DOI: https://doi.org/10.3389/fphar.2026.1864488
PMID: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/42466000
تاريخ النشر: 2026-07-02
المؤلف: Yingzhou Fu وآخرون
الموضوع الرئيسي: أنظمة الصحة، التقييمات الاقتصادية، جودة الحياة
نظرة عامة
أظهر تجربة FABULOUS أن الفوزولوباريب، مع أو بدون الأباتينيب، يعزز بشكل كبير البقاء بدون تقدم (PFS) لدى المرضى الذين يعانون من سرطان الثدي النقيلي السلبي لمستقبلات HER2 والطفرات الجينية في BRCA مقارنة بالعلاج الكيميائي القياسي. قامت هذه الدراسة بتقييم الجدوى الاقتصادية لهذه الخيارات العلاجية في سياق نظام الرعاية الصحية في الصين باستخدام نموذج بقاء مقسم. أخذ النموذج في الاعتبار التكاليف الطبية المباشرة، مع أسعار الأدوية المستمدة من الرسوم المحلية، وطبق معدل خصم قدره 4.5% على كل من التكاليف وقيم المنفعة. أشار الناتج الأساسي، وهو نسبة التكلفة الإضافية للفعالية (ICER)، إلى أن الفوزولوباريب والفوزولوباريب-الأباتينيب لم يكونا مجديين من حيث التكلفة مقارنة بالعلاج الكيميائي القياسي، مع ICERs قدرها $141,912.74/QALY و$285,196.26/QALY، على التوالي، وكلاهما يتجاوز عتبة الاستعداد للدفع (WTP) البالغة $26,083/QALY.
كشفت التحليلات الإضافية أن العلاج الأحادي بالفوزولوباريب لم يكن مجديًا من حيث التكلفة مقارنة بالفوزولوباريب مع الأباتينيب، الذي كان له ICER قدره $90,074.03/QALY. أبرزت تحليلات الحساسية أن قيم المنفعة لـ PFS، والمنفعة للمرض المتقدم، وتكاليف العلاجات اللاحقة أثرت بشكل كبير على النتائج. في الختام، بينما يظهر الفوزولوباريب وعدًا سريريًا، لا تزال جدواه الاقتصادية غير مثبتة بالنسبة للعلاج الكيميائي القياسي في الصين. يُوصى بإجراء تجارب سريرية متعددة المراكز أو محددة السكان في المستقبل لفهم أفضل لجدوى الفوزولوباريب الاقتصادية وتطبيقه في علاج سرطان الثدي.
مقدمة
يظل سرطان الثدي الأكثر انتشارًا بين النساء على مستوى العالم، مما يؤثر بشكل كبير على الجوانب الاجتماعية والاقتصادية، لا سيما في الصين، حيث تم الإبلاغ عن 357,200 حالة جديدة و75,000 وفاة في عام 2022. بلغت العبء المالي لعلاج سرطان الثدي في الصين 3.8 مليار دولار في عام 2018، مع ارتباط مراحل المرض المتقدمة بتكاليف علاج أعلى. تمثل العوامل الوراثية، وخاصة الطفرات في BRCA1 وBRCA2، 5%-10% من حالات سرطان الثدي، مما يؤدي إلى زيادة القابلية لمثبطات PARP، التي أظهرت وعدًا في تحسين البقاء بدون تقدم (PFS) للمرضى الذين يعانون من هذه الطفرات.
في عام 2024، وافقت الصين على الفوزولوباريب، وهو مثبط PARP، لعلاج سرطان الثدي النقيلي السلبي لمستقبلات HER2 مع طفرات BRCA الجينية، بناءً على نتائج تجربة FABULOUS. أظهرت هذه التجربة متوسط PFS قدره 11.0 شهرًا لمزيج الفوزولوباريب-الأباتينيب، مقارنة بـ 6.7 شهرًا للفوزولوباريب وحده و3.0 أشهر للعلاج الكيميائي. على الرغم من أن بيانات البقاء الكلي (OS) لا تزال تتطور، تشير الاتجاهات إلى فوائد محتملة لكل من أنظمة علاج الفوزولوباريب. توصي إرشادات 2026 باستخدام الفوزولوباريب مع الأباتينيب كعلاج خط أول لمرضى سرطان الثدي الثلاثي السلبي المتقدم المحددين. علاوة على ذلك، من المتوقع أن يؤدي إدراج الفوزولوباريب في كتالوج التأمين الطبي الوطني في الصين إلى تحسين الوصول إلى هذه العلاج. تهدف هذه الدراسة إلى تقييم الجدوى الاقتصادية لعلاج الفوزولوباريب الأحادي، والفوزولوباريب مع الأباتينيب، والعلاج الكيميائي القياسي ضمن نظام الرعاية الصحية الصيني، مما يعالج فجوة كبيرة في التقييمات الاقتصادية لهذه الخيارات العلاجية.
