الأبحاث في مجلة: Research and Practice in Thrombosis and Haemostasis
-
استدامة الفعالية والسلامة وجودة الحياة بعد 5 سنوات من نقل جين valoctocogene roxaparvovec لعلاج الهيموفيليا A الشديدة: نتائج المرحلة النهائية 3 من تجربة GENEr8-1 Durability of efficacy, safety, and quality of life 5 years after valoctocogene roxaparvovec gene transfer for severe hemophilia A: final phase 3 GENEr8-1 trial results
2026 | المؤلف: Andrew D. Leavitt وآخرون | المجلة: Research and Practice in Thrombosis and Haemostasis | المجال: أمراض الدم (Hematology)تقدم ورقة البحث النتائج النهائية للفعالية والسلامة لمدة 5 سنوات لعلاج فالوكوتوكوجين روكسا بارفوفك، وهو علاج جيني للهيموفيليا A الشديدة، المستمدة من التجربة السريرية المرحلة 3 GENEr8-1. تلقى ما مجموعه 134 من الرجال البالغين الذين يعانون من الهيموفيليا A الشديدة، والذين كانوا يتلقون وقاية FVIII ولم يكن لديهم مثبطات، حقنة واحدة من 6 × 10^13…