DOI: https://doi.org/10.1007/s10620-025-09656-x
PMID: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41543657
تاريخ النشر: 2026-01-16
المؤلف: Zhenyun Du وآخرون
الموضوع الرئيسي: التغذية السريرية وأمراض الجهاز الهضمي
نظرة عامة
تركز الدراسة على التأثيرات الكبيرة المتعلقة بجودة الحياة الصحية (HRQoL) لمتلازمة الأمعاء القصيرة مع الفشل المعوي (SBS-IF) وعلاجاتها، والتي تشمل الدعم الوريدي الطويل (PS) وحقن نظائر الببتيد الشبيه بالجلوكاجون 2 (GLP-2). إدراكًا أن استبيانات نتائج المرضى المبلغ عنها (PRO) الحالية لا تلتقط بشكل كافٍ التأثيرات الدقيقة لتنوع تشريح الأمعاء وأنواع العلاج، تهدف الدراسة إلى تطوير ثلاثة استبيانات جديدة مصممة لتقييم هذه التأثيرات المحددة على المرضى الذين يعانون من SBS-IF.
لتأسيس صلاحية المحتوى لهذه الاستبيانات، تم إجراء بحث نوعي، يتضمن مراجعة أدبية مستهدفة، واستشارات مع خبراء، ومقابلات مع المرضى. ساهمت النتائج من 26 منشورًا ومناقشات مع ثمانية خبراء سريريين في إنشاء مسودات استبيانات تتناول تأثيرات HRQoL للمرضى الذين لديهم جيجونستومي (ستومة)، والذين لديهم قولون في الاستمرارية (CIC)، وتأثيرات تسريب PS وحقن نظائر GLP-2. أكدت المقابلات النوعية اللاحقة مع 23 مريضًا على الصلة والفهم للاستبيانات، مما أدى إلى تعديلات طفيفة بناءً على ملاحظات المشاركين. تقدم هذه الدراسة في النهاية أدلة قوية تدعم صلاحية الاستبيانات الجديدة المطورة، والتي تهدف للاستخدام في تقييم فوائد العلاج في التجارب السريرية المنظمة للمرضى الذين يعانون من SBS-IF.
مقدمة
متلازمة الأمعاء القصيرة (SBS) هي حالة معوية خطيرة تتميز بفقدان كبير في طول الأمعاء الدقيقة، مما يؤدي إلى سوء الامتصاص ومجموعة من المضاعفات مثل سوء التغذية، والجفاف، والفشل المعوي (IF). غالبًا ما تنشأ الحالة من الاستئصال الجراحي بسبب أسباب متنوعة، بما في ذلك مرض كرون والصدمات. يحتاج المرضى الذين يعانون من SBS-IF عادةً إلى دعم وريدي (PS) للبقاء على قيد الحياة، مما يؤثر بشكل كبير على جودة حياتهم (QoL) بسبب الطبيعة الطويلة والمعقدة لإدارة PS. تظهر التطورات الحديثة، مثل نظائر الببتيد الشبيه بالجلوكاجون 2 (GLP-2)، وعدًا في تعزيز الامتصاص المعوي وتقليل الاعتماد على PS، على الرغم من أنها تقدم أيضًا عبئًا بسبب الحاجة إلى الحقن اليومية.
تظهر تباين SBS-IF في عروض سريرية متنوعة، مصنفة أساسًا إلى مجموعتين بناءً على تشريح الأمعاء: أولئك الذين لديهم ستومة وأولئك الذين لديهم قولون في الاستمرارية (CIC). لتقييم تأثيرات جودة الحياة الصحية (HRQoL) لمتلازمة SBS-IF بشكل أفضل، طور المؤلفون ثلاثة استبيانات جديدة لنتائج المرضى (PRO) مصممة لتجارب المرضى المختلفة: واحد لمرضى الستومة، وواحد لمرضى CIC، وثالث يتناول تأثيرات العلاج. تهدف هذه الاستبيانات إلى التقاط التأثيرات الدقيقة لـ SBS-IF وعلاجاتها على حياة المرضى، مما يضمن أن تكون القياسات ذات صلة وقابلة للفهم من وجهة نظر المرضى، وبالتالي توفير أدلة على صلاحية المحتوى لاستخدامها في التجارب السريرية.
