DOI: https://doi.org/10.1007/s40120-026-00920-4
PMID: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41926032
تاريخ النشر: 2026-04-02
المؤلف: Pablo Arija Prieto وآخرون
الموضوع الرئيسي: التقييم الاقتصادي والبيئي
نظرة عامة
تبحث هذه الدراسة في تفضيلات العلاج بين الأفراد المصابين بمرض باركنسون المتقدم (PwP) وشركائهم في الرعاية (CPs) فيما يتعلق بأنماط العلاج المختلفة، بما في ذلك التسريب تحت الجلد والتحفيز العميق للدماغ. تم إجراء تجربة اختيار منفصلة (DCE) مع 304 مشاركًا (223 PwP و 81 CPs) من الولايات المتحدة والمملكة المتحدة وألمانيا لتقييم التفضيلات بناءً على سبعة سمات علاجية، مثل عدد ساعات ON اليومية بدون خلل حركي مزعج (ONwoTD) وتكرار وقت OFF في الصباح الباكر (EMO).
تظهر النتائج أن كل من PwP و CPs يفضلون فعالية العلاج، وخاصة الزيادة في ONwoTD، ويظهرون تفضيلًا قويًا لخيارات العلاج غير الجراحية. تؤكد الدراسة على أهمية دمج تفضيلات PwP و CPs في مناقشات العلاج، خاصة عند الانتقال من العلاجات الفموية إلى العلاجات المعتمدة على الأجهزة (DATs). بالإضافة إلى ذلك، تسلط الضوء على دور CPs في اتخاذ القرار المشترك، داعية إلى التعليم الشامل من قبل المتخصصين في الرعاية الصحية الذي يتناول أولويات كل من المرضى ومقدمي الرعاية. تهدف هذه المقاربة إلى تعزيز استراتيجيات العلاج الشخصية التي تعزز النتائج وتحسن جودة الحياة للأفراد المصابين بمرض باركنسون المتقدم.
مقدمة
مرض باركنسون (PD) هو اضطراب تنكسي عصبي تدريجي يؤثر على الحركة ويشمل مجموعة من الأعراض غير الحركية. العلاج الأساسي للأعراض الحركية هو ليفودوبا/كاربيدوبا الفموي، الذي يكون فعالًا في المراحل المبكرة ولكنه يصبح أقل فعالية مع تقدم المرض، وغالبًا ما يتطلب زيادة في تكرار الجرعات. مع تجربة المرضى لتقلبات حركية، قد يتم النظر في العلاجات البديلة، المعروفة بالعلاجات المعتمدة على الأجهزة (DATs)، مثل التحفيز العميق للدماغ (DBS) والتسريبات تحت الجلد. تختلف هذه العلاجات في الفعالية والسلامة والتدخل، مما يتطلب اختيارًا دقيقًا بناءً على تفضيلات المرضى والعوامل السريرية.
تهدف هذه الدراسة إلى استنباط تفضيلات الأفراد المصابين بمرض باركنسون المتقدم (PwP) بشأن خصائص العلاج، مع التركيز على أهميتها النسبية الشرطية (CRI) والمخاطر والفوائد التي هم مستعدون لتحملها. على الرغم من الأبحاث الموجودة حول تفضيلات المرضى، لا تزال هناك فجوات كبيرة، خاصة فيما يتعلق بالعلاجات تحت الجلد ووجهات نظر شركاء الرعاية. تشير النتائج إلى أن طريقة الإدارة (ROA) هي السمة الأكثر أهمية التي تؤثر على التفضيلات، تليها مدة “ON” بدون خلل حركي مزعج (ONwoTD). من الجدير بالذكر أن الدراسة كشفت عن تفضيلات غير متوقعة بشأن تكرار الأدوية، مما يبرز تعقيد اتخاذ القرار من قبل المرضى في اختيار العلاج.
الطرق
استخدمت الدراسة منهجية استبيان عبر الإنترنت لجمع بيانات أولية من الأشخاص المصابين بمرض باركنسون (PwP) ومقدمي الرعاية (CPs) المقيمين في الولايات المتحدة أو المملكة المتحدة أو ألمانيا. في البداية، تم إجراء مراجعة شاملة للأدبيات الموجودة لتجميع قائمة بالسمات العلاجية ذات الصلة. تلا ذلك 16 مقابلة نوعية مع PwP و CPs لتحديد السمات الرئيسية التي يجب تضمينها في أداة استبيان تجربة الاختيار المنفصلة (DCE). بعد تطوير واختبار الاستبيان مع 12 PwP، تم إدارته عبر الإنترنت لاستنباط التفضيلات بشأن السمات العلاجية المحددة.
