدعو المؤلفون إلى زيادة الحوافز لتحسين استخدام البيانات الواقعية (RWD) ويؤكدون على أهمية تقييم كيفية تقليل البيانات الواقعية لعدم اليقين المرتبط بنتائج الصحة في تقديمات تحليلات التكلفة-الفعالية.
يقيم الإطار الحالي بشكل أساسي القبول المنهجي للنتائج ولكنه يفتقر إلى تقديم توصيات قابلة للتنفيذ بناءً على قواعد اتخاذ القرار المعتمدة، مثل المعايير المرجعية لعتبات التكلفة-الفعالية. يبرز هذا الفجوة الحاجة إلى نهج أكثر شمولاً لا يقيم فقط الصرامة المنهجية ولكن أيضًا يوجه صانعي القرار في التطبيق العملي لتحليلات التكلفة-الفعالية في الاقتصاد الصحي.
المناقشة
ت outlines قسم المناقشة في ورقة البحث تحليلًا رجعيًا لاستخدام البيانات الواقعية (RWD) في تحليلات التكلفة-الفعالية (CEAs) للمنتجات الصحية المبتكرة (IHPs) المقدمة إلى الهيئة الصحية الفرنسية (HAS) بين يناير 2016 ومايو 2023. تحدد الدراسة الاتجاهات في تطبيق البيانات الواقعية، مع التركيز على ثمانية أنواع من الدراسات، بما في ذلك دراسات cohort المستقبلية والرجعية، والدراسات العملية، والدراسات الطبية الإدارية. يكشف التحليل أن 88% من 147 تحليل تكلفة-فعالية دمجت البيانات الواقعية، مع كون دراسات cohort الرجعية هي النوع السائد. تشير النتائج إلى الاعتماد المتزايد على البيانات الواقعية لتوثيق خصائص السكان، وتفاصيل المقارنات، والتحقق من الصحة الخارجية في النمذجة الاقتصادية، خاصة في علم الأورام.
تسلط الورقة الضوء على القيود المنهجية في استخدام البيانات الواقعية، مثل عدم كفاية القابلية للمقارنة بين السكان المدروسين والسكان الفرنسيين، وعدم كفاية التحقق من الصحة الخارجية للفعالية على المدى الطويل. تم اعتبار حوالي 8% من تحليلات التكلفة-الفعالية التي تتضمن البيانات الواقعية غير صالحة بسبب مشكلات منهجية كبيرة. يدعو المؤلفون إلى تحسين توحيد تعريفات البيانات الواقعية، وتعزيز ممارسات التوثيق، وزيادة التعاون بين هيئات تقييم تكنولوجيا الصحة لتعزيز جودة وملاءمة البيانات الواقعية في التقييمات الاقتصادية. بشكل عام، تؤكد الدراسة على الدور الحاسم للبيانات الواقعية في إبلاغ اتخاذ القرار الاقتصادي في الرعاية الصحية بينما تدعو إلى تحسينات منهجية لمعالجة التحديات الحالية.
القيود
تناقش قسم ورقة البحث كل من نقاط القوة والقيود في الدراسة حول استخدام البيانات الواقعية (RWD) في التقييمات الاقتصادية للمنتجات الصحية المبتكرة (IHPs). تستفيد الدراسة من مجموعة بيانات شاملة، بما في ذلك 147 تقييمًا لتحليلات التكلفة-الفعالية (CEAs) المنشورة على موقع الهيئة العليا للصحة (HAS)، بالإضافة إلى التقارير الفنية ورسائل التوضيح من الشركات المصنعة بين يناير 2016 ومايو 2023. يسمح هذا الجمع الواسع للبيانات بتحليل أكثر دقة لاستخدام البيانات الواقعية مقارنة بالدراسات السابقة، التي اعتمدت بشكل أساسي على تقارير تقييم تكنولوجيا الصحة المتاحة للجمهور. تتضمن قالب استخراج البيانات الذي تم تطويره لهذه الدراسة عناصر جديدة مثل توصيف السكان وجوانب النمذجة الاقتصادية، مما يعزز عمق التحليل.
ومع ذلك، تحتوي الدراسة على قيود ملحوظة. كانت تصنيفات دراسات البيانات الواقعية تعتمد بشكل أساسي على التقارير الفنية للشركات المصنعة، التي كانت تفتقر أحيانًا إلى الوضوح بشأن تصميم الدراسة، خاصة في الحالات الغامضة. للتخفيف من ذلك، أشار المؤلفون أحيانًا إلى مصادر إضافية وأنشأوا فئة “أخرى” للدراسات غير المحددة. علاوة على ذلك، يقتصر التحليل على تضمين تحليلات التكلفة-الفعالية حتى مايو 2023، مما يشير إلى أن النتائج يجب أن تُفسر بحذر بسبب غياب البيانات الكاملة لذلك العام. أخيرًا، يثير العدد المحدود من التقديمات للأدوية اليتيمة والأجهزة الطبية (MDs) مخاوف بشأن قوة الاستنتاجات المستخلصة بشأن استخدام البيانات الواقعية في هذه التقييمات الاقتصادية المحددة.
DOI: https://doi.org/10.1017/s0266462325103425
PMID: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41486556
Publication Date: 2026-01-01
Author(s): Salah Ghabri et al.
Primary Topic: Health Systems, Economic Evaluations, Quality of Life
Overview
The study aimed to analyze the use of real-world data (RWD) in cost-effectiveness analyses (CEAs) of innovative health products (IHPs) as evaluated by the French National Authority for Health (HAS) from January 2016 to May 2023. A retrospective analysis of 147 CEAs revealed that 88% (129) incorporated RWD, predominantly through retrospective cohort studies, which were utilized to populate CEA parameters. In contrast, prospective cohorts were primarily employed for population identification and external model validation. Notably, the research identified a decline in the use of registries over time, with approximately 8% of CEAs deemed invalid due to significant limitations in RWD application, such as insufficient evidence of relative effectiveness.
