تجربة EMBARK هي دراسة عشوائية محكومة بالدواء الوهمي من المرحلة الثالثة، تتكون من جزئين، تهدف إلى تقييم سلامة وفعالية الديلاندستروجين موكسيباروفك، وهو علاج جيني لضمور العضلات دوشين (DMD)، في المرضى الذكور المتنقلين الذين تتراوح أعمارهم بين 4 إلى < 8 سنوات (N = 125). أظهرت النتائج الأولية لمدة عام واحد أنه على الرغم من أن…