DOI: https://doi.org/10.1007/s00210-025-04412-4
PMID: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40608116
تاريخ النشر: 2025-07-03
المؤلف: Franziska Lau وآخرون
الموضوع الرئيسي: اقتصاديات الأدوية والسياسة
نظرة عامة
تستكشف الدراسة الفروق في عمليات الموافقة على الأدوية بين وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) وإدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) من 2013 إلى 2023، مع التركيز على جداول الموافقة، والمجالات العلاجية، وآليات العمل، وحاملي ترخيص التسويق. تكشف النتائج أن إدارة الغذاء والدواء وافقت على عدد أكبر بكثير من الأدوية الجديدة (583) مقارنةً بوكالة الأدوية الأوروبية (424)، حيث منحت إدارة الغذاء والدواء أيضًا عددًا أكبر من الموافقات الحصرية (185 مقابل 42). تعطي الوكالتان الأولوية لمجالات علاجية مماثلة، مثل الأورام والأمراض المعدية، وتوافقان عادةً على مثبطات الإنزيمات والأجسام المضادة. ومع ذلك، تتميز عملية الموافقة في إدارة الغذاء والدواء بجداول زمنية أسرع واستعداد أكبر لقبول عدم اليقين في تقييمات الفائدة-المخاطر، وغالبًا ما تستخدم نقاط نهاية بديلة وبيانات سريرية محدودة، خاصة في مسارات الموافقة المعجلة. في المقابل، تؤكد وكالة الأدوية الأوروبية على السلامة على المدى الطويل وأولويات الصحة العامة.
تسلط التحليل الضوء على أنه بينما تتماشى الوكالتان في التركيز العلاجي، تختلف أساليب التنظيم الخاصة بهما بسبب الأطر المالية المختلفة وعمليات اتخاذ القرار. تشير المشاركة الأوسع لإدارة الغذاء والدواء مع حاملي ترخيص التسويق (MAHs) إلى مشهد صناعي أكثر تنوعًا، بينما تبرز تفضيلات وكالة الأدوية الأوروبية للشركات المحلية بشكل أكبر في الموافقات الحصرية. تؤكد الدراسة على التفاعل المعقد بين الأطر التنظيمية واستراتيجيات السوق، كاشفةً أنه على الرغم من جهود التوحيد المستمرة، لا تزال هناك اختلافات كبيرة، خاصةً في الاستجابة للتحديات الصحية العامة العاجلة. يمكن أن تستكشف الأبحاث المستقبلية تأثير هذه الاختلافات التنظيمية على وصول المرضى والنتائج، فضلاً عن فعالية مبادرات التوحيد في تقليل التعقيد للشركات متعددة الجنسيات التي تتنقل في بيئات تنظيمية متنوعة.
مقدمة
تسلط المقدمة الضوء على الدور الحاسم لعمليات الموافقة على الأدوية في حماية الصحة العامة من خلال ضمان أن العلاجات الجديدة آمنة وفعالة وعالية الجودة قبل إصدارها. تشير إلى أن الفجوات في هذه العمليات يمكن أن تؤثر على وصول المرضى إلى العلاجات الجديدة عبر مناطق مختلفة، مما يعقد جهود التوحيد العالمية. تجسد جائحة COVID-19 هذه المشكلة، كما يتضح من الموافقات المتدرجة للقاح Spikevax من قبل وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) وإدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في أواخر 2021 وأوائل 2022، على التوالي.
تعتبر وكالة الأدوية الأوروبية وإدارة الغذاء والدواء هيئات تنظيمية محورية تقيم وتراقب الأدوية للحفاظ على معايير الصحة العامة. بينما استكشفت الأبحاث السابقة جوانب مختلفة من عمليات الموافقة الخاصة بها، لم يتم إجراء مقارنة منهجية لجداول الموافقة، وآليات العمل، والمجالات العلاجية، وحاملي ترخيص التسويق (MAHs) للكيانات الجزيئية الجديدة (NMEs) على مدى فترة طويلة. تهدف هذه الدراسة إلى سد هذه الفجوة من خلال مقارنة منهجية لموافقات الأدوية من قبل وكالة الأدوية الأوروبية وإدارة الغذاء والدواء من 2013 إلى 2023، مع التركيز على المعايير المذكورة أعلاه.
