الأبحاث ضمن الموضوع : فسيولوجيا العضلات والاضطرابات
-
التحقيقات المناعية في التهاب العضلات المناعي الموجه بواسطة الجينات بعد العلاج الجيني للديلاندستروجين موكسيفارفوك
2025 | المؤلف: Rachael A. Potter وآخرون | المجلة: Scientific Reports | المجال: علم الأحياء الجزيئي (Molecular Biology)تبحث الدراسة في التهاب العضلات المناعي (IMM) الذي لوحظ لدى المرضى المصابين بضمور العضلات الدوشيني (DMD) الذين تم علاجهم بـ delandistrogene moxeparvovec، وهو علاج جيني يعتمد على ناقل rAAVrh74 يقوم بتوصيل جين ميكرو-ديستروفين. حددت الدراسة، التي أجريت خلال تجربة المرحلة Ib ENDEAVOR (NCT04626674)، حالتين خطيرتين من IMM، مما أدى إلى فرضية أن الاستجابات المناعية تجاه…
-
العلاج الجيني AAV لضمور العضلات دوشين: التجربة العشوائية المرحلة 3 EMBARK
2024 | المؤلف: Jerry R. Mendell وآخرون | المجلة: Nature Medicine | المجال: علم الأحياء الجزيئي (Molecular Biology)تجربة EMBARK المرحلة 3 العشوائية حققت في فعالية وسلامة الديلاندستروجن موكسابارفوفك، وهو علاج جيني لضمور العضلات الدوشيني (DMD)، في الذكور المتنقلين الذين تتراوح أعمارهم بين 4 إلى 8 سنوات. تم توزيع 125 مشاركًا عشوائيًا لتلقي إما جرعة واحدة عن طريق الوريد من الديلاندستروجن موكسابارفوفك (1.33 × 10¹⁴ جينوم ناقل/كغ؛ ن = 63) أو دواء وهمي…
