DOI: https://doi.org/10.1136/bmj-2023-076460
PMID: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38346815
تاريخ النشر: 2024-02-12
المؤلف: Rishi Desai وآخرون
الموضوع الرئيسي: طرق إحصائية في التجارب السريرية
نظرة عامة
يتناول القسم دور الدراسات غير التدخلية (الملاحظة) في معالجة الفجوات في الأدلة التي قد لا تغطيها التجارب العشوائية، مستفيدًا من بيانات الرعاية الصحية من الرعاية السريرية الروتينية، مثل مطالبات التأمين الصحي والسجلات الصحية الإلكترونية. على الرغم من وجود أدوات تقييم متنوعة لتقييم صلاحية هذه الدراسات، إلا أنه يفتقر إلى إرشادات عملية لإجراءها وتحليلها. لمعالجة ذلك، يقترح المؤلفون نهجًا منظمًا يسمى PRINCIPLED، والذي يعمل كدليل عملية لإجراء الدراسات الاستنتاجية باستخدام بيانات الرعاية الصحية لتقييم الآثار السببية للعلاجات.
تم تصميم إطار عمل PRINCIPLED لمعالجة القرارات الرئيسية في تصميم الدراسة وتحليل البيانات بشكل منهجي، مما يعزز جودة وشفافية الدراسات غير التدخلية. يهدف هذا العملية المنظمة إلى تحسين التواصل بين أصحاب المصلحة ويشجع مجتمع البحث السريري على اعتماد اعتبارات صارمة مماثلة في ممارساتهم البحثية.
نقاش
يحدد دليل العملية المقترح، PRINCIPLED، نهجًا منظمًا من خمس خطوات لإجراء الدراسات الاستنتاجية باستخدام بيانات الرعاية الصحية لتقييم الآثار السببية لعلاجات الأدوية. يميز الدليل بين مرحلة تخطيط الدراسة (الخطوات 1-4) ومرحلة تحليل الدراسة (الخطوة 5)، مشددًا على أن الاستنتاجات السببية تُستخلص فقط خلال المرحلة الأخيرة. يتم توضيح العملية من خلال تقييم مثبطات ناقل الصوديوم والجلوكوز 2 (SGLT-2) فيما يتعلق بمخاطر العدوى التناسلية، مما يبرز الطبيعة التكرارية للنهج لمعالجة التحديات في الدراسات غير التدخلية.
تشمل الخطوة 1 صياغة سؤال سببي من خلال تحديد بروتوكول تجربة مستهدفة، والذي يتضمن تعريف معايير الأهلية، استراتيجيات العلاج، والنتائج الرئيسية. تركز الخطوة 2 على محاكاة بروتوكول التجربة المستهدفة وتحديد مصادر البيانات المناسبة، باستخدام الرسوم البيانية السببية لتوجيه اختيار المتغيرات المربكة. يؤكد الدليل على أهمية ملاءمة البيانات وموثوقيتها، موصيًا باستخدام السجلات الصحية الإلكترونية المرتبطة لتعزيز جودة البيانات عند الحاجة. تشمل الخطوات 3 و 4 تقييم الدقة المتوقعة وإجراء تقييمات تشخيصية لضمان متانة تصميم الدراسة، مع توفير تعديلات للبروتوكول إذا كانت التقييمات الأولية تشير إلى مشكلات محتملة. بشكل عام، يهدف دليل PRINCIPLED إلى تسهيل الاستنتاج السببي الدقيق في أبحاث الرعاية الصحية من خلال توفير إطار عمل واضح لتصميم الدراسة وتحليلها.
DOI: https://doi.org/10.1136/bmj-2023-076460
PMID: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38346815
Publication Date: 2024-02-12
Author(s): Rishi Desai et al.
Primary Topic: Statistical Methods in Clinical Trials
Overview
The section discusses the role of non-interventional (observational) studies in addressing evidence gaps that randomized trials may not cover, utilizing healthcare data from routine clinical care, such as health insurance claims and electronic health records. Despite the existence of various assessment tools for evaluating the validity of these studies, there is a lack of practical guidance for their conduct and analysis. To address this, the authors propose a structured approach called PRINCIPLED, which serves as a process guide for conducting inferential studies using healthcare data to evaluate the causal effects of treatments.
The PRINCIPLED framework is designed to systematically address key decisions in study design and data analysis, thereby enhancing the quality and transparency of non-interventional studies. This structured process aims to improve communication among stakeholders and encourages the clinical research community to adopt similar rigorous considerations in their research practices.
Discussion
The proposed process guide, PRINCIPLED, outlines a structured five-step approach for conducting inferential studies using healthcare data to evaluate the causal effects of drug treatments. The guide distinguishes between a study planning phase (steps 1-4) and a study analysis phase (step 5), emphasizing that causal inferences are only drawn during the latter. The process is illustrated through an evaluation of sodium-glucose cotransporter-2 (SGLT-2) inhibitors concerning genital infection risks, highlighting the iterative nature of the approach to address challenges in non-interventional studies.
Step 1 involves formulating a causal question by specifying a target trial protocol, which includes defining eligibility criteria, treatment strategies, and primary outcomes. Step 2 focuses on emulating the target trial protocol and identifying suitable data sources, utilizing causal diagrams to guide confounder selection. The guide stresses the importance of data relevance and reliability, recommending the use of linked electronic health records to enhance data quality when necessary. Steps 3 and 4 involve assessing expected precision and conducting diagnostic evaluations to ensure the robustness of the study design, with provisions for protocol amendments if initial assessments indicate potential issues. Overall, the PRINCIPLED guide aims to facilitate rigorous causal inference in healthcare research by providing a clear framework for study design and analysis.