الأبحاث المرتبطة بالكلمة المفتاحية: أوليغونوكليوتيدات، مضادة
-
زوريڤونيرسن في الأطفال والمراهقين المصابين بمتلازمة درافيت
2026 | المؤلف: Linda C. Laux وآخرون | المجلة: New England Journal of Medicine | المجال: الطب النفسي والصحة النفسية (Psychiatry and Mental Health)**نظرة عامة** متلازمة درافيت، التي تسببها بشكل أساسي نقص التعبير عن جين SCN1A، هي اعتلال دماغي تنموي ونوبات صرع شديد. هذه الدراسة تحقق في آثار الزوريفونيرسن، وهو أوليغونوكليوتيد مضاد يستهدف زيادة تنظيم قنوات الصوديوم Na V 1.1، في المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 2-18 عامًا المصابين بمتلازمة درافيت والذين كانوا يتلقون أدوية مضادة للنوبات القياسية.…
-
تحليل تقارير الأحداث السلبية مع كاسيميرسين: دراسة يقظة دوائية تعتمد على قاعدة بيانات نظام تقارير الأحداث السلبية لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية
2026 | المؤلف: Zhenyun Du وآخرون | المجلة: International Journal of Clinical Pharmacy | المجال: علم السموم (Toxicology)تدرس هذه الدراسة ملف السلامة بعد التسويق للكسيميرسين، وهو أوليغونوكليوتيد مضاد للحمض النووي لعلاج ضمور العضلات الدوشيني (DMD)، من خلال تحليل البيانات من نظام الإبلاغ عن الأحداث الضارة التابع لإدارة الغذاء والدواء (FAERS) من 2004 إلى 2024. تم تحديد ما مجموعه 598 تقريرًا اعتبرت الكسيميرسين المشتبه به الرئيسي، بشكل أساسي في الذكور (98.5%) والأفراد دون…
-
استهداف APOC3 باستخدام Olezarsen في فرط ثلاثي الغليسريد المعتدل
2025 | المؤلف: Brian A. Bergmark وآخرون | المجلة: New England Journal of Medicine | المجال: طب القلب والأوعية الدموية (Cardiology and Cardiovascular Medicine)تقدم ورقة البحث تجربة سريرية من المرحلة 3، دولية، مزدوجة التعمية، عشوائية، مضبوطة بالدواء الوهمي لتقييم فعالية أوليزارسين، وهو أوليغونوكليوتيد مضاد حساس مرتبط بـ N-acetylgalactosamine يستهدف mRNA للبروتين الدهني C-III، في تقليل مستويات الدهون الثلاثية بين المرضى الذين يعانون من ارتفاع الدهون الثلاثية المعتدل إلى الشديد. تم تسجيل ما مجموعه 1,349 مريضًا، بمتوسط عمر 64…
-
علاج أوليغونوكليوتيد مضاد في رضيع خديج يعاني من اعتلال دماغي تطوري ونوبات صرع مبكرة بسبب SCN2A
2025 | المؤلف: Matias Wagner وآخرون | المجلة: Nature Medicine | المجال: علم الأحياء الجزيئي (Molecular Biology)تصف هذه الفقرة التطبيق السريري لجزيء الأوليغونيوكليوتيد المضاد للجين، إلسونيرسن، في رضيع مبتسر تم تشخيصه باضطراب الدماغ التنموي والصرع الناتج عن SCN2A (SCN2A-DEE)، والذي يُعزى إلى متغيرات زيادة الوظيفة في جين SCN2A. عانى المريض من نوبات شديدة، تميزت بحالة صرع مستمر استمرت سبعة أسابيع بتكرار 20-25 نوبة في الساعة. أكدت دراسات التحكم في الجهد آلية…
-
تكنولوجيا النانو المستوحاة من الطبيعة لنقل RNA إلى الخلايا النخاعية وسلالاتها في نخاع العظام
2025 | المؤلف: Stijn R. J. Hofstraat وآخرون | المجلة: Nature Nanotechnology | المجال: علم الأحياء الجزيئي (Molecular Biology)تقدم البحث تطوير منصة متقدمة من الجسيمات النانوية (aNP) مصممة للتوصيل المستهدف للأحماض النووية، وخاصة إلى خلايا المناعة وخلايا الجذع والنواة الدموية (HSPCs) في نخاع العظام. تمثل الجسيمات النانوية (aNPs)، التي تتميز بقطر يبلغ حوالي 91 نانومتر وتوزيع حجم موحد، بنية هيكلية كروية قشرية مشابهة للجسيمات النانوية غير المعلمة. تتيح هذه المنصة الدمج المستقر لمجموعة…
-
فحص سريع وقابل للتوسع للـ ASO المخصص في الأعضاء المستمدة من المرضى
2025 | المؤلف: John C. Means وآخرون | المجلة: Nature | المجال: علم الأحياء الجزيئي (Molecular Biology)تحدد هذه القسم بدء مبادرة بحثية هامة بعنوان “إجابات جينومية للأطفال”، تهدف إلى إنتاج خلايا جذعية مستحثة متعددة القدرات (iPS) مأخوذة من المرضى على نطاق واسع. تركز هذه المبادرة على تسلسل الجينومات لـ 30,000 طفل تأثروا بمختلف الاضطرابات الوراثية. الهدف الشامل هو تعزيز فهم الأمراض النادرة من خلال تحليل جينومي شامل، مما قد يسهل تطوير…
-
نهج العلاج باستخدام أوليغونوكليوتيد مضاد لمتلازمة تيموثي
2024 | المؤلف: Xiaoyu Chen وآخرون | المجلة: Nature | المجال: علم الأحياء الجزيئي (Molecular Biology)في هذا القسم، يبحث المؤلفون في تأثيرات طفرة TS1 p.G406R المرتبطة بضمور العضلات الدوشيني على عملية الربط للإكسون 8A. يظهرون أن هذه الطفرة تعزز عملية الربط، مما يؤدي إلى تحديد أوليغونوكليوتيدات مضادة (ASOs) يمكن أن تثبط هذه العملية بشكل فعال بطريقة تعتمد على الوقت والجرعة. تطبيق هذه ASOs على خلايا عصبية قشرية بشرية، سواء في…