DOI: https://doi.org/10.1186/s12955-025-02402-x
PMID: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40660259
تاريخ النشر: 2025-07-15
المؤلف: Tianxin Pan وآخرون
الموضوع الرئيسي: أنظمة الصحة، التقييمات الاقتصادية، جودة الحياة
نظرة عامة
تقدم هذه الورقة البحثية تطوير مجموعة قيم أسترالية لأداة EQ-5D-Y-3L (Y-3L)، وهي أداة تتعلق بجودة الحياة الصحية (HRQoL) مصممة خصيصًا للسكان الأطفال. تتناول الدراسة الفجوات الموجودة في الأدوات المستخدمة لتقييم صحة الأطفال من خلال استخدام بروتوكول تقييم Y-3L الدولي، المعزز بتصميم شامل. تم جمع البيانات من المشاركين البالغين من خلال منهجيات المقايضة الزمنية المركبة (cTTO) وتجربة الاختيار المتقطع (DCE)، حيث شارك 268 فردًا في مقابلات cTTO و1002 أكملوا DCE. تم تحديد مجموعة القيم النهائية باستخدام نهج رسم بياني خطي، مما أسفر عن قيم حالات صحية تتراوح من 0.142 إلى 1.
تشير النتائج إلى أن المجال الأكثر أهمية الذي يؤثر على تقييم حالة الصحة كان الألم/الانزعاج، يليه الرفاهية العاطفية (الشعور بالقلق، الحزن، أو عدم السعادة)، الأنشطة المعتادة، العناية الذاتية، والحركة. تشير النطاقات الضيقة للقيم مقارنة بمجموعة قيم البالغين EQ-5D-3L إلى أن المستجيبين البالغين قد يكونون أقل استعدادًا لتبادل سنوات الحياة من أجل الأطفال. وبالتالي، قد تؤدي مجموعة القيم هذه إلى تقديرات أعلى لمكاسب سنوات الحياة المعدلة حسب الجودة (QALY) للتدخلات التي تطيل بقاء الأطفال وتقديرات أقل لتلك التي تحسن HRQoL. بشكل عام، تسهل مجموعة القيم الأسترالية Y-3L حساب QALYs للتقييمات الاقتصادية للتدخلات الخاصة بالأطفال، مما يدعم تطوير الأدلة واتخاذ القرارات المستنيرة في الرعاية الصحية.
مقدمة
تسلط مقدمة الورقة البحثية الضوء على أهمية التقييمات الاقتصادية في تقييم تكنولوجيا الصحة (HTA)، وخاصة الإبلاغ عن التكاليف الإضافية لكل سنة حياة معدلة حسب الجودة (QALY). بينما توجد أدوات لقياس جودة الحياة الصحية (HRQoL) لدى الأطفال، كان هناك نقص ملحوظ في أوزان التفضيل اللازمة لتقدير QALYs في السكان الأطفال. أدت هذه الفجوة إلى اتخاذ قرارات بشأن التدخلات الخاصة بالأطفال بناءً على أدلة دون المستوى الأمثل، مما قد يعيق التمويل للخدمات الأساسية للأطفال. لقد ظهرت أداة EQ-5D-Y-3L، المعدلة من EQ-5D للبالغين، كأداة رئيسية لتقييم HRQoL للأطفال، مع وجود بروتوكول لتقييمها تم تأسيسه بالفعل.
يستخدم بروتوكول التقييم نهجًا من خطوتين، حيث يتم استخدام تجربة اختيار متقطع (DCE) لتحديد الأهمية النسبية لمختلف أبعاد الصحة، تليها طريقة المقايضة الزمنية المركبة (cTTO) لتثبيت نتائج DCE على مقياس من 0 إلى 1 لبناء QALY. على الرغم من تقدم البروتوكول، لا تزال هناك تحديات، خاصة فيما يتعلق بتثبيت قيم DCE بشكل مثالي. تهدف الدراسة إلى معالجة هذه القضايا من خلال تنفيذ تصميم cTTO موسع لتطوير مجموعة قيم أسترالية لـ Y-3L، تعكس تفضيلات السكان البالغين بشكل عام.
الطرق
في هذه الدراسة، تم استخدام تجربة اختيار متقطع (DCE) لتقييم تفضيلات حالات الصحة باستخدام مقارنات ثنائية للملفات الصحية المحددة بواسطة نظام Y-3L الوصفي. تم تقديم المشاركين، الذين تم تكليفهم باختيار بين حالتين صحيتين افتراضيتين لطفل يبلغ من العمر 10 سنوات، مع 150 زوجًا من DCE منظمة في عشرة كتل تحتوي كل منها على 15 خيارًا. كانت الدراسة تهدف إلى حجم عينة من 1,000 مستجيب، كما هو موضح في البروتوكول. بالإضافة إلى ذلك، تم استخدام مهام المقايضة الزمنية المركبة (cTTO) لاشتقاق قيم حالات الصحة، باستخدام TTO التقليدي للحالات التي تعتبر أفضل من الموت وTTO لوقت الانتظار للحالات الأسوأ من الموت.
