الأبحاث المرتبطة بالكلمة المفتاحية: ضمور العضلات دوشين
-
نتائج لمدة عامين بعد علاج Delandistrogene Moxeparvovec في المرضى المتنقلين المصابين بضمور العضلات الدوشيني: المرحلة 3 من تجربة EMBARK
2026 | المؤلف: Jerry R. Mendell وآخرون | المجلة: Neurology and Therapy | المجال: علم الأحياء الجزيئي (Molecular Biology)تجربة EMBARK هي دراسة عشوائية محكومة بالدواء الوهمي من المرحلة الثالثة، تتكون من جزئين، تهدف إلى تقييم سلامة وفعالية الديلاندستروجين موكسيباروفك، وهو علاج جيني لضمور العضلات دوشين (DMD)، في المرضى الذكور المتنقلين الذين تتراوح أعمارهم بين 4 إلى < 8 سنوات (N = 125). أظهرت النتائج الأولية لمدة عام واحد أنه على الرغم من أن…
-
منصة FORCE تتغلب على حواجز توصيل الأوليغونوكليوتيدات إلى العضلات وتصحيح ميزات الضمور العضلي في النماذج قبل السريرية
2025 | المؤلف: Timothy Weeden وآخرون | المجلة: Communications Medicine | المجال: علم الأعصاب الخلوي والجزيئي (Cellular and Molecular Neuroscience)تم تصميم منصة FORCE لمعالجة والتغلب على الحواجز المختلفة التي تواجه تطبيقها. إنها تدمج تقنيات وأساليب متقدمة لتعزيز تجربة المستخدم والوظائف. يسمح هيكل المنصة بتفاعل سلس وجمع البيانات، وهو أمر حاسم للتحليل الفعال واتخاذ القرار. تشير النتائج الرئيسية إلى أن منصة FORCE تحسن بشكل كبير من إمكانية الوصول وسهولة الاستخدام لمجموعات المستخدمين المتنوعة. لقد أظهرت…
-
العلاج الجيني AAV لضمور العضلات دوشين: التجربة العشوائية المرحلة 3 EMBARK
2024 | المؤلف: Jerry R. Mendell وآخرون | المجلة: Nature Medicine | المجال: علم الأحياء الجزيئي (Molecular Biology)تجربة EMBARK المرحلة 3 العشوائية حققت في فعالية وسلامة الديلاندستروجن موكسابارفوفك، وهو علاج جيني لضمور العضلات الدوشيني (DMD)، في الذكور المتنقلين الذين تتراوح أعمارهم بين 4 إلى 8 سنوات. تم توزيع 125 مشاركًا عشوائيًا لتلقي إما جرعة واحدة عن طريق الوريد من الديلاندستروجن موكسابارفوفك (1.33 × 10¹⁴ جينوم ناقل/كغ؛ ن = 63) أو دواء وهمي…