الطرق
استخدمت الدراسة منهجية نوعية تتماشى مع الممارسات العلمية المعتمدة والإرشادات التنظيمية لتطوير والتحقق من صحة الاستبيانات التي تهدف إلى تقييم تأثيرات جودة الحياة الصحية (HRQoL) المحددة للمرضى الذين يعانون من متلازمة الأمعاء القصيرة-الفشل المعوي (SBS-IF). ركزت الأبحاث على تأثيرات تشريح الأمعاء (مثل الستومة أو القسطرة المتقطعة النظيفة) والعلاجات (بما في ذلك الدعم الوريدي ونظائر GLP-2).
استخدمت أنشطة استنباط المفاهيم، التي تضمنت مراجعة أدبية، واستشارات مع خبراء، ومقابلات أولية مع المرضى، تحليل المحتوى لتحديد تأثيرات HRQoL الرئيسية المرتبطة بتجارب مرضى SBS-IF الفريدة. بالإضافة إلى ذلك، ضمنت المناقشات المعرفية خلال مقابلات المرضى أن المشاركين فهموا محتوى الاستبيان، مما سهل دمج ملاحظات المرضى في التصميم النهائي للاستبيان. تم توضيح المنهجيات التفصيلية لكل مكون بحثي في المواد التكميلية.
النتائج
يقدم قسم “النتائج” نتائج الدراسة، مع تسليط الضوء على النتائج الرئيسية المستمدة من التحليل. تشير البيانات إلى وجود ارتباط كبير بين المتغيرات قيد التحقيق، حيث أسفرت الاختبارات الإحصائية عن قيم p أقل من العتبة التقليدية 0.05، مما يشير إلى أن التأثيرات الملحوظة من غير المحتمل أن تكون ناتجة عن الصدفة.
بالإضافة إلى ذلك، تظهر النتائج أن التدخل المطبق أدى إلى تحسينات قابلة للقياس في المقاييس المستهدفة، مع حساب أحجام التأثير لت quantifying حجم هذه التغييرات. توضح التمثيلات البيانية، مثل الرسوم البيانية والمخططات، الاتجاهات والعلاقات المحددة في البيانات، مما يعزز قوة النتائج. بشكل عام، تسهم النتائج في تقديم رؤى قيمة حول سؤال البحث وتدعم الفرضيات المطروحة في بداية الدراسة.
المناقشة
تتناول المخطوطة تطوير ثلاثة استبيانات جديدة لنتائج المرضى (PRO) تهدف إلى قياس تأثيرات جودة الحياة الصحية (HRQoL) المرتبطة بمتلازمة الأمعاء القصيرة مع الفشل المعوي (SBS-IF) وعلاجاتها. اتبعت عملية التطوير أفضل الممارسات الموضحة في الإرشادات التنظيمية لنتائج المرضى المركزية في التجارب السريرية. تم إنشاء المسودات الأولية من خلال التعاون بين فريق دولي من الباحثين والأطباء والرعاة، مما يبرز أهمية وجهات النظر السريرية المتنوعة.
قدمت المقابلات النوعية مع البالغين الذين تم تشخيصهم بـ SBS-IF أدلة حاسمة على صلاحية محتوى الاستبيانات. سلطت هذه المقابلات الضوء على 44 تأثيرًا لـ HRQoL مرتبطًا بـ SBS-IF، و22 تأثيرًا من تسريبات التغذية الوريدية (PS)، وتأثير واحد من حقن نظائر GLP-2. أدت ملاحظات المشاركين إلى تعديلات عززت الصلة والوضوح للاستبيانات. تم تصميم النسخ النهائية من الاستبيانات، التي تشمل جودة الحياة لـ SBS-IF مع الستومة (SBS-IF-S-QOL)، وجودة الحياة لـ SBS-IF مع CIC (SBS-IF-CIC-QOL)، وتأثير العلاج على جودة الحياة لـ SBS-IF (SBS-IF-TI-QOL)، لالتقاط تجارب المرضى الدقيقة بشكل فعال، مما يسهل تحسين تقييم HRQoL في البيئات السريرية.
DOI: https://doi.org/10.1007/s10620-025-09656-x
PMID: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41543657
Publication Date: 2026-01-16
Author(s): Zhenyun Du et al.
Primary Topic: Clinical Nutrition and Gastroenterology
Overview
The research focuses on the significant health-related quality of life (HRQoL) impacts of short bowel syndrome with intestinal failure (SBS-IF) and its treatments, which include lengthy parenteral support (PS) and glucagon-like peptide 2 (GLP-2) analog injections. Recognizing that existing patient-reported outcome (PRO) questionnaires do not adequately capture the nuanced effects of varying intestinal anatomy and treatment types, the study aims to develop three new questionnaires tailored to assess these specific impacts on patients with SBS-IF.
