DOI: https://doi.org/10.1017/s0266462325103413
PMID: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41491046
تاريخ النشر: 2026-01-01
المؤلف: Marta de Cássia Alves da Silva Soares وآخرون
الموضوع الرئيسي: أنظمة الصحة، التقييمات الاقتصادية، جودة الحياة
نظرة عامة
تناقش ورقة البحث دليل الطرق المعدل للتقييم الاقتصادي للتقنيات الصحية ضمن النظام الوطني للصحة في البرتغال، مما يعكس التقدم في التقييم الاقتصادي والتحديثات على السياسات التنظيمية. تؤكد التعديلات على تحليلات التكلفة-الفعالية بناءً على سنوات الحياة المعدلة حسب الجودة (QALYs)، والنمذجة طويلة الأجل، ومعدل خصم 4%، وتركيز على تكاليف النظام الوطني للصحة. ومن الجدير بالذكر أن الدليل يقدم استراتيجيات لإدارة عدم اليقين في عملية التقييم الديناميكية، بما في ذلك استنباط الخبراء المنظم لمعالجة عدم اليقين في الأدلة، خاصة في تكييف النماذج مع السياق البرتغالي.
شمل عملية التعديل استشارة واسعة مع أصحاب المصلحة، مما يضمن توافق الإرشادات الجديدة مع أفضل الممارسات الدولية مع معالجة القيود المحددة للنظام الصحي البرتغالي. تشمل الابتكارات الرئيسية طرقًا لعدم اليقين في المعلمات والبنية، والتي شهدت اعتمادًا محدودًا من قبل وكالات تقييم التكنولوجيا الصحية الأوروبية الأخرى. تم تنفيذ الدليل المحدث في عام 2020، مع إجراء مناقشات مع لجنة تقييم التكنولوجيا الصحية (CATS) لتسهيل تطبيقه. على الرغم من عدم ظهور مشاكل كبيرة منذ تنفيذه، لا تزال هناك فرص لأصحاب المصلحة لطلب توضيحات حول تطبيق الدليل.
مقدمة
تستعرض المقدمة تطور التقييم الاقتصادي ضمن إطار تقييم التكنولوجيا الصحية في البرتغال، الذي تم وضعه منذ التسعينيات لإبلاغ تمويل الأدوية من قبل النظام الوطني للصحة (NHS). تتكون عملية التقييم، التي تجريها لجنة تقييم التكنولوجيا الصحية (CATS) تحت إشراف INFARMED، من مرحلتين للتقييم: الأولى تقيم القيمة العلاجية لدواء مقارنة بالعلاجات الموجودة، بينما تستخدم الثانية التقييم الاقتصادي لتحديد جدوى تمويل الدواء من القطاع العام. يعد الخبراء المستقلون تقارير توجه صانعي القرار في مفاوضات الأسعار، على الرغم من أن معايير هذه القرارات، مثل عتبات التكلفة-الفعالية، تظل غير معلنة.
تناقش المقالة ضرورة مراجعة دليل طرق التقييم الاقتصادي، الذي تم استخدامه منذ عام 1998. تشمل الدوافع الرئيسية لهذا التحديث الحاجة إلى معالجة التغييرات التنظيمية التي تسمح بالوصول المبكر إلى السوق للتقنيات ذات الفعالية غير المؤكدة، ودمج منهجيات التقييم الاقتصادي المتقدمة، والتكيف مع المشهد الاقتصادي المتغير في البرتغال، بما في ذلك التخفيضات الأخيرة في الميزانية التي تتطلب تحليلات تأثير الميزانية وعمليات إعادة التقييم الرسمية. يهدف الدليل المعدل إلى تحسين عملية تقديم التقييمات الاقتصادية والتوافق مع أفضل الممارسات، مع الاعتراف أيضًا بالسياق السياسي والاقتصادي الفريد للبرتغال مقارنة بدول أخرى مثل المملكة المتحدة وكندا. ستسلط المقالة الضوء على التغييرات المهمة في الإرشادات وتدمج التعليقات من المشاورات العامة.
