الأبحاث في مجلة: Neurology and Therapy
-
نتائج لمدة عامين بعد علاج Delandistrogene Moxeparvovec في المرضى المتنقلين المصابين بضمور العضلات الدوشيني: المرحلة 3 من تجربة EMBARK
2026 | المؤلف: Jerry R. Mendell وآخرون | المجلة: Neurology and Therapy | المجال: علم الأحياء الجزيئي (Molecular Biology)تجربة EMBARK هي دراسة عشوائية محكومة بالدواء الوهمي من المرحلة الثالثة، تتكون من جزئين، تهدف إلى تقييم سلامة وفعالية الديلاندستروجين موكسيباروفك، وهو علاج جيني لضمور العضلات دوشين (DMD)، في المرضى الذكور المتنقلين الذين تتراوح أعمارهم بين 4 إلى < 8 سنوات (N = 125). أظهرت النتائج الأولية لمدة عام واحد أنه على الرغم من أن…
-
مراقبة السلامة لأومافيليكسولون في اعتلال فريدريش: نتائج من عام واحد من العلاج السريري
2025 | المؤلف: K.H. Günther وآخرون | المجلة: Neurology and Therapy | المجال: علم الأعصاب الخلوي والجزيئي (Cellular and Molecular Neuroscience)يوفر قسم الورقة البحثية نظرة عامة على مراقبة سلامة الأومافيلوكستون، أول دواء معتمد لضمور فريدريش (FRDA)، خلال عامه الأول من الإدارة. شملت الدراسة 236 مريضًا بدأوا العلاج التجاري، مع التركيز على مراقبة مستويات الترانساميناز في المصل، الألبومين، البيليروبين الكلي، مستويات الكوليسترول، قيم الببتيد المدري للدماغ (BNP)، والأحداث السلبية. أظهرت النتائج أن 23.8% من المرضى عانوا…