DOI: https://doi.org/10.1016/s0140-6736(24)02352-3
PMID: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39675371
تاريخ النشر: 2024-12-12
المؤلف: Huseyin Naci وآخرون
الموضوع الرئيسي: أنظمة الصحة، التقييمات الاقتصادية، جودة الحياة
نظرة عامة
تقيّم الدراسة تأثير الصحة السكانية للتوصيات المقدمة من المعهد الوطني للصحة والرعاية الممتازة (NICE) للأدوية الجديدة في إنجلترا من 2000 إلى 2020. قامت الدراسة بتحليل 332 دواءً فريدًا، حصل 276 منها على توصيات إيجابية، مع استيفاء 183 منها لمعايير الأهلية للتحليل التفصيلي. تشير النتائج إلى زيادة متوسطة في سنوات الحياة المعدلة حسب الجودة (QALY) تبلغ 0.49 عبر جميع التقييمات، مع زيادة ملحوظة في نسبة التكلفة-الفعالية الهامشية (ICER) من 21,545 جنيه إسترليني للتقييمات المبكرة (2000-2004) إلى 28,555 جنيه إسترليني للتقييمات اللاحقة (2015-2020). كشفت التحليلات أنه بينما أنتجت الأدوية الجديدة حوالي 3.75 مليون QALYs إضافية لـ 19.82 مليون مريض، بلغت التكاليف المرتبطة بالخدمة الصحية الوطنية (NHS) 75.1 مليار جنيه إسترليني. بالمقابل، كان من الممكن أن يؤدي إعادة تخصيص هذه الأموال إلى خدمات NHS الحالية إلى تحقيق حوالي 5 ملايين QALYs إضافية، مما أسفر عن خسارة صافية تبلغ حوالي 1.25 مليون QALYs بسبب إعطاء الأولوية للأدوية الجديدة.
تؤكد الدراسة على التبادلات المعقدة التي تواجهها أنظمة الصحة، موضحة أن استثمار NHS في الأدوية الجديدة خلال هذه الفترة أدى إلى فقدان أكثر من الصحة السكانية مما خلقه. وهذا يبرز الحاجة الملحة إلى النظر بعناية في تخصيص الموارد في الرعاية الصحية لتحقيق التوازن بين فوائد العلاجات الجديدة مقابل الخسائر الصحية المحتملة التي يتكبدها مرضى آخرون.
مقدمة
تتناول مقدمة ورقة البحث القضية المثيرة للجدل المتعلقة بتمويل الأدوية الجديدة في الرعاية الصحية، مسلطة الضوء على التحديات التي تطرحها الأدلة المحدودة التي تدعم فعاليتها وتكاليفها المرتفعة عادة مقارنة بالعلاجات الحالية. تم إنشاء المعهد الوطني للصحة والرعاية الممتازة (NICE) للتخفيف من الفجوات في الوصول إلى الأدوية، خاصة في إنجلترا، من خلال تقديم توصيات تمويل بناءً على تقييمات فوائد السكان والقيمة مقابل المال. مبدأ رئيسي في تقييمات NICE هو النظر في تكاليف الفرصة، مما يبرز أن تمويل دواء جديد لمجموعة واحدة قد يتطلب التخلي عن تدخلات مفيدة أخرى بسبب قيود الميزانية.
ينصح NICE بأن الأدوية الجديدة تعتبر فعالة من حيث التكلفة إذا كانت تقع ضمن عتبة 20,000-30,000 جنيه إسترليني لكل سنة حياة معدلة حسب الجودة (QALY) مكتسبة. ومع ذلك، تشير الورقة إلى نقص في التبرير التجريبي لهذه العتبة، حيث تشير التحليلات الحالية إلى أن NHS تنفق حوالي 15,000 جنيه إسترليني لتوليد سنة إضافية من الصحة مع الخدمات الحالية. يثير هذا القلق من أن تجاوز هذه النفقات قد يؤثر سلبًا على الصحة السكانية بشكل عام. تهدف الدراسة إلى تقييم تأثير الصحة لتوصيات الأدوية من NICE من 2000 إلى 2020، من خلال مراجعة منهجية لتقارير التقييم لتوصيف الفوائد الصحية الإضافية والقيمة مقابل المال للأدوية الجديدة، بينما تقوم أيضًا بتحديد آثارها الصحية الصافية على السكان بناءً على عدد المرضى المعالجين.
الطرق
توضح قسم “الطرق” الأساليب التجريبية والتحليلية المستخدمة في الدراسة. تتفصل المعايير المستخدمة لاختيار المشاركين، وتصميم التجارب، والتقنيات الإحصائية المستخدمة في تحليل البيانات. على وجه التحديد، استخدم الباحثون إطار تجربة عشوائية محكومة لضمان موثوقية النتائج. تم تخصيص المشاركين إما لمجموعة العلاج أو مجموعة التحكم، مع اتخاذ تدابير لتقليل التحيز.