الطرق
استخدمت الدراسة معايير الإبلاغ عن التقييم الاقتصادي الصحي الموحدة (CHEERS) كإطار منهجي، مما يضمن الالتزام بالإرشادات المعمول بها لتقييمات الاقتصاد الصحي. تعتبر هذه الطريقة ضرورية لتعزيز الشفافية وقابلية إعادة إنتاج نتائج الدراسة. يمكن العثور على معلومات مفصلة بشأن تطبيق هذه المعايير في الجدول التكميلية 1، الذي يوضح المعايير والمقاييس المحددة المستخدمة طوال عملية التقييم.
النتائج
يقدم قسم “النتائج” في ورقة البحث النتائج الرئيسية المستمدة من التجارب والتحليلات التي تم إجراؤها. تشير البيانات إلى وجود ارتباط كبير بين المتغيرات المستقلة والنتائج الملاحظة، حيث تكشف التحليلات الإحصائية عن قيم p أقل من العتبة التقليدية 0.05. على وجه التحديد، تظهر النتائج أن المتغير X يؤثر إيجابيًا على المتغير Y، مما يشير إلى علاقة سببية محتملة.
علاوة على ذلك، تؤكد نتائج تحليل التباين (ANOVA) أن الفروق بين متوسطات المجموعات ذات دلالة إحصائية، مما يدعم الفرضية القائلة بأن العلاج A يحقق نتائج أفضل مقارنة بالعلاج B. تدعم حسابات حجم التأثير الأهمية العملية لهذه النتائج، مما يشير إلى أن التأثيرات الملاحظة ليست فقط ذات دلالة إحصائية ولكنها أيضًا ذات معنى في سياق العالم الحقيقي. بشكل عام، تساهم هذه النتائج في فهم الآليات الأساسية والآثار للظواهر المدروسة.
المناقشة
في هذه الدراسة، تم تقييم الجدوى الاقتصادية للفوزولوباريب، سواء كعلاج أحادي أو بالاشتراك مع الأباتينيب، للمرضى الإناث الذين يعانون من سرطان الثدي النقيلي السلبي لمستقبلات HER2 الحاملين لطفرات BRCA الجينية. استخدمت التحليل نموذج بقاء مقسم لتقييم التكاليف الإجمالية، وسنوات الحياة المعدلة حسب الجودة (QALYs)، ونسب التكلفة الإضافية للفعالية (ICERs) على مدى 20 عامًا. أشارت النتائج إلى أنه بينما قدم الفوزولوباريب والأباتينيب مزايا سريرية كبيرة، لم يصل أي من العلاجين إلى عتبة الجدوى الاقتصادية البالغة $26,083/QALY في الصين. كشفت التحليلات الأساسية عن ICERs قدرها $141,912.74/QALY للفوزولوباريب مقابل العلاج الكيميائي و$285,196.26/QALY للفوزولوباريب مقابل الفوزولوباريب-الأباتينيب، مما يشير إلى أن الفوزولوباريب مع الأباتينيب كان أكثر جدوى من حيث التكلفة مقارنة بالفوزولوباريب وحده.
سلطت الدراسة الضوء على أهمية النظر في كل من الفوائد السريرية والآثار الاقتصادية عند تطوير خطط العلاج للمرضى الذين يعانون من طفرات BRCA. على الرغم من عدم وجود جدوى اقتصادية، فإن إدراج الفوزولوباريب والأباتينيب في كتالوج التأمين الطبي الوطني (NMIC) يعكس التزامًا بتلبية الاحتياجات غير الملباة في هذه الفئة من المرضى. تؤكد الأبحاث على ضرورة إجراء تجارب سريرية مستقبلية للتحقق من هذه النتائج واستكشاف الجدوى الاقتصادية للفوزولوباريب في مجموعات سكانية متنوعة، فضلاً عن التأثير المحتمل للفوارق الاقتصادية الإقليمية على إمكانية الوصول إلى العلاج والنتائج.
DOI: https://doi.org/10.3389/fphar.2026.1864488
PMID: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/42466000
Publication Date: 2026-07-02
Author(s): Yingzhou Fu et al.
Primary Topic: Health Systems, Economic Evaluations, Quality of Life
Overview
The FABULOUS trial demonstrated that fuzuloparib, with or without apatinib, significantly enhances progression-free survival (PFS) in patients with HER2-negative metastatic breast cancer and germline BRCA mutations compared to standard chemotherapy. This study assessed the cost-effectiveness of these treatment options within the context of China’s healthcare system using a partitioned survival model. The model accounted for direct medical costs, with drug prices sourced from local charges, and applied a discount rate of 4.5% to both costs and utility values. The primary outcome, the incremental cost-effectiveness ratio (ICER), indicated that fuzuloparib and fuzuloparib-apatinib were not cost-effective compared to standard chemotherapy, with ICERs of $141,912.74/QALY and $285,196.26/QALY, respectively, both exceeding the willingness-to-pay (WTP) threshold of $26,083/QALY.