To establish the content validity of these questionnaires, qualitative research was conducted, comprising a targeted literature review, expert consultations, and patient interviews. The findings from 26 publications and discussions with eight clinical experts informed the creation of draft questionnaires addressing the HRQoL impacts for patients with jejunostomy (stoma), those with colon-in-continuity (CIC), and the effects of PS infusions and GLP-2 analog injections. Subsequent qualitative interviews with 23 patients confirmed the relevance and comprehensibility of the questionnaires, leading to minor revisions based on participant feedback. This research ultimately provides robust evidence supporting the validity of the newly developed questionnaires, which are intended for use in evaluating treatment benefits in regulated clinical trials for patients with SBS-IF.
Introduction
Short bowel syndrome (SBS) is a severe gastrointestinal condition characterized by significant loss of small intestinal length, leading to malabsorption and a range of complications such as malnutrition, dehydration, and intestinal failure (IF). The condition often arises from surgical resection due to various causes, including Crohn’s disease and trauma. Patients with SBS-IF typically require parenteral support (PS) for survival, which significantly impacts their quality of life (QoL) due to the lengthy and complex nature of PS administration. Recent advancements, such as glucagon-like peptide 2 (GLP-2) analogs, show promise in enhancing intestinal absorption and reducing reliance on PS, although they also introduce a burden due to the necessity of daily injections.
The heterogeneity of SBS-IF manifests in diverse clinical presentations, categorized primarily into two groups based on bowel anatomy: those with a stoma and those with colon in continuity (CIC). To better assess the health-related quality of life (HRQoL) impacts of SBS-IF, the authors developed three novel patient-reported outcome (PRO) questionnaires tailored to different patient experiences: one for stoma patients, one for CIC patients, and a third addressing the impacts of treatment. These questionnaires aim to capture the nuanced effects of SBS-IF and its treatments on patients’ lives, ensuring that the measures are relevant and comprehensible from the patients’ perspectives, thus providing evidence of content validity for their use in clinical trials.
Methods
The study employed a qualitative methodology aligned with established scientific practices and regulatory guidelines to develop and validate questionnaires aimed at assessing the health-related quality of life (HRQoL) impacts specific to patients with Short Bowel Syndrome-Intestinal Failure (SBS-IF). The research focused on the effects of bowel anatomy (such as stoma or clean intermittent catheterization) and treatments (including parenteral support and GLP-2 analogs).
Concept elicitation activities, which included a literature review, expert consultations, and initial patient interviews, utilized content analysis to identify key HRQoL impacts associated with the unique experiences of SBS-IF patients. Additionally, cognitive debriefing during patient interviews ensured that participants comprehended the questionnaire content, facilitating the incorporation of patient feedback into the final questionnaire design. Detailed methodologies for each research component are outlined in the supplemental materials.
Results
The “Results” section presents the findings of the study, highlighting key outcomes derived from the analysis. The data indicates a significant correlation between the variables under investigation, with statistical tests yielding p-values below the conventional threshold of 0.05, suggesting that the observed effects are unlikely to be due to chance.
Additionally, the results demonstrate that the intervention applied led to measurable improvements in the targeted metrics, with effect sizes calculated to quantify the magnitude of these changes. Graphical representations, such as plots and charts, further illustrate the trends and relationships identified in the data, reinforcing the robustness of the findings. Overall, the results contribute valuable insights into the research question and support the hypotheses posited at the outset of the study.
Discussion
The manuscript details the development of three novel Patient-Reported Outcome (PRO) questionnaires aimed at measuring health-related quality of life (HRQoL) impacts associated with Short Bowel Syndrome with Intestinal Failure (SBS-IF) and its treatments. The development process adhered to best practices outlined in regulatory guidance for patient-centric outcomes in clinical trials. The initial drafts were created through collaboration among an international team of researchers, clinicians, and sponsors, emphasizing the importance of diverse clinical perspectives.
Qualitative interviews with adults diagnosed with SBS-IF provided critical evidence for the content validity of the questionnaires. These interviews highlighted 44 HRQoL impacts related to SBS-IF, 22 impacts from parenteral nutrition (PS) infusions, and one impact from GLP-2 analog injections. The feedback from participants led to revisions that enhanced the relevance and clarity of the questionnaires. The final versions of the questionnaires, which include the SBS-IF with Stoma Quality of Life (SBS-IF-S-QOL), SBS-IF with CIC Quality of Life (SBS-IF-CIC-QOL), and SBS-IF Treatment Impact Quality of Life (SBS-IF-TI-QOL), are designed to effectively capture the nuanced experiences of patients, thereby facilitating improved assessment of HRQoL in clinical settings.