الأبحاث المرتبطة بالكلمة المفتاحية: أمراض الأعصاب الأميلويدية، العائلية
-
فعالية الفوتريسييران على هيكل القلب ووظيفته في المرضى الذين يعانون من أميلويدوز ترانسثيريتين مع اعتلال عضلة القلب: النتائج الثانوية لتجربة هليوس-ب Effects of vutrisiran on cardiac structure and function in patients with transthyretin amyloidosis with cardiomyopathy: secondary outcomes of the HELIOS-B trial
2026 | المؤلف: Karola Jering وآخرون | المجلة: Nature Medicine | المجال: علم الأحياء الجزيئي (Molecular Biology)في تجربة HELIOS-B السريرية العشوائية، أظهر عامل العلاج بالتداخل RNA vutrisiran فوائد كبيرة في تقليل الوفيات بسبب جميع الأسباب والأحداث القلبية الوعائية المتكررة لدى المرضى الذين يعانون من أميلويدوز ترانسثيريتين مع اعتلال عضلة القلب (ATTR-CM). ركز هذا التحليل الثانوي على تأثير vutrisiran على قياسات الإيكو القلبية لهيكل القلب ووظيفته بين 654 مشاركًا (93% رجال) على…
-
دراسة السوائل الأيونية المستندة إلى أكوراميديس كم stabilizers محتملة للترانثيريتين باستخدام حسابات DFT، ربط الجزيئات، ودراسات ADMET
2026 | المؤلف: Fatemeh Mostaghni وآخرون | المجلة: Scientific Reports | المجال: التحفيز (Catalysis)تبحث الدراسة في التحديات المرتبطة بالتسليم الفموي لـ Acoramidis، وهو علاج واعد لمرض الأميلويدوزيس الناتج عن transthyretin (ATTR)، بسبب ضعف توافره الحيوي وانخفاض قابليته للذوبان. لتعزيز تسليمه، تم تخليق وتقييم ثلاثة سوائل أيونية (ILs) قائمة على Acoramidis. باستخدام طرق الكيمياء الحاسوبية، بما في ذلك حسابات نظرية الكثافة الوظيفية (DFT)، والتجميع الجزيئي، وتحليل ADMET، قامت الدراسة…
-
تحرير الجينات باستخدام CRISPR-Cas9 مع Nexiguran Ziclumeran لعلاج اعتلال عضلة القلب ATTR
2024 | المؤلف: Marianna Fontana وآخرون | المجلة: New England Journal of Medicine | المجال: طب القلب والأوعية الدموية (Cardiology and Cardiovascular Medicine)تقدم هذه القسم نظرة عامة على تجربة سريرية من المرحلة 1 تبحث في سلامة وفعالية Nexiguran ziclumeran (nex-z)، وهو علاج قائم على CRISPR-Cas9 يستهدف جين transthyretin (TTR)، في المرضى الذين يعانون من داء الأميلويد ATTR واعتلال عضلة القلب (ATTR-CM). شملت التجربة 36 مريضًا، مع نسبة كبيرة مصنفة كفئة NYHA III ونسبة ملحوظة تعاني من ATTR-CM…
-
علاج مثبطات SGLT2 في المرضى الذين يعانون من اعتلال عضلة القلب الأميلويدي الناتج عن ترانسثيريتين
2024 | المؤلف: Aldostefano Porcari وآخرون | المجلة: Journal of the American College of Cardiology | المجال: علم الأحياء الجزيئي (Molecular Biology)تدرس هذه الدراسة فعالية وتحمل مثبطات ناقل الصوديوم والجلوكوز 2 (SGLT2i) في المرضى الذين يعانون من اعتلال عضلة القلب الناتج عن ترانسثيريتين (ATTR-CM)، وهي حالة تم استبعادها سابقًا من التجارب السريرية العشوائية التي تشمل هذه الأدوية. من خلال تحليل بيانات من 2,356 مريضًا مصابًا بـ ATTR-CM بين عامي 2014 و2022، حددت الدراسة 260 فردًا (11%)…