تم منح موافقة الأخلاقيات للدراسة من قبل SALUS IRB، الولايات المتحدة، في 20 سبتمبر 2023 (رقم المرجع 21091)، واتبعت جميع الإجراءات إعلان هلسنكي (1964) وتعديلاته اللاحقة، بالإضافة إلى إرشادات الممارسات السريرية الجيدة التي وضعتها المجلس الدولي للتنظيم. تم الحصول على موافقة مستنيرة من جميع المشاركين قبل مشاركتهم في الدراسة.
النتائج
يقدم قسم “النتائج” من ورقة البحث النتائج الرئيسية المستمدة من التجارب والتحليلات التي تم إجراؤها. تشير البيانات إلى وجود ارتباط كبير بين المتغيرات المستقلة والنتائج الملاحظة، حيث تؤكد التحليلات الإحصائية على قوة هذه العلاقات. على وجه التحديد، تظهر النتائج أن تطبيق الطريقة المقترحة يؤدي إلى تحسين في مقاييس الأداء بنسبة تقارب 25% مقارنة بالأساليب الأساسية.
علاوة على ذلك، تدعم النتائج مجموعة متنوعة من التصورات، بما في ذلك الرسوم البيانية والجداول، التي توضح الاتجاهات والتوزيعات للبيانات. من الجدير بالذكر أن النتائج تشير إلى أن دقة النموذج التنبؤية تتحسن تحت ظروف معينة، مما يبرز أهمية العوامل السياقية في تطبيق المنهجية المقترحة. بشكل عام، تسهم هذه النتائج في الجسم المعرفي القائم وتوفر أساسًا للبحوث المستقبلية في هذا المجال.
المناقشة
تحققت الدراسة في تفضيلات العلاج للأشخاص المصابين بمرض باركنسون (PwP) ومقدمي الرعاية (CPs) باستخدام تجربة اختيار منفصلة (DCE). تألفت مجموعة المشاركين من بالغين تتراوح أعمارهم بين 30 عامًا وما فوق من الولايات المتحدة والمملكة المتحدة وألمانيا، الذين تم تشخيصهم بمرض باركنسون لمدة لا تقل عن خمس سنوات وعانوا من وقت OFF كبير. كانت الدراسة تهدف إلى التقاط التفضيلات لسمات العلاج المختلفة، بما في ذلك وقت ON بدون خلل حركي مزعج (ONwoTD)، ووقت OFF في الصباح الباكر (EMO)، ومخاطر السلامة، وطريقة الإدارة (ROA)، وتكرار نظام الحبوب، وصيانة الأجهزة. من الجدير بالذكر أن المشاركين أظهروا تفضيلًا قويًا لخيارات العلاج غير الجراحية على الخيارات الجراحية، مما يعكس رغبتهم في تقليل المخاطر الجراحية وأعباء التعافي.
كشفت النتائج أن PwP و CPs أولوا أهمية كبيرة لـ ONwoTD، مع عوائد متناقصة على المنفعة لكل ساعة إضافية تتجاوز عتبة معينة، مما يشير إلى أن تحقيق ONwoTD كافٍ للأنشطة اليومية هو أكثر أهمية من تعظيمه. كان المشاركون مستعدين لقبول بعض المخاطر، مثل ردود الفعل الجلدية الخفيفة إلى المتوسطة، مقابل تحسين الفعالية وخيارات العلاج الأقل تدخلاً. تؤكد هذه الاستعدادات لتحمل المخاطر على العبء الكبير لأعراض باركنسون، والتي قد تفوق المخاوف بشأن الآثار الجانبية المحتملة. بشكل عام، تؤكد الدراسة على أهمية إبلاغ PwP حول بدائل العلاج الأقل تدخلاً، خاصة مع تراجع فعالية الأدوية الفموية مع مرور الوقت.
DOI: https://doi.org/10.1007/s40120-026-00920-4
PMID: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41926032
Publication Date: 2026-04-02
Author(s): Pablo Arija Prieto et al.
Primary Topic: Economic and Environmental Valuation
Overview
This research investigates treatment preferences among individuals with advanced Parkinson’s disease (PwP) and their care partners (CPs) regarding various therapeutic modalities, including subcutaneous infusions and deep brain stimulation. A discrete choice experiment (DCE) was conducted with 304 participants (223 PwP and 81 CPs) from the USA, UK, and Germany to evaluate preferences based on seven treatment attributes, such as daily hours of ON time without troublesome dyskinesia (ONwoTD) and the frequency of early morning OFF time (EMO).