الطرق
في هذه الدراسة، قام المؤلفون بفحص موافقات الأدوية الجديدة من قبل وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) وإدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) من 2013 إلى 2023، مع التركيز حصريًا على الأدوية المصرح بها من خلال الإجراء المركزي لوكالة الأدوية الأوروبية. يشمل مصطلح “الأدوية الجديدة” العلاجات المصنفة ككيانات جزيئية جديدة (NME) من قبل إدارة الغذاء والدواء ومواد نشطة جديدة (NAS) من قبل وكالة الأدوية الأوروبية، وكلاهما يشير إلى المركبات النشطة التي لم يتم الموافقة عليها سابقًا في الولايات المتحدة أو الاتحاد الأوروبي. استخدمت التحليل ثلاثة مصادر رئيسية: التقرير السنوي لوكالة الأدوية الأوروبية، تقرير موافقات العلاجات الجديدة من إدارة الغذاء والدواء، وموافقات طلب الترخيص البيولوجي، مع استبعاد محدد للمنتجات الدموية والعناصر المماثلة.
كشفت النتائج أنه خلال فترة الدراسة، وافقت وكالة الأدوية الأوروبية على 424 دواءً جديدًا، بينما وافقت إدارة الغذاء والدواء على 583. ومن الجدير بالذكر أن 42 دواءً كانت حصرية لوكالة الأدوية الأوروبية و185 لإدارة الغذاء والدواء، مع حصول 347 دواءً على موافقات مشتركة. كما أخذ التحليل في الاعتبار الفروق الزمنية في الموافقات المشتركة من خلال النظر في الأدوية التي تمت الموافقة عليها من قبل وكالة واحدة قبل فترة الدراسة لتجنب التصنيف الخاطئ كحصرية للوكالة. كانت هذه الطريقة المنهجية تهدف إلى ضمان مقارنة شاملة لجداول الموافقة على الأدوية بين الهيئتين التنظيميتين، كما هو موضح في الشكل 1 من الورقة.
النتائج
يقدم قسم “النتائج” من ورقة البحث النتائج الرئيسية المستمدة من التجارب أو التحليلات التي تم إجراؤها. يوضح النتائج للدراسة، مع تسليط الضوء على الاتجاهات البيانية المهمة، والتحليلات الإحصائية، وأي ارتباطات أو أنماط تم ملاحظتها. عادةً ما تكون النتائج مصحوبة بأرقام أو جداول أو معادلات ذات صلة توضح النتائج بوضوح.
في هذا القسم، قد يناقش المؤلفون أيضًا تداعيات نتائجهم فيما يتعلق بالافتراضات المطروحة في بداية الدراسة. قد يقدمون نتائج كمية، مثل قيم p أو فترات الثقة، لدعم ادعاءاتهم. بشكل عام، يعد هذا القسم مكونًا حاسمًا من البحث، حيث يقدم رؤى تساهم في الفهم الأوسع للموضوع قيد التحقيق.
المناقشة
في الفترة من 2013 إلى 2023، وافقت إدارة الغذاء والدواء على عدد أكبر بكثير من الأدوية الجديدة مقارنةً بوكالة الأدوية الأوروبية، حيث تمت الموافقة على 583 كيانًا جزيئيًا جديدًا (NMEs) مقارنةً بـ 424 مادة نشطة جديدة (NASs) من قبل وكالة الأدوية الأوروبية. يمكن أن تُعزى الأرقام الأعلى للموافقة من إدارة الغذاء والدواء إلى دورها كسلطة تنظيمية وطنية واحدة، بينما تعمل وكالة الأدوية الأوروبية تحت نظام أكثر تعقيدًا يتضمن مسارات موافقة متعددة عبر دول الاتحاد الأوروبي. بالإضافة إلى ذلك، تؤثر استراتيجيات السوق على توقيت التقديم، حيث تعطي العديد من الشركات الأولوية لتقديم طلبات إدارة الغذاء والدواء بسبب السوق الدوائي الأمريكي الأكبر. ومن الجدير بالذكر أن الموافقات الحصرية من إدارة الغذاء والدواء بلغت ذروتها في 2023، مما يشير إلى أن بعض الأدوية قد تمت الموافقة عليها من قبل وكالة الأدوية الأوروبية لاحقًا أو لا تزال قيد المراجعة.
تختلف الأطر المالية للهيئتين أيضًا، مما يؤثر على عمليات اتخاذ القرار الخاصة بهما. تعتمد إدارة الغذاء والدواء بشكل كبير على رسوم الصناعة، التي شكلت 69.2% من ميزانيتها في 2024، مما يخلق ضغطًا اقتصاديًا لتسريع الموافقات. في المقابل، يتم تمويل وكالة الأدوية الأوروبية بشكل أساسي من دول الاتحاد الأوروبي ورسوم الصناعة، مع تركيز أقل على اتخاذ القرار السريع. قد يؤدي هذا الاختلاف الهيكلي إلى جعل وكالة الأدوية الأوروبية تعطي الأولوية للسلامة على المدى الطويل بدلاً من السرعة. علاوة على ذلك، تسلط الفروق في الموافقات الحصرية للأدوية الضوء على أولويات تنظيمية متباينة، مع أمثلة توضح كيف يمكن أن تؤدي التفسيرات المختلفة للبيانات السريرية ومخاوف السلامة إلى نتائج متباينة بين الوكالتين. على سبيل المثال، بينما وافقت وكالة الأدوية الأوروبية على Roxadustat، رفضتها إدارة الغذاء والدواء بسبب مشكلات تتعلق بالسلامة، مما يبرز تعقيدات التقييمات التنظيمية.