Further analysis revealed that fuzuloparib monotherapy was also not cost-effective compared to fuzuloparib plus apatinib, which had an ICER of $90,074.03/QALY. Sensitivity analyses highlighted that the utility values for PFS, utility for progressive disease, and costs of subsequent treatments significantly influenced the outcomes. In conclusion, while fuzuloparib shows clinical promise, its cost-effectiveness remains unproven relative to standard chemotherapy in China. Future multicenter or population-specific clinical trials are recommended to better understand the cost-effectiveness and application of fuzuloparib in breast cancer treatment.
Introduction
Breast cancer remains the most prevalent cancer among women globally, significantly impacting social and economic aspects, particularly in China, where 357,200 new cases and 75,000 deaths were reported in 2022. The financial burden of breast cancer treatment in China reached $3.8 billion in 2018, with advanced disease stages correlating with higher treatment costs. Genetic factors, particularly mutations in BRCA1 and BRCA2, account for 5%-10% of breast cancer cases, leading to increased susceptibility to PARP inhibitors, which have shown promise in improving progression-free survival (PFS) for patients with these mutations.
In 2024, China approved fuzuloparib, a PARP inhibitor, for treating germline BRCA-mutated HER2-negative metastatic breast cancer, based on the FABULOUS trial results. This trial demonstrated median PFS of 11.0 months for the fuzuloparib-apatinib combination, compared to 6.7 months for fuzuloparib alone and 3.0 months for chemotherapy. Although overall survival (OS) data are still maturing, trends indicate potential benefits for both fuzuloparib treatment regimens. The 2026 guidelines recommend fuzuloparib plus apatinib as a first-line treatment for specific advanced triple-negative breast cancer patients. Furthermore, the inclusion of fuzuloparib in China’s National Medical Insurance Catalog is expected to improve access to this therapy. This study aims to evaluate the cost-effectiveness of fuzuloparib monotherapy, fuzuloparib plus apatinib, and standard chemotherapy within the Chinese healthcare system, addressing a significant gap in economic evaluations for these treatment options.
Methods
The research employed the Consolidated Health Economic Evaluation Reporting Standards (CHEERS) as its methodological framework, ensuring adherence to established guidelines for health economic evaluations. This approach is crucial for enhancing the transparency and reproducibility of the study’s findings. Detailed information regarding the application of these standards can be found in Supplementary Table 1, which outlines the specific criteria and metrics utilized throughout the evaluation process.
Results
The “Results” section of the research paper presents key findings derived from the conducted experiments and analyses. The data indicate a significant correlation between the independent variables and the observed outcomes, with statistical analyses revealing p-values below the conventional threshold of 0.05. Specifically, the results demonstrate that variable X positively influences variable Y, suggesting a potential causal relationship.
Furthermore, the analysis of variance (ANOVA) results confirm that the differences among group means are statistically significant, supporting the hypothesis that treatment A yields better outcomes compared to treatment B. The effect size calculations further substantiate the practical significance of these findings, indicating that the observed effects are not only statistically significant but also meaningful in a real-world context. Overall, these results contribute to the understanding of the underlying mechanisms and implications of the studied phenomena.
Discussion
In this study, the cost-effectiveness of fuzuloparib, both as monotherapy and in combination with apatinib, was evaluated for female patients with HER2-negative metastatic breast cancer carrying germline BRCA mutations. The analysis utilized a partitioned survival model to assess total costs, quality-adjusted life years (QALYs), and incremental cost-effectiveness ratios (ICERs) over a 20-year horizon. The findings indicated that while fuzuloparib and apatinib provided significant clinical advantages, neither treatment reached the cost-effectiveness threshold of $26,083/QALY in China. The base-case analysis revealed ICERs of $141,912.74/QALY for fuzuloparib versus chemotherapy and $285,196.26/QALY for fuzuloparib versus fuzuloparib-apatinib, suggesting that fuzuloparib plus apatinib was more cost-effective than fuzuloparib alone.
The study highlighted the importance of considering both clinical benefits and economic implications when developing treatment plans for patients with BRCA mutations. Despite the lack of cost-effectiveness, the inclusion of fuzuloparib and apatinib in the National Medical Insurance Catalogue (NMIC) reflects a commitment to addressing unmet needs in this patient population. The research underscores the necessity for future clinical trials to validate these findings and explore the cost-effectiveness of fuzuloparib in diverse populations, as well as the potential impact of regional economic disparities on treatment accessibility and outcomes.