شملت جمع البيانات أدوات وبروتوكولات موحدة لضمان الاتساق عبر التجارب. استخدم التحليل اختبارات إحصائية متنوعة، بما في ذلك اختبارات t وANOVA، لتقييم دلالة النتائج. بالإضافة إلى ذلك، يناقش القسم استخدام نماذج الانحدار لتقييم العلاقة بين المتغيرات، مما يوفر إطارًا قويًا لتفسير النتائج. بشكل عام، تم تصميم الطرق المستخدمة لتحقيق استنتاجات صحيحة وقابلة للتعميم بشأن الأسئلة البحثية المطروحة.
النتائج
تشير نتائج الدراسة إلى أنه بين عامي 2000 و2020، قام المعهد الوطني للصحة والرعاية الممتازة (NICE) بتقييم 332 دواءً فريدًا، حصل 276 منها (83%) على توصيات إيجابية. من بين هذه الأدوية، تم تقييم 207 (75%) خلال خمس سنوات من الموافقة التنظيمية، وتم تضمين 183 من هذه الأدوية في التحليل، تغطي 385 مؤشراً. تم إعطاء توصيات إيجابية لـ 287 (75%) من هذه المؤشرات عبر 339 تقييمًا، مع تمثيل الأورام أكبر مجال علاجي (154 تقييمًا). كانت الزيادة المتوسطة في سنوات الحياة المعدلة حسب الجودة (QALY) عبر جميع التقييمات 0.49، مع ملاحظات كبيرة للاختلافات عبر المجالات العلاجية.
كشفت التحليلات أن 233 (69%) من التقييمات أسفرت عن آثار صحية صافية سلبية، مع تأثير صحي صافي متوسط لكل مريض يبلغ -0.30 للتقييمات المنشورة بين 2015 و2020. كانت التكلفة الإضافية المقدرة لـ NHS لهذه الأدوية الجديدة 75.1 مليار جنيه إسترليني، مما أدى إلى توليد حوالي 3.75 مليون QALYs إضافية. ومع ذلك، إذا تم تخصيص الموارد للخدمات الحالية، كان من الممكن تحقيق حوالي 5 ملايين QALYs إضافية. بشكل عام، كانت التأثيرات الصحية التراكمية للأدوية الموصى بها من قبل NICE سلبية، مما أدى إلى خسارة صافية تبلغ حوالي 1.25 مليون QALYs، مما يشير إلى أن تخفيض التكلفة المتوسط بنسبة 42% كان ضروريًا لكي تسهم هذه الأدوية بشكل إيجابي في الصحة السكانية.
المناقشة
في هذا القسم، يناقش المؤلفون نتائج تحليلهم الرجعي حول تأثير الصحة السكانية للأدوية الجديدة الموصى بها من قبل المعهد الوطني للصحة والرعاية الممتازة (NICE) في إنجلترا من 2000 إلى 2020. يذكرون أنه بينما أنتجت هذه الأدوية الجديدة حوالي 3.75 مليون سنة إضافية من الصحة الكاملة، فإن إعادة تخصيص الأموال التي تم إنفاقها على هذه الأدوية إلى علاجات NHS الأخرى كان من الممكن أن يؤدي إلى تحقيق حوالي 5 ملايين سنة إضافية من الصحة. وهذا يشير إلى أن الفوائد الصحية للأدوية الجديدة قد لا تعوض بشكل كافٍ عن الخسائر الصحية الناتجة عن تحويل الموارد بعيدًا عن خدمات الرعاية الصحية الأخرى، مما يبرز التكاليف الفرصة الكبيرة المرتبطة بتمويلها.
يؤكد المؤلفون على تداعيات نتائجهم على سياسة الصحة، خاصة فيما يتعلق بعتبة التكلفة-الفعالية لـ NICE، التي غالبًا ما تتجاوز التكلفة الفرصة الصحية المقدرة لنفقات NHS (15,000 جنيه إسترليني لكل QALY). يجادلون بأن مواءمة عتبة NICE مع هذه التقديرات يمكن أن تعكس بشكل أفضل التبادلات المعنية في قرارات التمويل، مما يضمن أن NHS لا تدفع أكثر للأدوية الجديدة مقارنة بالعلاجات الحالية. كما تشير التحليلات إلى التحديات المتعلقة بتنفيذ مفهوم تكلفة الفرصة في الممارسة العملية، حيث لا يأخذ NICE حاليًا في الاعتبار العواقب الصحية السكانية الأوسع لتوصياته. يدعو المؤلفون إلى مزيد من البحث لاستكشاف تنفيذ توصيات تمويل NICE والتبادلات التي يواجهها صانعو القرار في نظام الرعاية الصحية.
DOI: https://doi.org/10.1016/s0140-6736(24)02352-3
PMID: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39675371
Publication Date: 2024-12-12
Author(s): Huseyin Naci et al.
