في هذا القسم، يبحث المؤلفون في تأثيرات طفرة TS1 p.G406R المرتبطة بضمور العضلات الدوشيني على عملية الربط للإكسون 8A. يظهرون أن هذه الطفرة تعزز عملية الربط، مما يؤدي إلى تحديد أوليغونوكليوتيدات مضادة (ASOs) يمكن أن تثبط هذه العملية بشكل فعال بطريقة تعتمد على الوقت والجرعة. تطبيق هذه ASOs على خلايا عصبية قشرية بشرية، سواء في…