بالنسبة لحالات الصحة الأفضل من الموت، تم تمثيل الحياة A كعدد متغير من سنوات الحياة (0 إلى 10) في صحة كاملة، بينما كانت الحياة B ثابتة عند 10 سنوات في حالة Y-3L محددة. وعلى العكس، بالنسبة للحالات الأسوأ من الموت، ظلت الحياة A عددًا متغيرًا من سنوات الحياة في صحة كاملة، بينما كانت الحياة B تتكون من 10 سنوات في صحة كاملة تليها 10 سنوات في حالة Y-3L. أنتجت cTTO قيم حالات صحية تتراوح من -1 إلى 1. شمل تصميم cTTO الموسع 52 حالة صحية، تم اشتقاقها من مصفوفة متعامدة، مع تضمين حالات محددة في كتل متعددة لضمان تغطية شاملة. أظهرت حسابات حجم العينة أنه سيكون من الضروري وجود حوالي 260 مستجيبًا لتحقيق 70 ملاحظة لكل حالة.
النتائج
تشير النتائج من نموذج تجربة الاختيار المتقطع (DCE)، كما هو موضح في الجدول 2، إلى أن جميع المعاملات المستمدة من نموذج مزيج اللوجيت (MIXL) كانت سلبية وتظهر ترتيبًا أحادي الاتجاه بناءً على مستوى المشكلة. عند إعادة قياس هذه المعاملات إلى مقياس سنوات الحياة المعدلة حسب الجودة (QALY)، وُجد أن المعامل الخاص بـ PD (من المحتمل أن يكون حالة صحية معينة أو تدخل) حصل على أعلى وزن، مما يشير إلى تأثيره الكبير على اتخاذ القرار. تلاه بترتيب تنازلي WSU وUA وSC وMO، مما يشير إلى وجود تسلسل واضح في التفضيلات أو التقييمات المرتبطة بهذه المتغيرات.
المناقشة
تقدم الدراسة مجموعة قيم أسترالية لأداة Y-3L المتعلقة بجودة الحياة الصحية، والتي تعتبر ضرورية لتحليلات التكلفة-الفائدة واتخاذ القرارات في الرعاية الصحية للأطفال. باستخدام بروتوكول Y-3L، تم استنباط التفضيلات من عينة تمثيلية من البالغين بشأن حالات صحية افتراضية لطفل يبلغ من العمر 10 سنوات. تشير النتائج إلى أن مجموعة القيم لديها نطاق أضيق (0.142 إلى 1) مقارنة بمجموعة قيم البالغين EQ-5D-3L، مما يشير إلى أن البالغين قد يكونون أقل استعدادًا لتبادل سنوات الحياة من أجل تحسين جودة الحياة الصحية للأطفال (HRQoL). قد يؤدي ذلك إلى تقديرات أعلى لمكاسب QALY للتدخلات التي تطيل بقاء الأطفال وتقديرات أقل لتلك التي تحسن HRQoL.
استخدم التحليل نموذج مزيج لوجيت من الفئة غير المفيدة لتعزيز جودة البيانات وشمل نهجًا قويًا لتثبيت القيم المستمدة. تسلط الدراسة الضوء على أهمية الألم/الانزعاج كأكثر الأبعاد قيمة، تليها الرفاهية العاطفية والأنشطة المعتادة. بينما تعتبر مجموعة القيم مهمة للتقييمات الاقتصادية، يعترف المؤلفون بالقيود مثل نقص تمثيل المستجيبين الأصغر سناً والأقل تعليماً، والانحيازات المحتملة التي أدخلها جائحة COVID-19 خلال جمع البيانات. بشكل عام، تُعتبر مجموعة القيم الأسترالية Y-3L أداة حيوية لتقييم التدخلات الخاصة بالأطفال، مع آثار على الأبحاث المستقبلية وتطوير مجموعات القيم لأدوات مماثلة مثل EQ-5D-Y-5L.
DOI: https://doi.org/10.1186/s12955-025-02402-x
PMID: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40660259
Publication Date: 2025-07-15
Author(s): Tianxin Pan et al.
Primary Topic: Health Systems, Economic Evaluations, Quality of Life
Overview
This research paper presents the development of an Australian value set for the EQ-5D-Y-3L (Y-3L), a health-related quality of life (HRQoL) instrument specifically designed for pediatric populations. The study addresses existing gaps in tools for evaluating pediatric health by employing the international Y-3L valuation protocol, enhanced with a comprehensive design. Data were collected from adult participants through Composite Time Trade Off (cTTO) and Discrete Choice Experiment (DCE) methodologies, with a total of 268 individuals participating in cTTO interviews and 1002 completing the DCE. The final value set was determined using a linear mapping approach, yielding health state values ranging from 0.142 to 1.
