الأبحاث المرتبطة بالكلمة المفتاحية: SCN1A

هندسة منشط نقل قائم على الإنسان لاستعادة التعبير المستهدف للبروتين Engineering a human-based translational activator for targeted protein expression restoration

2026 | المؤلف: Riley W. Sinnott وآخرون | المجلة: Nucleic Acids Research | المجال: علم الأحياء الجزيئي (Molecular Biology)

تبحث الدراسة في استراتيجيات علاجية لتعزيز إنتاج البروتين في سياق الأمراض الناتجة عن نقص الهيموغلوبين، مع التركيز بشكل خاص على متلازمة درافيت، المرتبطة بنقص جين SCN1a. تستكشف الدراسة استخدام منشط ترجمة تم تطويره من خلال منصة نظام استهداف RNA المستوحى من CRISPR-Cas (CIRTS)، بهدف زيادة ترجمة mRNA لجين SCN1a. تم تصميم منشط ترجمة مضغوط، CIRTS-4GT3،…