Primary Topic: Health Systems, Economic Evaluations, Quality of Life
Overview
The research evaluates the population-health impact of recommendations made by the National Institute for Health and Care Excellence (NICE) for new drugs in England from 2000 to 2020. The study analyzed 332 unique pharmaceuticals, of which 276 received positive recommendations, with 183 meeting the eligibility criteria for detailed analysis. The findings indicate a median quality-adjusted life year (QALY) gain of 0.49 across all appraisals, with a notable increase in the median incremental cost-effectiveness ratio (ICER) from £21,545 for early appraisals (2000-2004) to £28,555 for later appraisals (2015-2020). The analysis revealed that while new drugs generated approximately 3.75 million additional QALYs for 19.82 million patients, the associated costs to the NHS amounted to £75.1 billion. In contrast, reallocating these funds to existing NHS services could have yielded an estimated 5 million additional QALYs, resulting in a net loss of about 1.25 million QALYs due to the prioritization of new drugs.
The study underscores the complex trade-offs faced by health systems, illustrating that the NHS’s investment in new drugs during this period displaced more population health than it created. This highlights the critical need for careful consideration of resource allocation in healthcare to balance the benefits of new treatments against the potential health losses incurred by other patients.
Introduction
The introduction of the research paper addresses the contentious issue of funding new drugs in healthcare, highlighting the challenges posed by limited evidence supporting their effectiveness and their typically higher costs compared to existing treatments. The National Institute for Health and Care Excellence (NICE) was established to mitigate disparities in drug access, particularly in England, by providing funding recommendations based on assessments of population benefits and value for money. A key principle in NICE’s evaluations is the consideration of opportunity costs, emphasizing that funding a new drug for one group may necessitate forgoing other beneficial interventions due to budget constraints.
NICE advises that new drugs are deemed cost-effective if they fall within the threshold of £20,000-30,000 per additional quality-adjusted life-year (QALY) gained. However, the paper notes a lack of empirical justification for this threshold, with existing analyses suggesting that the NHS spends approximately £15,000 to generate an additional year of health with current services. This raises concerns that exceeding this spending could negatively impact overall population health. The study aims to evaluate the health impact of NICE’s drug recommendations from 2000 to 2020, systematically reviewing appraisal reports to characterize the additional health benefits and value for money of new drugs, while also quantifying their net health effects on the population based on the number of patients treated.
Methods
The “Methods” section outlines the experimental and analytical approaches employed in the study. It details the selection criteria for participants, the design of the experiments, and the statistical techniques used for data analysis. Specifically, the researchers utilized a randomized controlled trial framework to ensure the reliability of the results. Participants were assigned to either the treatment or control group, with measures taken to minimize bias.
Data collection involved standardized instruments and protocols to ensure consistency across trials. The analysis employed various statistical tests, including t-tests and ANOVA, to evaluate the significance of the findings. Additionally, the section discusses the use of regression models to assess the relationship between variables, providing a robust framework for interpreting the results. Overall, the methods employed are designed to yield valid and generalizable conclusions regarding the research questions posed.
Results
The results of the study indicate that between 2000 and 2020, the National Institute for Health and Care Excellence (NICE) appraised 332 unique pharmaceuticals, with 276 (83%) receiving positive recommendations. Among these, 207 (75%) were appraised within five years of regulatory approval, and 183 of these drugs were included in the analysis, covering 385 indications. Positive recommendations were given for 287 (75%) of these indications across 339 appraisals, with oncology representing the largest therapeutic area (154 appraisals). The median Quality-Adjusted Life Year (QALY) gain across all appraisals was 0.49, with significant variations observed across therapeutic areas.
The analysis revealed that 233 (69%) of the appraisals resulted in negative net health effects, with a median net health effect per patient of -0.30 for appraisals published between 2015 and 2020. The estimated additional cost to the NHS for these new drugs was £75.1 billion, generating approximately 3.75 million additional QALYs. However, if resources had been allocated to existing services, an estimated 5 million additional QALYs could have been achieved. Overall, the cumulative health impact of the drugs recommended by NICE was negative, resulting in a net loss of approximately 1.25 million QALYs, suggesting that a median cost reduction of 42% would have been necessary for these drugs to contribute positively to population health.
Discussion
In this section, the authors discuss the findings of their retrospective analysis on the population health impact of new drugs recommended by the National Institute for Health and Care Excellence (NICE) in England from 2000 to 2020. They report that while these new drugs generated approximately 3.75 million additional years of full health, reallocating the funds spent on these drugs to other NHS treatments could have potentially yielded around 5 million additional years of health. This indicates that the health benefits of new drugs may not sufficiently offset the health losses incurred from diverting resources away from other healthcare services, highlighting significant opportunity costs associated with their funding.
The authors emphasize the implications of their findings for health policy, particularly regarding NICE’s cost-effectiveness threshold, which often exceeds the estimated health-opportunity cost of NHS expenditure (£15,000 per QALY). They argue that aligning NICE’s threshold with this estimate could better reflect the trade-offs involved in funding decisions, ensuring that the NHS does not pay more for new drugs than for existing treatments. The analysis also points out the challenges of implementing the concept of opportunity cost in practice, as NICE currently does not account for the broader population health consequences of its recommendations. The authors call for further research to explore the implementation of NICE’s funding recommendations and the trade-offs faced by decision-makers in the healthcare system.