تناقش هذه الفقرة التحديات والتقدم في المنهجيات الإحصائية للتجارب العشوائية المزدوجة التعمية التي تتحكم فيها الأدوية الوهمية، لا سيما في سياق الأمراض العصبية التنكسية النادرة. بينما تعتبر هذه التجارب المعيار الذهبي لتقييم آثار العلاج، تثار مخاوف أخلاقية من تعريض المشاركين لعلاجات قد تكون غير فعالة، مما يزيد من تعقيد الأمر بسبب محدودية عدد المرضى المتاحين…