طرق
خضع دليل الطرق للتقييم الاقتصادي الذي طورته CATS بالتعاون مع خبير الاقتصاد الصحي الخارجي مارك سكولبر لعملية مراجعة شاملة بدأت في عام 2018. حددت مجموعة عمل من المراجعين الاقتصاديين الخبراء الموضوعات الرئيسية للنظر فيها، والتي تم تكليفها بعد ذلك لمجموعات فرعية مكلفة بإنتاج ملخصات، تلخيص الإرشادات الحالية، إجراء مراجعة أدبية غير منهجية، واقتراح خيارات للإرشاد. أدت اجتماع لبناء التوافق في أبريل 2018 إلى صياغة النسخة الأولية من الدليل المعدل، والتي تمت مراجعتها بعد ذلك من قبل قادة التقييم السريري وتم تنقيحها من خلال مشاورات مع مختلف أصحاب المصلحة، بما في ذلك ممثلي الصناعة وجمعيات المرضى، مما culminated في ورشة عمل عامة في يوليو 2019.
يؤكد دليل الطرق المحدث على تحليلات التكلفة-الفعالية المعبر عنها في سنوات الحياة المعدلة حسب الجودة (QALYs) ويوصي بأفق زمني مدى الحياة مع معدل خصم سنوي قدره 4% لكل من التكاليف ونتائج الصحة. يحدد حالة مرجعية للنظام الوطني للصحة البرتغالي تشمل التكاليف ذات الصلة، مثل الرعاية طويلة الأجل والرعاية التلطيفية، مع استبعاد التكاليف المستقبلية غير ذات الصلة والنتائج الصحية للمرضى ومقدمي الرعاية الآخرين. بالإضافة إلى ذلك، يسمح الإرشاد بتقييد التعويض لمجموعات فرعية معينة من المرضى عندما تكون هناك أدلة على تباين في آثار العلاج أو معلمات النموذج، مما يبرز الجوانب الجديدة من النهج المعدل.
مناقشة
يقدم دليل الطرق المعدل البرتغالي لتقييم التكنولوجيا الصحية (HTA) عملية تقييم ديناميكية تهدف إلى تعزيز اتخاذ القرار بشأن التكلفة-الفعالية وتطوير الأدلة. يؤكد على أهمية تحديد عدم اليقين في الفعالية والتكلفة-الفعالية من خلال التحليلات الكمية، بما في ذلك تحليل الحساسية الاحتمالية (PSA) وتحليل قيمة المعلومات (VOI). يُطلب من التقديمات تقديم جدول شامل يوضح الأدلة الإضافية التي يمكن أن تُفيد إعادة التقييمات المستقبلية، جنبًا إلى جنب مع تحديد واضح للاختلافات الرئيسية والتصاميم البحثية المحتملة للتخفيف منها. يمثل هذا النهج تحولًا كبيرًا عن الإرشادات السابقة، التي كانت تركز بشكل أساسي على تحليلات الحساسية لمعلمات النموذج.
تفرض الإرشادات الجديدة أيضًا أن تأخذ التقديمات في الاعتبار السياق البرتغالي بشكل صريح، مما يشجع على استخدام الأدلة المحلية وآراء الخبراء حيث تفتقر البيانات التجريبية. تنص على أن جودة الحياة المرتبطة بالصحة (HRQoL) يجب أن تقاس بشكل أساسي باستخدام EQ-5D-5L، مع التركيز على ضمان أن تعكس الأدلة الحقائق الصحية المحلية. علاوة على ذلك، تعتمد الإرشادات منظور النظام الوطني للصحة، مما يسمح بتقديم التأثيرات على قطاعات أخرى ولكن يتطلب الإبلاغ عنها بشكل منفصل عن نسبة التكلفة-الفعالية الإضافية (ICER). أدت تعليقات أصحاب المصلحة خلال المشاورة العامة إلى تعديلات في الإرشادات، بما في ذلك اعتماد معدل خصم 4% للتكاليف والنتائج وتفضيل مقارنة واحدة في التحليلات لتبسيط العملية مع الحفاظ على الشفافية والكفاءة في اتخاذ القرار. بشكل عام، يهدف الدليل المعدل إلى تعزيز دقة وملاءمة التقييمات الاقتصادية في النظام الصحي البرتغالي.
DOI: https://doi.org/10.1017/s0266462325103413
PMID: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41491046
Publication Date: 2026-01-01
Author(s): Marta de Cássia Alves da Silva Soares et al.
Primary Topic: Health Systems, Economic Evaluations, Quality of Life
Overview
The research paper discusses the revised methods guide for economic evaluation of health technologies within the Portuguese National Health System (NHS), reflecting advancements in economic evaluation and updates to regulatory policies. The revisions emphasize cost-effectiveness analyses based on quality-adjusted life years (QALYs), long-term modeling, a 4% discount rate, and a focus on NHS costs. Notably, the guide introduces strategies for managing uncertainty in a dynamic appraisal process, including structured expert elicitation to address evidence uncertainties, particularly in model adaptation to the Portuguese context.