القيود
تسلط قيود الدراسة الضوء على عدة عوامل حاسمة قد تؤثر على تفسير نتائجها. أولاً، تشمل الأبحاث فترة زمنية ثابتة من 2013 إلى 2023، والتي قد لا تلتقط المشهد المتطور لموافقات الأدوية حيث تواصل إدارة الغذاء والدواء ووكالة الأدوية الأوروبية الموافقة على أدوية جديدة. بالإضافة إلى ذلك، قد يكون للتداخل مع جائحة COVID-19 تأثير على أولويات التنظيم وعمليات اتخاذ القرار خلال هذه الفترة. يركز التحليل فقط على سنوات الموافقة، مما لا يعني بالضرورة متى يصبح الدواء متاحًا للمرضى، حيث أن الترخيص النهائي للتسويق في الاتحاد الأوروبي يعتمد على توصية من وكالة الأدوية الأوروبية والموافقة اللاحقة من المفوضية الأوروبية.
علاوة على ذلك، لا تأخذ الدراسة في الاعتبار تواريخ التقديم، مما قد يؤدي إلى اختلافات في جداول الموافقة تعكس كل من الكفاءة التنظيمية والقرارات الاستراتيجية التي تتخذها شركات الأدوية. كما أن الاختلافات في تصنيف وممارسات الإبلاغ الخاصة بإدارة الغذاء والدواء ووكالة الأدوية الأوروبية بشأن مسارات الموافقة المعجلة أو البديلة تعقد التحليل، حيث قد لا يتم تضمين بعض المنتجات المصرح بها في التقارير التي تمت مراجعتها. بالإضافة إلى ذلك، تم استبعاد الأدوية المصرح بها من خلال إجراءات لامركزية أو وطنية في الاتحاد الأوروبي من هذا التحليل، مما يعني أن بعض الأدوية المصنفة كحصرية لإدارة الغذاء والدواء قد لا تزال متاحة للمرضى في الاتحاد الأوروبي. تؤكد هذه القيود على الحاجة إلى الحذر عند تعميم نتائج الدراسة.
DOI: https://doi.org/10.1007/s00210-025-04412-4
PMID: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40608116
Publication Date: 2025-07-03
Author(s): Franziska Lau et al.
Primary Topic: Pharmaceutical Economics and Policy
Overview
The study investigates the differences in drug approval processes between the European Medicines Agency (EMA) and the US Food and Drug Administration (FDA) from 2013 to 2023, focusing on approval timelines, therapeutic areas, mechanisms of action, and marketing authorization holders. The findings reveal that the FDA approved significantly more novel drugs (583) compared to the EMA (424), with the FDA also granting a greater number of exclusive approvals (185 versus 42). Both agencies prioritize similar therapeutic areas, such as oncology and infectious diseases, and commonly approve enzyme inhibitors and antibodies. However, the FDA’s approval process is characterized by faster timelines and a greater willingness to accept uncertainty in benefit-risk assessments, often utilizing surrogate endpoints and limited clinical data, particularly in accelerated approval pathways. In contrast, the EMA emphasizes long-term safety and public health priorities.
The analysis highlights that while both agencies align in therapeutic focus, their regulatory approaches diverge due to differing financial frameworks and decision-making processes. The FDA’s broader engagement with marketing authorization holders (MAHs) suggests a more diverse industry landscape, while the EMA’s preferences for domestic companies are more pronounced in exclusive approvals. The study underscores the complex interplay between regulatory frameworks and market strategies, revealing that despite ongoing harmonization efforts, significant differences persist, particularly in response to urgent public health challenges. Future research could explore the impact of these regulatory differences on patient access and outcomes, as well as the effectiveness of harmonization initiatives in reducing complexity for multinational companies navigating diverse regulatory environments.
Introduction
The introduction highlights the critical role of pharmaceutical approval processes in safeguarding public health by ensuring that new therapies are safe, effective, and of high quality prior to their release. It notes that disparities in these processes can affect patient access to new treatments across different regions, complicating global harmonization efforts. The COVID-19 pandemic exemplified this issue, as evidenced by the staggered approvals of the Spikevax vaccine by the European Medicines Agency (EMA) and the U.S. Food and Drug Administration (FDA) in late 2021 and early 2022, respectively.
