الأبحاث المرتبطة بالكلمة المفتاحية: ضمور العضلات دوشين
-
نتائج لمدة عامين بعد علاج Delandistrogene Moxeparvovec في المرضى المتنقلين المصابين بضمور العضلات الدوشيني: المرحلة 3 من تجربة EMBARK
2026 | المؤلف: Jerry R. Mendell وآخرون | المجلة: Neurology and Therapy | المجال: علم الأحياء الجزيئي (Molecular Biology)تجربة EMBARK هي دراسة عشوائية محكومة بالدواء الوهمي من المرحلة الثالثة، تتكون من جزئين، تهدف إلى تقييم سلامة وفعالية الديلاندستروجين موكسيباروفك، وهو علاج جيني لضمور العضلات دوشين (DMD)، في المرضى الذكور المتنقلين الذين تتراوح أعمارهم بين 4 إلى < 8 سنوات (N = 125). أظهرت النتائج الأولية لمدة عام واحد أنه على الرغم من أن…
-
منصة FORCE تتغلب على حواجز توصيل الأوليغونوكليوتيدات إلى العضلات وتصحيح ميزات الضمور العضلي في النماذج قبل السريرية
2025 | المؤلف: Timothy Weeden وآخرون | المجلة: Communications Medicine | المجال: علم الأعصاب الخلوي والجزيئي (Cellular and Molecular Neuroscience)تم تصميم منصة FORCE لمعالجة والتغلب على الحواجز المختلفة التي تواجه تطبيقها. إنها تدمج تقنيات وأساليب متقدمة لتعزيز تجربة المستخدم والوظائف. يسمح هيكل المنصة بتفاعل سلس وجمع البيانات، وهو أمر حاسم للتحليل الفعال واتخاذ القرار. تشير النتائج الرئيسية إلى أن منصة FORCE تحسن بشكل كبير من إمكانية الوصول وسهولة الاستخدام لمجموعات المستخدمين المتنوعة. لقد أظهرت…
-
تمكّن الجسيمات النانوية الذهبية المرتبطة بالأبتامير توصيل الأحماض النووية إلى خلايا جذعية عضلية لتعزيز تجديد العضلات الضامرة
2025 | المؤلف: Francesco Millozzi وآخرون | المجلة: Nature Communications | المجال: علم الأحياء الجزيئي (Molecular Biology)تناقش هذه الفقرة التحديات المرتبطة باستهداف خلايا جذع العضلات (MuSCs) في الاستراتيجيات العلاجية لضمور العضلات، وخاصة ضمور العضلات الدوشيني (DMD). يقدم المؤلفون منصة جديدة لتوصيل الأدوية تستهدف العضلات باستخدام جزيئات الذهب النانوية (AuNPs) المرتبطة بمادة أبتامير ترتبط بشكل محدد بالثنائيات α7/β1. تسهل هذه المنصة التوصيل المستهدف للميكرو RNA-206 إلى MuSCs، مما يؤدي إلى تعزيز تجديد…
-
التحقيقات المناعية في التهاب العضلات المناعي الموجه بواسطة الجينات بعد العلاج الجيني للديلاندستروجين موكسيفارفوك
2025 | المؤلف: Rachael A. Potter وآخرون | المجلة: Scientific Reports | المجال: علم الأحياء الجزيئي (Molecular Biology)تبحث الدراسة في التهاب العضلات المناعي (IMM) الذي لوحظ لدى المرضى المصابين بضمور العضلات الدوشيني (DMD) الذين تم علاجهم بـ delandistrogene moxeparvovec، وهو علاج جيني يعتمد على ناقل rAAVrh74 يقوم بتوصيل جين ميكرو-ديستروفين. حددت الدراسة، التي أجريت خلال تجربة المرحلة Ib ENDEAVOR (NCT04626674)، حالتين خطيرتين من IMM، مما أدى إلى فرضية أن الاستجابات المناعية تجاه…
-
العلاج الجيني AAV لضمور العضلات دوشين: التجربة العشوائية المرحلة 3 EMBARK
2024 | المؤلف: Jerry R. Mendell وآخرون | المجلة: Nature Medicine | المجال: علم الأحياء الجزيئي (Molecular Biology)تجربة EMBARK المرحلة 3 العشوائية حققت في فعالية وسلامة الديلاندستروجن موكسابارفوفك، وهو علاج جيني لضمور العضلات الدوشيني (DMD)، في الذكور المتنقلين الذين تتراوح أعمارهم بين 4 إلى 8 سنوات. تم توزيع 125 مشاركًا عشوائيًا لتلقي إما جرعة واحدة عن طريق الوريد من الديلاندستروجن موكسابارفوفك (1.33 × 10¹⁴ جينوم ناقل/كغ؛ ن = 63) أو دواء وهمي…