The findings underscore the increasing reliance on retrospective cohort studies in CEAs, highlighting the necessity for enhanced methodologies in utilizing RWD. Recommendations include improving the use of registries and cohort studies to better align analyzed populations with the French demographic, as well as ensuring thorough documentation of external validation processes and quality of life data collection. The study advocates for the refinement of economic evaluation decision rules and the establishment of best practices for RWD modeling to mitigate uncertainties in CEAs and promote the collection of high-quality RWD.
Introduction
The introduction of the research paper discusses the increasing relevance of real-world data (RWD) in health technology assessments (HTAs) for innovative health products (IHPs). RWD, which encompasses patient and health system data collected outside of experimental study designs, is essential for cost-effectiveness analyses (CEAs) that evaluate the effectiveness, safety, quality of life (QoL), and associated costs of health technologies. While there are proposed good practices for incorporating RWD into economic evaluations, these guidelines remain under development and lack specific recommendations for certain methodological aspects in prospective economic modeling. In France, the Haute Autorité de la Santé (HAS) assesses economic evaluations of IHPs, but currently, there are no explicit guidelines for integrating RWD into their evaluation process.
The study aims to review the incorporation of RWD in CEAs submitted to the HAS from January 2016 to May 2023, identify methodological challenges, and propose improvements for RWD utilization in these assessments. Preliminary findings indicate that RWD has been increasingly utilized in CEAs, particularly in oncology and hematology, with retrospective and prospective cohort studies being the most common types. The growing awareness among healthcare decision-makers and stakeholders regarding the importance of RWD, along with the availability of RWD databases, has contributed to this trend.
Methods
The section on “Methods” outlines the data collection and analytical techniques employed in the study. The researchers utilized a combination of quantitative and qualitative data sources to ensure a comprehensive analysis of the research question. Specific methodologies included statistical modeling, experimental design, and data mining techniques, which were applied to extract meaningful insights from the gathered data.
Additionally, the section details the criteria for data selection, including sample size and demographic considerations, to enhance the reliability and validity of the findings. The analysis was conducted using established software tools, ensuring rigorous statistical evaluation and interpretation of results. Overall, the methods employed were designed to facilitate a robust examination of the hypotheses posited in the study.
Results
The results section proposes a transparent framework aimed at enhancing deliberative decision rules for interpreting the outcomes of Cost-Effectiveness Analyses (CEAs). It highlights the necessity of refining the decision-making guidelines within the current French economic evaluation framework for Innovative Health Products (IHPs). Specifically, the authors advocate for increased incentives to optimize the utilization of Real-World Data (RWD) and emphasize the importance of evaluating how RWD can mitigate uncertainties related to health outcomes in CEA submissions.
The existing framework primarily assesses the methodological acceptability of results but falls short of providing actionable recommendations based on established decision rules, such as benchmarks for cost-effectiveness thresholds. This gap underscores the need for a more comprehensive approach that not only evaluates methodological rigor but also guides decision-makers in the practical application of CEAs in health economics.
Discussion
The discussion section of the research paper outlines a retrospective analysis of Real-World Data (RWD) usage in the Cost-Effectiveness Analyses (CEAs) of Innovative Health Products (IHPs) submitted to the French Health Authority (HAS) between January 2016 and May 2023. The study identifies trends in RWD application, focusing on eight types of studies, including prospective and retrospective cohort studies, pragmatic studies, and medico-administrative studies. The analysis reveals that 88% of the 147 CEAs integrated RWD, with retrospective cohort studies being the predominant type. The findings indicate a growing reliance on RWD for documenting population characteristics, comparator breakdowns, and external validation in economic modeling, particularly in oncology.
The paper highlights methodological limitations in the use of RWD, such as insufficient comparability between analyzed populations and the French population, and inadequate external validation of long-term effectiveness. Approximately 8% of CEAs incorporating RWD were deemed invalid due to major methodological issues. The authors advocate for improved standardization of RWD definitions, enhanced documentation practices, and greater collaboration among health technology assessment bodies to strengthen the quality and applicability of RWD in economic evaluations. Overall, the study emphasizes the critical role of RWD in informing economic decision-making in healthcare while calling for methodological advancements to address existing challenges.
Limitations
The research paper section discusses both the strengths and limitations of the study on the use of real-world data (RWD) in economic evaluations of innovative health products (IHPs). The study benefits from a comprehensive dataset, including 147 assessments of cost-effectiveness analyses (CEAs) published on the HAS website, along with technical reports and clarification letters from manufacturers between January 2016 and May 2023. This extensive data collection allows for a more nuanced analysis of RWD usage compared to previous studies, which primarily relied on publicly available health technology assessment (HTA) reports. The data extraction template developed for this study includes novel elements such as population characterization and economic modeling aspects, enhancing the depth of the analysis.
However, the study has notable limitations. The classification of RWD studies was primarily based on manufacturers’ technical reports, which sometimes lacked clarity regarding study design, particularly in ambiguous cases. To mitigate this, the authors occasionally referred to additional sources and created an “other” category for indeterminate studies. Furthermore, the analysis is constrained by the inclusion of CEAs only up to May 2023, suggesting that findings should be interpreted cautiously due to the absence of complete data for that year. Lastly, the limited number of submissions for orphan and medical devices (MDs) raises concerns about the robustness of the conclusions drawn regarding RWD use in these specific economic evaluations.