The revision process involved extensive stakeholder consultation, ensuring that the new guidelines align with international best practices while addressing specific Portuguese health system constraints. Key innovations include methods for parameter and structural uncertainty, which have seen limited adoption by other European health technology assessment (HTA) agencies. The updated guide was implemented in 2020, with discussions held with the HTA Committee (CATS) to facilitate its application. Although no major issues have arisen since its implementation, opportunities remain for stakeholders to seek clarification on the guide’s application.
Introduction
The introduction outlines the evolution of economic evaluation within Portugal’s Health Technology Assessment (HTA) framework, which has been in place since the 1990s to inform the financing of pharmaceuticals by the National Health System (NHS). The appraisal process, conducted by the Health Technology Assessment Commission (CATS) under INFARMED, consists of two evaluation phases: the first assesses the therapeutic value of a drug compared to existing treatments, while the second employs economic evaluation to determine the drug’s public funding viability. Independent experts prepare reports that guide decision-makers in price negotiations, although the criteria for these decisions, such as cost-effectiveness thresholds, remain undisclosed.
The article discusses the necessity for a revision of the economic evaluation methods guide, which has been in use since 1998. Key motivations for this update include the need to address regulatory changes allowing earlier market access for technologies with uncertain effectiveness, the incorporation of advanced economic evaluation methodologies, and the adaptation to Portugal’s changing economic landscape, including recent budget cuts that necessitate budget impact analyses and formal reappraisal processes. The revised guide aims to enhance the submission process for economic evaluations and align with best practices, while also acknowledging the unique political and economic context of Portugal compared to other countries like the UK and Canada. The article will highlight significant changes in the guidelines and incorporate feedback from public consultations.
Methods
The methods guide for economic evaluation developed by CATS in collaboration with external health economics expert Mark Sculpher underwent a comprehensive revision process initiated in 2018. A working group of expert economic reviewers identified key topics for consideration, which were then assigned to subgroups tasked with producing overviews, summarizing existing guidelines, conducting a nonsystematic literature review, and proposing options for guidance. A consensus-building meeting in April 2018 led to the drafting of the initial version of the revised guide, which was subsequently reviewed by clinical appraisal leads and refined through consultations with various stakeholders, including industry representatives and patient associations, culminating in a public workshop in July 2019.
The updated methods guide emphasizes cost-effectiveness analyses expressed in quality-adjusted life years (QALYs) and recommends a lifetime time horizon with a 4% annual discount rate for both costs and health outcomes. It delineates a reference case for the Portuguese NHS that includes relevant costs, such as long-term and palliative care, while excluding unrelated future costs and health consequences for other patients and caregivers. Additionally, the guidance permits the restriction of reimbursement to specific patient subgroups when evidence of heterogeneity in treatment effects or model parameters is present, highlighting novel aspects of the revised approach.
Discussion
The revised Portuguese methods guide for health technology assessment (HTA) introduces a dynamic appraisal process aimed at enhancing decision-making regarding cost-effectiveness and evidence development. It emphasizes the importance of identifying uncertainties in effectiveness and cost-effectiveness through quantitative analyses, including probabilistic sensitivity analysis (PSA) and value of information analysis (VOI). Submissions are required to present a comprehensive table detailing additional evidence that could inform future reappraisals, alongside a clear identification of key uncertainties and potential research designs to mitigate them. This approach marks a significant shift from previous guidelines, which primarily focused on sensitivity analyses of model parameters.
The new guidance also mandates that submissions consider the Portuguese context explicitly, encouraging the use of local evidence and expert opinions where empirical data is lacking. It stipulates that health-related quality of life (HRQoL) should primarily be measured using the EQ-5D-5L, with a focus on ensuring that the evidence reflects local healthcare realities. Furthermore, the guidelines adopt an NHS perspective, allowing for the presentation of impacts on other sectors but requiring these to be reported separately from the incremental cost-effectiveness ratio (ICER). Stakeholder feedback during the public consultation led to adjustments in the guidelines, including the adoption of a 4% discount rate for costs and outcomes and a preference for a single comparator in analyses to streamline the process while maintaining transparency and efficiency in decision-making. Overall, the revised guidance aims to enhance the rigor and relevance of economic evaluations in the Portuguese healthcare system.