The findings indicate that the most significant domain affecting health state valuation was pain/discomfort, followed by emotional well-being (feeling worried, sad, or unhappy), usual activities, self-care, and mobility. The narrower range of values compared to the adult EQ-5D-3L value set suggests that adult respondents may be less willing to trade off life years for children. Consequently, this value set may lead to higher estimates of Quality Adjusted Life Years (QALY) gains for interventions extending child survival and lower estimates for those improving HRQoL. Overall, the Australian Y-3L value set facilitates the calculation of QALYs for economic evaluations of pediatric interventions, thereby supporting evidence development and informed decision-making in healthcare.
Introduction
The introduction of the research paper highlights the importance of economic evaluations in Health Technology Assessment (HTA), particularly the reporting of incremental costs per Quality-Adjusted Life Year (QALY). While instruments for measuring health-related quality of life (HRQoL) in children exist, there has been a notable lack of preference weights necessary for estimating QALYs in pediatric populations. This gap has led to decisions regarding pediatric interventions being made on sub-optimal evidence, potentially hindering funding for essential services for children. The EQ-5D-Y-3L, adapted from the adult EQ-5D, has emerged as a key tool for valuing pediatric HRQoL, with a protocol for its valuation already established.
The valuation protocol employs a two-step approach, utilizing a discrete choice experiment (DCE) to ascertain the relative importance of various health dimensions, followed by a composite time trade-off (cTTO) method to anchor DCE results on a 0-1 scale for QALY construction. Despite the protocol’s advancements, challenges remain, particularly regarding the optimal anchoring of DCE values. The study aims to address these issues by implementing an expanded cTTO design to develop an Australian value set for the Y-3L, reflecting the preferences of the general adult population.
Methods
In this study, a discrete choice experiment (DCE) was employed to evaluate health state preferences using pairwise comparisons of health profiles defined by the Y-3L descriptive system. Participants, tasked with choosing between two hypothetical health states for a 10-year-old child, were presented with 150 DCE pairs organized into ten blocks of 15 choices each. The study aimed for a sample size of 1,000 respondents, as outlined in the protocol. Additionally, composite time trade-off (cTTO) tasks were utilized to derive health state values, employing traditional TTO for states deemed better than dead and lead-time TTO for those worse than dead.
For health states better than dead, life A was represented as a variable number of life-years (0 to 10) in full health, while life B was fixed at 10 years in a specific Y-3L state. Conversely, for states worse than dead, life A remained a variable number of life-years in full health, while life B consisted of 10 years in full health followed by 10 years in a Y-3L state. The cTTO produced health state values ranging from -1 to 1. An expanded cTTO design included 52 health states, derived from an orthogonal array, with specific states included in multiple blocks to ensure comprehensive coverage. The sample size calculation indicated that approximately 260 respondents would be necessary to achieve 70 observations per state.
Results
The results from the Discrete Choice Experiment (DCE) model, as presented in Table 2, indicate that all coefficients derived from the garbage class Mixed Logit (MIXL) model are negative and exhibit a monotonic order based on problem level. Upon rescaling these coefficients to the Quality-Adjusted Life Year (QALY) scale, it was found that the coefficient for PD (presumably a specific health condition or intervention) received the highest weight, indicating its significant impact on decision-making. This was followed in descending order by WSU, UA, SC, and MO, suggesting a clear hierarchy in the preferences or valuations associated with these variables.
Discussion
The study presents an Australian value set for the Y-3L health-related quality of life instrument, which is essential for cost-utility analyses and decision-making in pediatric healthcare. Utilizing the Y-3L protocol, preferences were elicited from a representative sample of adults regarding hypothetical health states of a 10-year-old child. The findings indicate that the value set has a narrower range (0.142 to 1) compared to the adult EQ-5D-3L value set, suggesting that adults may be less willing to trade life years for improvements in children’s health-related quality of life (HRQoL). This could lead to higher estimates of QALY gains for interventions that extend child survival and lower estimates for those improving HRQoL.
The analysis employed a garbage class mixed logit model to enhance data quality and included a robust approach to anchoring the derived values. The study highlights the importance of pain/discomfort as the most valued dimension, followed by emotional well-being and usual activities. While the value set is significant for economic evaluations, the authors acknowledge limitations such as underrepresentation of younger and less educated respondents, and potential biases introduced by the COVID-19 pandemic during data collection. Overall, the Australian Y-3L value set is positioned as a critical tool for evaluating pediatric interventions, with implications for future research and the development of value sets for similar instruments like the EQ-5D-Y-5L.