The EMA and FDA are pivotal regulatory bodies that evaluate and monitor pharmaceuticals to maintain public health standards. While previous research has explored various aspects of their approval processes, a systematic comparison of approval timelines, mechanisms of action, therapeutic areas, and marketing authorization holders (MAHs) for new molecular entities (NMEs) over an extended period has not been conducted. This study aims to fill that gap by systematically comparing drug approvals by the EMA and FDA from 2013 to 2023, focusing on the aforementioned criteria.
Methods
In this study, the authors examined novel drug approvals by the European Medicines Agency (EMA) and the U.S. Food and Drug Administration (FDA) from 2013 to 2023, focusing exclusively on drugs authorized through the EMA’s centralized procedure. The term ‘novel drugs’ encompasses therapeutics classified as New Molecular Entities (NME) by the FDA and New Active Substances (NAS) by the EMA, both referring to active compounds not previously authorized in the USA or EU. The analysis utilized three primary sources: the EMA’s Annual Report, the FDA’s New Drug Therapy Approvals Report, and the Biological License Application Approvals, with a specific exclusion of blood products and similar items.
The findings revealed that during the study period, the EMA approved 424 new drugs, while the FDA approved 583. Notably, 42 drugs were exclusive to the EMA and 185 to the FDA, with 347 drugs receiving joint approvals. The analysis also accounted for timing discrepancies in joint approvals by considering drugs approved by one agency before the study period to avoid misclassification as agency-exclusive. This methodological approach aimed to ensure a comprehensive comparison of drug approval timelines between the two regulatory bodies, as illustrated in Figure 1 of the paper.
Results
The “Results” section of the research paper presents the key findings derived from the conducted experiments or analyses. It outlines the outcomes of the study, highlighting significant data trends, statistical analyses, and any observed correlations or patterns. The results are typically accompanied by relevant figures, tables, or equations that illustrate the findings clearly.
In this section, the authors may also discuss the implications of their results in relation to the hypotheses posed at the beginning of the study. They may provide quantitative results, such as p-values or confidence intervals, to substantiate their claims. Overall, this section serves as a critical component of the research, offering insights that contribute to the broader understanding of the topic under investigation.
Discussion
In the period from 2013 to 2023, the FDA approved significantly more novel drugs than the EMA, with 583 new molecular entities (NMEs) compared to 424 novel active substances (NASs) by the EMA. The FDA’s higher approval numbers can be attributed to its role as a single national regulatory authority, while the EMA operates under a more complex system involving multiple approval pathways across EU member states. Additionally, market strategies influence submission timing, with many companies prioritizing FDA applications due to the larger U.S. pharmaceutical market. Notably, the FDA’s exclusive approvals peaked in 2023, suggesting that some drugs may have been authorized by the EMA subsequently or are still under review.
The financial frameworks of the two agencies also differ, impacting their decision-making processes. The FDA relies heavily on industry fees, which accounted for 69.2% of its budget in 2024, creating economic pressure to expedite approvals. In contrast, the EMA’s funding is primarily derived from EU member states and industry fees, with less emphasis on rapid decision-making. This structural difference may lead the EMA to prioritize long-term safety over speed. Furthermore, discrepancies in exclusive drug approvals highlight varying regulatory priorities, with examples illustrating how differing interpretations of clinical data and safety concerns can result in contrasting outcomes between the agencies. For instance, while the EMA approved Roxadustat, the FDA rejected it due to safety issues, showcasing the complexities of regulatory evaluations.
Limitations
The study’s limitations highlight several critical factors that may affect the interpretation of its findings. Firstly, the research encompasses a fixed timeframe from 2013 to 2023, which may not capture the evolving landscape of drug approvals as the FDA and EMA continue to authorize new medications. Additionally, the overlap with the COVID-19 pandemic could have influenced regulatory priorities and decision-making processes during this period. The analysis focuses solely on approval years, which does not necessarily indicate when a drug becomes accessible to patients, as the final marketing authorization in the EU is contingent upon a recommendation from the EMA and subsequent approval by the European Commission.
Moreover, the study does not account for submission dates, which could lead to discrepancies in approval timelines that reflect both regulatory efficiency and strategic decisions made by pharmaceutical companies. The differing classification and reporting practices of the FDA and EMA regarding accelerated or alternative approval pathways further complicate the analysis, as some authorized products may not be included in the reports reviewed. Additionally, drugs approved through decentralized or national procedures in the EU were excluded from this analysis, meaning that some medications categorized as FDA-exclusive might still be available to patients in the EU. These limitations underscore the need for caution when generalizing the study’s results.