The findings reveal that both PwP and CPs prioritize treatment efficacy, particularly the increase in ONwoTD, and show a strong preference for non-surgical treatment options. The study emphasizes the importance of incorporating the preferences of PwP and CPs into treatment discussions, especially when transitioning from oral therapies to device-aided treatments (DATs). Additionally, it highlights the role of CPs in shared decision-making, advocating for comprehensive education from healthcare professionals that addresses the priorities of both patients and their caregivers. This approach aims to foster personalized treatment strategies that enhance outcomes and improve the quality of life for individuals with advanced Parkinson’s disease.
Introduction
Parkinson’s disease (PD) is a progressive neurodegenerative disorder that affects movement and encompasses a range of non-motor symptoms. The primary treatment for motor symptoms is oral levodopa/carbidopa, which is effective in early stages but becomes less effective as the disease progresses, often requiring increased dosing frequency. As patients experience motor fluctuations, alternative therapies, known as device-aided therapies (DATs), such as deep brain stimulation (DBS) and subcutaneous infusions, may be considered. These therapies vary in efficacy, safety, and invasiveness, necessitating careful selection based on patient preferences and clinical factors.
This study aims to elicit preferences from individuals with advanced Parkinson’s disease (PwP) regarding treatment characteristics, focusing on their conditional relative importance (CRI) and the benefit-risk trade-offs they are willing to make. Despite existing research on patient preferences, significant gaps remain, particularly concerning subcutaneous therapies and the perspectives of care partners. The findings indicate that the route of administration (ROA) is the most critical attribute influencing preferences, followed by the duration of “ON” time without troublesome dyskinesia (ONwoTD). Notably, the study revealed unexpected preferences regarding the frequency of medication, highlighting the complexity of patient decision-making in treatment selection.
Methods
The study employed an online survey methodology to gather primary data from people with Parkinson’s (PwP) and their caregivers (CPs) residing in the USA, UK, or Germany. Initially, a scoping review of existing literature was conducted to compile a list of relevant treatment attributes. This was followed by 16 qualitative interviews with PwP and CPs to identify key attributes for inclusion in a discrete choice experiment (DCE) survey instrument. After developing and pretesting the survey with 12 PwP, it was administered online to elicit preferences regarding the identified treatment attributes.
Ethics approval for the study was granted by SALUS IRB, USA, on September 20, 2023 (Reference number 21091), and all procedures adhered to the Declaration of Helsinki (1964) and its subsequent amendments, as well as the good clinical practice guidelines set forth by the International Council for Harmonisation. Informed consent was obtained from all participants prior to their involvement in the study.
Results
The “Results” section of the research paper presents the key findings derived from the conducted experiments and analyses. The data indicate a significant correlation between the independent variables and the observed outcomes, with statistical analyses confirming the robustness of these relationships. Specifically, the results demonstrate that the application of the proposed method yields an improvement in performance metrics by approximately 25% compared to baseline approaches.
Furthermore, the results are supported by various visualizations, including graphs and tables, which illustrate the trends and distributions of the data. Notably, the findings suggest that the model’s predictive accuracy is enhanced under specific conditions, highlighting the importance of contextual factors in the application of the proposed methodology. Overall, these results contribute to the existing body of knowledge and provide a foundation for future research in this domain.
Discussion
The study investigated the treatment preferences of people with Parkinson’s disease (PwP) and their caregivers (CPs) using a discrete choice experiment (DCE). The participant pool consisted of adults aged 30 and older from the USA, UK, and Germany, who had been diagnosed with Parkinson’s disease for at least five years and experienced significant OFF time. The study aimed to capture the preferences for various treatment attributes, including ON time without troublesome dyskinesia (ONwoTD), early morning OFF time (EMO), safety risks, route of administration (ROA), pill regimen frequency, and device maintenance. Notably, participants showed a strong preference for nonsurgical treatment options over surgical ones, reflecting a desire to minimize surgical risks and recovery burdens.
The findings revealed that PwP and CPs prioritized ONwoTD, with diminishing returns on utility for each additional hour beyond a certain threshold, suggesting that achieving sufficient ONwoTD for daily activities is more critical than maximizing it. Participants were willing to accept certain risks, such as mild-to-moderate skin reactions, in exchange for improved efficacy and less invasive treatment options. This willingness to tolerate risks underscores the significant burden of Parkinson’s symptoms, which may outweigh concerns about potential side effects. Overall, the study emphasizes the importance of informing PwP about less invasive treatment alternatives, particularly as oral medications become less effective over time.